Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/
Información sobre medicamentos
contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los
próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para
nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados
en agosto 2025: 3 New Drug Application; 1 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT); 3 Investigational
NDA; 1 Priority Review (Revisión prioritaria); 4 Fast Track designation; 4 Breakthrough Device designation;
7MW4911 (Mabwell); ABT-301 (Anbogen Therapeutics); Birelentinib (DZD8586, Dizal); GLIX1 (Hemispherian); GLPG5101 (Galapagos
NV); Haystack MRD
test (Quest Diagnostics); HLD-0915
(Halda Therapeutics); Ifinatamab
deruxtecan (I-DXd, Merck); Izalontamab
brengitecan (iza-bren, SystImmune Inc. & Bristol Myers Squibb); Lisocabtagen maraleucel
(liso-cel; Breyanzi, Bristol Myers Squibb; FDA, EMA, España autorizado no
comercializado); Piflufolastat F 18 (Pylarify); Polietilen glicol sistema embólico de hidrogel
(Embrace Hydrogel Embolic System, Instylla Inc.); PQ203 (ProteinQure); Rinatabart sesutecan (Rina-S; Genmab); TT125-802 (Tolremo
Therapeutics); Vepdegestrant
(Arvinas and Pfizer)
7MW4911
(Mabwell)(ADCanti CDH17), es un conjugado anticuerpo-medicamento dirigiéndose a
cadherin-17 (CDH17). Cadherin-17 es una proteína de
adhesión celular que se encuentra principalmente en el intestino delgado y el
colon, donde ayuda a mantener la integridad de los tejidos. Se ha asociado con
la progresión y metástasis de varios cánceres, incluyendo cáncer gástrico,
colorrectal y hepático.
*FDA 19/08/2025, ha otorgado la autorización de Investigational New Drug
(IND). Este hito regulatorio permite a la compañía iniciar un ensayo clínico de
fase 1/2 para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia preliminar
en pacientes con cáncer colorrectal avanzado y otros tumores gastrointestinales
(GI) avanzados.
ABT-301 (Anbogen
Therapeutics)(Inh HDAC), es un inhibidor oral de la histona desacetilasa
(HDAC).
*FDA 4/08/2025, ha recibido la
aprobación para una IND application, lo que
allana el camino para un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con cáncer
colorrectal metastásico (mCRC). El estudio evaluará una terapia triple
compuesta por ABT-301, el anticuerpo monoclonal (Anti PD-1) tislelizumab
(Tevimbra) y el agente antiangiogénico (Anti VEGF) bevacizumab (Avastin). Este
ensayo multicéntrico internacional tiene como objetivo evaluar la seguridad y
la eficacia preliminar de este nuevo régimen combinado, dirigido a la mayoría
de los casos de mCRC (reparación competente de errores de emparejamiento [pMMR]
o ausencia de inestabilidad de microsatélites de alta frecuencia [no MSI-H])
que no responden a las inmunoterapias existentes.
Birelentinib
(DZD8586, Dizal)(2.2.Inh BTK/LYN), es una pequeña molécula
inhibidor dual no covalente de LYN y BTK,
con total penetración en la barrera hematoencefálica.
*FDA 6/08/2025, ha otorgado una Fast Track
designation para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia
linfocítica crónica (CLL) o linfoma linfocítico pequeño (SLL)
recidivante/refractario que hayan recibido al menos dos líneas de terapia
previas, incluyendo un inhibidor de BTK y un inhibidor de BCL-2.
GLIX1 (Hemispherian), es una pequeña molécula de
primera clase que se dirige a las vulnerabilidades de reparación del ADN.
*FDA 5/08/2025, ha autorizado una IND application, que ofrece una posible terapia para el
glioblastoma.
GLPG5101
(Galapagos NV)(CarTAnti CD19), es una terapia de células T con CAR
anti-CD19 de segunda generación con un dominio coestimulador 4-1BB.
*FDA
10/08/2025, ha otorgado una Regenerative Medicine Advanced
Therapy (RMAT) designation para el tratamiento de pacientes con
linfoma de células del manto en recaída o refractario. La designación RMAT se
basó en datos del ensayo de fase 1/2 Atalanta-1.
Haystack MRD test (Quest Diagnostics), es un test de
ADN tumoral circulante (ctDNA).
*FDA 25/08/2025, ha otorgado una Breakthrough
Device designation, lo que reconoce el potencial de la prueba para mejorar
significativamente el manejo de la enfermedad mínima residual (MRD) en
pacientes con cáncer colorrectal en estadio II tras un tratamiento quirúrgico
con intención curativa. La prueba está diseñada para identificar a los
pacientes que podrían beneficiarse de terapia adyuvante, un punto de decisión
crucial en oncología clínica. La MRD se refiere a la persistencia de un pequeño
número de células cancerosas en el organismo tras la resección quirúrgica, lo
que puede provocar la recurrencia de la enfermedad.
HLD-0915 (Halda Therapeutics), es una nueva pequeña
molécula bifuncional que une a dos proteínas: el receptor de andrógenos, un
objetivo específico del tumor, y una proteína efectora esencial. El complejo recién formado altera una función esencial
dentro de la célula cancerosa, lo que conduce a la muerte selectiva de la
célula cancerosa.
