Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, comunicados en septiembre 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Información sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados en septiembre 2025: 1 New Drug Application; 1 Priority Review (Revisión prioritaria); 5 Fast Track designation; 3 Breakthrough Device designation;

CER-1236 (CERo Therapeutics Holdings, Inc); CRB-701 (Corbus Pharmaceuticals); GLSI-100 (Greenwich LifeSciences); MNV-201 (Minovia Therapeutics); Olomorasib (Eli Lilly) con pembrolizumab (Keytruda); Raludotatug deruxtecan (R-DXd; Merck); Relacorilant (Corcept Therapeutics) con nab-paclitaxel; Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo; FDA (fam-, -nxki), EMA, España UH); UB-VV111 (Umoja Biopharma); Zongertinib (Hernexeos, Boehringer Ingelheim)

CER-1236 (CERo Therapeutics Holdings, Inc.)(CerTAnti Tim-4L), es una novedosa terapia de células T con CER (chimeric engulfment receptor) que actúa dirigiéndose a Tim-4L e incorpora actividad fagocítica además de los mecanismos de destrucción celular integrados en las células T. Este enfoque está diseñado para redirigir las células T derivadas del paciente a eliminar las células cancerosas mediante la activación de las vías fagocíticas, un proceso mediante el cual las células "engullen" y destruyen partículas extrañas o patógenos.

*FDA 5/09/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML).

CRB-701 (Corbus Pharmaceuticals)(ADCanti Nectina4), es un nuevo conjugado anticuerpo-medicamento dirigido a Nectina-4.

*FDA 16/09/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (HNSCC) recurrente o metastásico previamente tratado con quimioterapia basada en platino y un agente anti–PD-(L)1.

GLSI-100 (Greenwich LifeSciences)(Inmunoestimulantes), es una terapia potencial que combina GP2, un péptido derivado de HER2/neu, con el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF).

*FDA 10/09/2025, ha otorgado una Fast Track designation para pacientes con cáncer de mama HER2 positivo con genotipo HLA-A*02.

MNV-201 (Minovia Therapeutics)(Terapia celular), es una terapia autóloga con células mitocondriales.

*FDA 18/09/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de síndromes mielodisplásicos (MDS).

Olomorasib (Eli Lilly)(5.Inh KRAS/G12C) en combinación con pembrolizumab (Keytruda)(Anti PD-1). Olomorasib es un inhibidor de la mutación G12C de KRAS.

*FDA 4/09/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) avanzado o metastásico irresecable que alberga una mutación KRAS G12C y una expresión de PD-L1 ≥50%.

Raludotatug deruxtecan (R-DXd; Merck)(ADCanti CDH6), es un nuevo conjugado anticuerpo-medicamento dirigido a CDH6.

*FDA 15/09/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento de pacientes con cáncer de ovario epitelial, peritoneal primario o de trompas de Falopio resistentes al platino que expresan CDH6 y que recibieron tratamiento previo con bevacizumab (Avastin).

Relacorilant (Corcept Therapeutics)(Antag RGlucorticoides) en combinación con nab-paclitaxel. Relacorilant es un antagonista selectivo del receptor de glucocorticoides (RG) que se administra por vía oral. Su mecanismo de acción consiste en bloquear el receptor de glucocorticoides, disminuyendo los efectos negativos del exceso de glucocorticoides endógenos, que puede ser provocado por la sobreproducción de glucocorticoides en los tumores.

*FDA 10/09/2025, ha aceptado una New Drug application (NDA) para el tratamiento de pacientes con cáncer de ovario resistente al platino. Esta solicitud está respaldada por datos del ensayo pivotal de fase 3 ROSELLA (NCT05257408) y estudios previos de fase 2, lo que destaca una posible nueva opción terapéutica en una población con tratamientos de eficacia limitada.

Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo; FDA (fam-, -nxki), EMA, España UH)(ADCanti HER2), es un conjugado de un anticuerpo dirigido a HER2 y un inhibidor de la topoisomerasa. Código ATC: L01FD04 (L01FD Inhibidores HER2).

*FDA 24/09/2025, ha otorgado una Priority Review a la sBLA para el tratamiento de primera línea de pacientes con cáncer de mama HER2 positivo irresecable o metastásico.

UB-VV111 (Umoja Biopharma)(CarTAnti CD19), es una terapia de células T con CAR “lista para usar” dirigida a CD19 in vivo.