*FDA 14/08/2025, ha otorgado una Fast Track
designation para el tratamiento de pacientes con cáncer de próstata
metastásico resistente a la castración (mCRPC). Actualmente se está evaluando
en un ensayo clínico de fase 1/2 (NCT06800313).
Ifinatamab deruxtecan (I-DXd, Merck)(ADCanti B7-H3), es un conjugado anticuerpo-medicamento dirigido a
B7-H3.
*FDA 18/08/2025, ha otorgado una Breakthrough
Therapy designation para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de
pulmón microcítico en estadio extenso (ES-SCLC) cuya enfermedad ha progresado
durante o después de la quimioterapia basada en platino.
Izalontamab brengitecan (iza-bren, SystImmune Inc.
& Bristol Myers Squibb)(ADCBanti EGFR/HER3), un
conjugado anticuerpo-medicamento biespecífico (ADCB) dirigido a EGFR y HER3.
*FDA 18/08/2025, ha otorgado una Breakthrough
Therapy designation para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón
de células no microcítico (NSCLC) localmente avanzado o metastásico que
albergan mutaciones de EGFR.
Lisocabtagen maraleucel (liso-cel; Breyanzi, Bristol Myers Squibb; FDA, EMA, España autorizado no
comercializado)(CarTAnti CD19), es una terapia
de células T con CAR anti-CD19, con un dominio
coestimulador 4-1BB. Código ATC: L01XL08 (L01XL Terapia celular y génica).
*FDA 4/08/2025, ha aceptado una Priority
Review a la sBLA para el linfoma de zona marginal.
Piflufolastat
F 18 (Pylarify, Lantheus Holdings) (ImagenPet), es un agente de imagen avanzado utilizado para tomografías
PET.
*FDA 08/06/2025, ha aceptado una New Drug
Application (NDA) para una nueva formulación de un
agente de imagen utilizado para tomografías PET en pacientes con cáncer de
próstata. Este desarrollo representa un avance significativo en los esfuerzos
por mejorar la accesibilidad y la eficiencia de las imágenes PET con antígeno
prostático específico de membrana (PSMA).
Polietilen
glicol (PEG) sistema embólico de hidrogel (Embrace Hydrogel Embolic System
(HES), Instylla Inc.).
*FDA
7/08/2025, ha recibido una aprobación previa a su comercialización para la
embolización de tumores hipervasculares en arterias periféricas, lo que marca
un avance significativo en la oncología intervencionista.
PQ203 (ProteinQure), es un nuevo conjugado péptido-medicamento que
libera una carga citotóxica directamente a las células cancerosas que expresan
el receptor de sortilina.
*FDA
08/07/2025, las agencias reguladoras de EEUU y Canadá han autorizado un ensayo
clínico de fase 1 en pacientes con cáncer de mama triple negativo (TNBC)
avanzado, y la FDA ha otorgado al agente una Fast Track designation.
Rinatabart sesutecan (Rina-S; Genmab)(ADCanti FolRα), es un conjugado anticuerpo-medicamento innovador
compuesto por un anticuerpo monoclonal humano dirigido al receptor alfa de
folato (FRα), un enlazador hidrofílico nuevo escindible por proteasa,
y exatecan una carga útil inhibidora de topoisomerasa I (TOPO1). Este diseño
único permite que el fármaco se dirija específicamente y administre un agente
citotóxico a las células cancerosas que expresan FRα.
*FDA
26/08/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el
tratamiento de pacientes adultas con cáncer de endometrio recurrente o
progresivo. Esta designación se aplica a pacientes cuya enfermedad ha
progresado durante o después de un tratamiento previo con un régimen que
contiene platino y una terapia PD-(L)1. La decisión regulatoria se basa en la
evidencia clínica preliminar del ensayo de fase 1/2 Rainfol-01 (NCT05579366).
TT125-802 (Tolremo Therapeutics)(17.OtrosInh CBP/p300), es un inhibidor de molécula pequeña, disponible por vía oral,
del bromodominio de la proteína de unión a CREB (CBP) y de la proteína p300
asociada a E1A (región temprana 1A de adenovirus).
*FDA 28/08/2025, ha recibido dos Fast Track designation para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no microcíticas (NSCLC). Esta doble designación está dirigida a pacientes con NSCLC localmente avanzado o metastásico que han experimentado progresión de la enfermedad con al menos una línea de tratamiento previa, incluyendo un inhibidor de EGFR o un inhibidor de KRAS G12C.
Vepdegestrant (Arvinas and Pfizer)(Degradador ER-PROTAC), es una quimera dirigida a la proteólisis (PROTAC) que se dirige y degrada los receptores de estrógeno en las células cancerosas.
*FDA
11/08/2025, ha aceptado una New Drug Application como monoterapia para
pacientes con cáncer de mama avanzado o metastásico con receptor de estrógeno
positivo (ER+), HER2 negativo (HER2–) y mutación en ESR1 (Receptor de estrógeno 1), que han progresado con terapia endocrina previa.