*FDA 30/09/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del linfoma de células B grandes (LBCL) recidivante/refractario después de dos o más líneas de terapia previas y de leucemia linfocítica crónica (CLL) recidivante/refractaria después de dos o más líneas de terapia previas.

Zongertinib (Hernexeos, Boehringer Ingelheim)(1.1.a.Inh HER2), es un nuevo inhibidor de la tirosina quinasa que inhibe selectiva e irreversiblemente HER2 sin inhibir EGFR, lo que podría estar asociado con menos toxicidades.

*FDA 3/09/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento de primera línea del cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) con mutación HER2, lo que agiliza su desarrollo y revisión. La designación se basó en datos primarios del ensayo multicohorte, abierto y de fase 1b Beamion-LUNG 1.

Medicamentos contra el Cáncer aprobados en septiembre 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

En el mes de septiembre de 2025 en EEUU, por la FDA, se aprobaron: 1 medicamento nuevo (imlunestrant); 1 medicamento biosimilar (denosumab); 3 nuevas formulaciones (gencitabina, pembrolizumab y berahialuronidasa alfa, selumetinib); 1 eliminación del programa REMS (en vandetanib). Que se añaden al tratamiento de: cáncer de mama metastásico, perdida de hueso relacionado con cáncer, cáncer de vejiga, indicaciones de pembrolizumab intravenoso, neurofibromatosis tipo 1, cáncer tiroides. Tambien es interesante la lectura de: What’s new in the 2025 WHO Model List of Essential Medicines?; Kennedy is wrong: we must praise experts not bury them; Detection of Cancers Three Years Prior to Diagnosis Using Plasma Cell-Free DNA; How Common Meds Secretly Wreck Your Patients’ Microbiome?

Denosumab-nxxp (Bildyos y Bilprevda de Shanghai Henlius Biotech), 2 biosimilares del denosumab son altamente similares a sus productos de referencia, Prolia (para Bildyos) y Xgeva (para Bilprevda) ambos de Amgen. Denosumab es un anticuerpo monoclonal dirigido al ligando del activador del receptor del factor nuclear kappa-B (RANKL).

*FDA 2/09/2025, ha concedido la aprobación para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea relacionada con el cáncer.

Gencitabina sistema de administración intravesical (Inlexzo, Janssen Biotech, Inc.).

*FDA 9/09/2025, ha aprobado el uso de gencitabina en adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) que no responde al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) y que presenta carcinoma in situ, con o sin tumores papilares. El sistema intravesical de gencitabina se presenta junto con una sonda urinaria y un estilete para su inserción en la vejiga a través de la sonda urinaria.

Imlunestrant (Inluriyo, Eli Lilly and Company)(Anti estrógenos), es un antagonista del receptor de estrógeno.

*FDA 25/09/2025, lo ha aprobado para el tratamiento de adultos con cáncer de mama avanzado o metastásico con receptor de estrógeno positivo, factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2) negativo y receptor de estrógeno-1 (ESR1) mutado, con progresión de la enfermedad después de al menos una línea de terapia endocrina. Para identificar pacientes con la mutación ESR1 ha aprobado un diagnóstico acompañante (Guardant 360 CDx, Guardant Health, Inc.).

Pembrolizumab y berahialuronidasa alfa-pmph (Keytruda Qlex, Merck).

*FDA 19/09/2025, lo ha aprobado para las indicaciones de tumores sólidos en adultos y niños (12 años o más) de la formulación intravenosa de pembrolizumab (Keytruda, Merck).

Selumetinib (Koselugo, AstraZeneca; FDA, EMA, España DH)(3.2.Inh MEK) gránulos y capsulas.

*FDA 10/09/2025, lo ha aprobado en pacientes pediátricos de 1 año o más con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables. La FDA ya había aprobado las cápsulas de selumetinib para pacientes pediátricos de 2 años o más con NF1 que presentan NP sintomáticos e inoperables (Blog 14/05/2020).

Vandetanib (Caprelsa, AstraZeneca AB; FDA, EMA, España DH)(1.2.Inh VEGFR). Código ATC: L01EX04 (L01EX Otros inhibidores de las proteina quinasas).

*FDA 25/09/2025, ha eliminado el programa de estrategias de evaluación y mitigación de riesgos (REMS) para este medicamento contra el cáncer de tiroides. El vandetanib recibió la aprobación inicial de la FDA en 2011 para el tratamiento del cáncer medular de tiroides en pacientes con enfermedad metastásica o irresecable. En el momento de la aprobación, se implementó un programa REMS para la monitorización del ritmo cardíaco y su uso seguro, debido a la capacidad del medicamento para prolongar el intervalo QT. El programa REMS también incluyó la capacitación obligatoria para profesionales de la salud.

What’s new in the 2025 WHO Model List of Essential Medicines? https://www.who.int/publications/i/item/B09474 El Grupo de Trabajo sobre Medicamentos contra el Cáncer de la OMS, que asesora al Comité de Expertos, trabajó arduamente este año para revisar la gama de terapias contra el cáncer. Dicho Comité recomendó varios medicamentos de inmunoterapia contra el cáncer para la Lista de medicamentos esenciales, incluyendo la ampliación de la indicación de pembrolizumab a monoterapia de primera línea para el cáncer de cuello uterino metastásico, el cáncer colorrectal y el cáncer de pulmón no microcítico; atezolizumab y cemiplimab para el cáncer de pulmón no microcítico; panitumumab para el cáncer colorrectal metastásico; y zanubrutinib para la leucemia linfocítica crónica/leucemia linfocítica pequeña. Diversas terapias contra el cáncer no se recomendaron para la lista de medicamentos esenciales por diversas razones, relacionadas con lo que el Comité interpretó como incertidumbre o inmadurez en los datos y el lugar de la terapia.

Kennedy is wrong: we must praise experts not bury them https://doi.org/10.1136/bmj.r1863 El camino a seguir no es disminuir o ignorar la experiencia, ni poner todos los huevos en la canasta de la Inteligengia artificial, sino fortalecer la experiencia e invertir en ciencia y conocimiento.

Detection of Cancers Three Years Prior to Diagnosis Using Plasma Cell-Free DNA https://doi.org/10.1158/2159-8290.CD-25-0375 Un estudio publicado en Cancer Discovery ha demostrado que las mutaciones genéticas derivadas de tumores pueden detectarse en muestras de sangre más de tres años antes del diagnóstico clínico de cáncer. La detección temprana del cáncer, especialmente mediante métodos no invasivos basados en la sangre, podría permitir una intervención más temprana cuando los tumores están menos avanzados y son potencialmente más curables.

How Common Meds Secretly Wreck Your Patients’ Microbiome? https://www.medscape.com/viewarticle/how-common-meds-secretly-wreck-your-patients-microbiome-2025a1000h0l La lista de medicamentos que pueden alterar directamente la microbiota intestinal es extensa. Además de los antibióticos, pueden desencadenar disbiosis los antivirales, antifúngicos, antihelmínticos, inhibidores de la bomba de protones, antiinflamatorios no esteroideos, laxantes, antidiabéticos orales, antidepresivos, antipsicóticos, estatinas, quimioterápicos e inmunosupresores. Los investigadores descubrieron que 19 clases de medicamentos se asociaron con cambios en el microbioma, en particular los antibióticos, inhibidores de la bomba de protones, laxantes y metformina. Las investigaciones futuras deberían identificar biomarcadores de la disbiosis inducida por fármacos y, potencialmente, adaptar bioterapéuticos vivos para contrarrestarla.

Nota: páginas Web utilizadas

-Oncology (Cancer) / Hematologic Malignancies Approval Notifications (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancer-hematologic-malignancies-approval-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)

Terapia de células T con CAR que pronto estarán comercializados, y 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Este es el segundo Blog dedicado a “Terapia de células T con CAR que pronto estarán comercializados” (el primero es Blog 21/09/2025)

GLPG5101 (Galapagos NV)(CarTanti CD19), es una terapia de células T con CAR anti-CD19 con un dominio coestimulador 4-1BB.

*FDA 10/08/2025, ha otorgado una Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation para el tratamiento de pacientes con linfoma de células del manto en recaída o refractario. La designación RMAT se basó en datos del ensayo de fase 1/2 Atalanta-1. Blog 3/09/2025.

IB-T101 (Grit Biotechnology)(CarTanti CD70), es una terapia CAR-T autóloga dirigida a CD70, un antígeno tumoral validado, sobreexpresado en el carcinoma renal de células claras (ccRCC) y otros tipos de cáncer.

Ensayo fase 1 (NCT06819293): se está estudiando para el tratamiento del carcinoma renal de células claras recidivante.

IMC001 (Immunofoco)(CarTanti EpCAM), es una terapia por infusión de células T con CAR autólogas dirigida a EpCAM. El agente es la primera terapia de células T con CAR que tiene como objetivo curar tumores sólidos tratándolos como neoplasias malignas hematológicas.

*FDA 22/02/2024, ha aceptado una Investigational NDA para el tratamiento de pacientes con tumores gastrointestinales avanzados positivos para EpCAM, incluido el cáncer gástrico, el adenocarcinoma de la unión gastroesofágica (GEJ) y más. Blog 4/03/2024.

Lasmecabtagén timgedleucel (Ucart22, Cellectis)(alogCarTanti CD22), es una terapia de células T con CAR alogénico que se dirige a CD22.

*FDA 24/07/2024, ha otorgado la designación de medicamento huérfano y la Rare Pediatric Disease designation (RPDD) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL). Blog 3/08/2024.

MB-101 (Mustang Bio)(CarTanti IL13Rα2), es una terapia de células T modificadas genéticamente para atacar y destruir células tumorales que expresan el receptor IL13Rα2, comúnmente asociado con el glioblastoma, con un dominio coestimulador 4-1BB.

Ensayo fase 1 (City of Hope’s 2024 Nature Medicine): para pacientes con glioblastoma;

Ensayo fase 1 (NCT04510051): cáncer cerebral.

MB-106 (Mustang Bio)(CarTanti CD20), es una terapia de células T con CAR autóloga de tercera generación dirigida a CD20 con dos dominios coestimuladores 4-1BB y CD28.

Ensayo fase 1/2 (NCT03277729): para linfoma no Hodgkin de células B y leucemia linfocítica crónica.

NXC-201 (Immix Biopharma, Inc.)(CarTanti BCMA), es una terapia de células T con CAR dirigida a BCMA.

*FDA 10/02/2025, ha otorgado una Regenerative Medicine Advanced Therapy designation para el tratamiento de pacientes con amiloidosis AL (A significa amiloidosis y L significa cadena ligera) recidivante o refractaria. Blog 3/03/2025.

OriCAR-017 (Oricell Therapeutics)(CarTanti GPRC5D), es una terapia de células T con CAR diseñada para apuntar a GPRC5D.

*FDA 29/01/2024, ha aprobado una Investigational NDA para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída/refractario. Blog 5/02/2024.

P-BCMA-ALLO1 (Roche)(alogCarTanti BCMA), es una terapia de células T con CAR basadas en células madre de memoria, alogénicas, dirigida a BCMA.

*FDA 16/09/2024, ha otorgado una Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) para el posible tratamiento del mieloma múltiple recidivante/refractario. El agente se encuentra actualmente en desarrollo clínico fase 1/1b (NCT04960579). Blog 3/10/2024.

PRGN-3006 (Precigen, Inc)(CarTAnti CD33), es un agente de células T con CAR autólogo multigénico.

*FDA 4/04/2022, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria (R/R AML). Blog 5/05/2022. Un ensayo fase 1 (NCT03927261) en leucemia mieloide aguda y en síndromes mielodisplásicos (2025).

Prizloncabtagén autoleucel (AbelZeta Pharma)(CarTanti CD19/CD20), es una terapia autóloga de células T con CAR específico para los dos antígenos asociados a tumores CD19 y CD20. CD19 y CD20 son antígenos de la superficie celular sobreexpresada en malignidades del linaje de células B (linfocitos B).

*FDA 19/01/2022, ha otorgado una Fast Track designation y una Regenerative Medicine Advanced Therapy designation para el tratamiento del linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) recidivante o refractario. Blog 4/02/2022.

Rapcabtagén autoleucel (Novartis)(CarTAnti CD19); es una terapia autóloga de células T con CAR dirigiéndose a CD19.

Ensayo fase 2 (NCT03960840): linfoma difuso de células B grandes (2024 ASH Annual Meeting);

Ensayo fase 2 (NCT06868290): granulomatosis con poliangitis.

Rondecabtagén autoleucel (IMPT-314, ImmPACT Bio)(CarTanti CD19/CD20), es una terapia de células T con CAR biespecífica de CD19/CD20.

*FDA 15/05/2023, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con tumores malignos mediados por células B. Blog 3/06/2023.

Soficabtagén geleucel (WU-CART-007, Wugen, Inc.)(alogCarTanti CD7), es una terapia alogénica de células T con CAR dirigida a CD7 mediante la tecnología CRISPR/Cas9 para eliminar el propio gen CD7 en las células T del donante, evitando así el ataque autoinfligido de la terapia CAR-T. Tiene como objetivo tratar las neoplasias malignas hematológicas CD7+.

*FDA 19/07/2022, le otorgó una Fast Track designation y una rare Pediatric Disease Designation para el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) o linfoma linfoblástico (LBL) en recaída o refractario. Blog 3/08/2022.

SynKIR-110 (Verismo Therapeutics)(CarTanti mesotelina), es una terapia de células T con CAR basada en el receptor similar a la inmunoglobulina asesina anti-mesotelina.

*FDA 5/04/2023, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con mesotelioma. Blog 3/05/2023.

Ensayo fase 1 (NCT05568680): cáncer ovárico, colangiocarcinoma o mesotelioma.

Zamtocabtagén autoleucel (zamto-cel, Miltenyi Biomedicine)(CarTanti CD19/CD20), constructo autólogo de células T con CAR dirigiendose a CD19 y CD20. Esto induce toxicidad selectiva en tumores de células B expresando estos antígenos.

Ensayos en fase 3; linfoma no Hodgkin;

Ensayos en fase 2: linfoma difuso de células B grandes.

Terapia de células T con CAR que pronto estarán comercializados

 Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Así como veíamos que las terapias de células T con CAR comercializadas hasta ahora (Blog 15/09/2025) eran CAR autólogas y de segunda generación, en las terapias en trámite de registro vamos a encontrar CAR heterólogas y de tercera generación. La terapia de células T con CAR "heteróloga" se refiere a una terapia alogénica en la que las células T se derivan de un donante, en lugar del paciente (autólogas), para crear un producto de células T con CAR "universal". Este enfoque implica la ingeniería genética de células T de donantes sanos para que expresen el CAR, lo que les permite actuar sobre las células cancerosas sin necesidad de compatibilidad con el paciente. La terapia de células T con CAR heterólogas (alogénicas) ofrece ventajas como la posibilidad de reducir los costes de fabricación, mejorar la escalabilidad y la capacidad de proporcionar un producto "listo para usar"(“off-the-shelf”) para pacientes que no pueden esperar a la recolección y fabricación personalizada de células autólogas. Las autólogas se expresan con “alog” antes de CarT, p.ej. ADI-270 (alogCarTanti CD70), mientras que las autólogas se expresan BCB-276 (CarTAnti B7-H3). Mientras los CAR de segunda generación contienen un dominio coestimulador, CD28 o 4-1BB, los CAR de tercera generación tienen dos dominios coestimuladores (generalmente 4-1BB y CD28).

ADI-270 (Adicet Bio)(alogCarTanti CD70), es un candidato a terapia de células T con CAR dirigido a CD70, alogénico y listo para usar.

*FDA 8/07/2024, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células renales de células claras (ccRCC) avanzado o metastásico que recibieron tratamiento previo con un inhibidor de puntos de control inmunitario y un inhibidor de VEGF. Blog 3/08/2024.

Anitocabtagén autoleucel (anito-cel, Arcellx Inc. and Kite Pharma/Gilead)(CarTanti BCMA), es una Terapia de células T con CAR autóloga dirigida a BCMA.

Ensayo fase 3 (NCT06413498): mieloma múltiple.

Arlocabtagén autoleucel (Juno Therapeutics/BMS)(CarTanti GPRC5D), autólogo, terapia de células T con CAR dirigida a GPRC5D. GPRC5D está sobreexpresado en ciertas malignidades como el mieloma múltiple.

Ensayo fase 3 (NCT06615479): mieloma múltiple.

Azercabtagén zapreleucel (azer-cel; Imugene)(alogCarTanti CD19), es una Terapia de células T con CAR alogénica dirigida a CD19.

*FDA 19/03/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con linfoma difuso de células B grandes recidivante/refractario. Un ensayo de fase 1b (NCT03666000) en curso está evaluando el agente. Blog 3/04/2025.

BCB-276 (BrainChild Bio, Inc.)(CarTAnti B7-H3), es una terapia de células T con CAR en investigación dirigida a B7-H3.

*FDA 15/05/2025, ha otorgado una Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation para el tratamiento del glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), un tumor cerebral pediátrico incurable. La terapia se está evaluando en el ensayo de fase 1 BrainChild-03 (NCT04185038). Blog 3/06/2025.

*FDA 22/04/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento del glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), un tumor cerebral pediátrico incurable. La terapia se está evaluando en el ensayo de fase 1 BrainChild-03 (NCT04185038). Blog 4/05/2025.

CB-010 (Caribou Biosciences, Inc.)(alogCarTanti CD19), es una terapia de células T con CAR alogénica dirigida a CD19 que se creó con la tecnología CRISPR/Cas9 de guía híbrida ARN-ADN (Cas9 CRISPR hybrid RNA-DNA guide technology) destinada a evitar la edición de genes fuera del objetivo. Esta tecnología es un sistema de edición genómica que emplea una molécula de ARN guía para dirigir al enzima Cas9, una "tijera molecular", a una secuencia específica de ADN, provocando un corte preciso en ese lugar. Este corte permite a los científicos insertar, eliminar o modificar genes, utilizando la maquinaria de reparación natural de la célula.

*FDA 29/11/2022, otorgó una Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation para pacientes con linfoma de células B grandes (LBCL) en recaída o refractario y una Fast Track designation para pacientes con linfoma no Hodgkin de células B en recaída o refractario (R/R B-NHL). Blog 3/12/2022.

CB-011 (Caribou Biosciences)(alogCarTanti BCMA), es una terapia de células T con CAR alogénico editado por CRISPR, que funciona para atacar el antígeno de maduración de células B (BCMA). Blog 3/05/2023.

*FDA 4/04/2023, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída/refractario (R/R).

Cemacabtagén ansegedleucel (cema-cel, Allogene Therapeutics)(alogCarTanti CD19) es una terapia de células T con CAR alogénico dirigida a CD19.

Ensayo fase 2 (NCT06500273): linfoma difuso de células B grandes; Ensayo fase 1/2: leucemia linfocítica crónica.

CER-1236 (CERo Therapeutics Holdings, Inc.)(CerTanti Tim-4L), es una novedosa terapia de células T con CER (chimeric engulfment receptor) que actúa dirigiéndose a Tim-4L e incorpora actividad fagocítica además de los mecanismos de destrucción celular integrados en las células T. Este enfoque está diseñado para redirigir las células T derivadas del paciente a eliminar las células cancerosas mediante la activación de las vías fagocíticas, un proceso mediante el cual las células "engullen" y destruyen partículas extrañas o patógenos.

*FDA 5/09/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML). Blog 3/10/2025.

*FDA 31/03/2025, ha autorizado una segunda Investigational NDA en tumores sólidos avanzados, específicamente NSCLC y cáncer de ovario. Se iniciará un segundo ensayo clínico de fase 1 del agente. Blog 4/05/2025.

CHM 2101 (CDH17 CAR T, University of Pennsylvania)(CarTAnti CDH17), es una terapia de células T con CAR autóloga diseñada para dirigirse y erradicar tumores sólidos CDH17+.

*FDA 12/06/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos (GEP-NET).

CT071 (Carsgen Therapeutics Holdings Limited)(CarTanti GPRC5D), es una terapia de células T con CAR autólogo que incorpora un fragmento variable de cadena sencilla completamente humano. La terapia funciona dirigiéndose al miembro D del grupo 5 de clase C del receptor acoplado a proteína G (GPRC5D). Debido a la sobreexpresión de GPRC5D en la superficie de células plasmáticas malignas, así como a la presencia limitada de GPRC5D en tejidos normales, esta terapia de células T con CAR es un candidato ideal para el tratamiento de mieloma múltiple (MM) y leucemia de células plasmáticas primaria (PCL).

*FDA 12/04/2023, ha aprobado una Investigational NDA para el tratamiento de pacientes con MM en recaída/refractario (R/R) o PCL R/R. Blog 31/12/2023.

CTD402 (Bioheng Therapeutics US LLC)(alogCarTanti CD7), es una terapia universal de células T con CAR de donantes sanos que actúa dirigiéndose a las células CD7.

*FDA 03/05/2025, ha aprobado una Investigational NDA para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con leucemia/linfoma linfoblástico agudo de células T (T-ALL/LBL) recidivante/refractario, lo que permite el inicio de un ensayo clínico de fase 1b/2, abierto y de un solo brazo. Blog 3/04/2025.