Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud
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Continuamos como en anteriores comunicaciones, con
información sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán
comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no
están comercializados o para nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez
lo hacemos sobre los comunicados en abril de 2022. A continuación, se incluyen
los medicamentos oncológicos:
-que han presentado bien una BLA (Biologics
License Application, Solicitud de licencia de productos biológicos), una sBLA (supplemental
Biologics License Application, Solicitud de licencia de productos biológicos complementaria),
una NDA (New
Drug Application,
Solicitud de nuevo medicamento), o bien una sNDA (Solicitud de Nuevo Medicamento
complementaria).
-uno
de los cuatro programas de revisión acelerada en CDER (Center for Drug
Evaluation and Research): Accelerated
Approval (Aprobación acelerada), Priority Review (Revisión prioritaria), Fast Track (Vía rápida) y Breakthrough Therapy
(Terapia innovadora).
Alrizomadlin (APG-115,
Ascentage Pharma); CFI-400945
(Treadwell Therapeutics);
CMG901 (Keymed
Biosciences);
DT2216 (Dialectic
Therapeutics, Inc.); Ofranergén
obadenovec (ofra-vec or VB-111, VBL Therapeutics) en
combinación con paclitaxel; ONC-392 (ONcoC4, Inc.);
PRGN-3006 UltraCAR-T
(Precigen, Inc); SQZ-PBMC-HPV
(SQZ Biotechnologies); SV-BR-1-GM
cancer vaccine (Bria-IMT, BriaCell Therapeutics); Tiosulfato
sódico formulación (Pedmark, Fennec Pharmaceuticals, Inc.); fam-Trastuzumab deruxtecan-nxki (Enhertu,
Daiichi Sankyo; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado); Tremelimumab (AstraZeneca) (Anti
CTLA-4) en combinación con durvalumab
(Imfinzi, AstraZeneca Inc.; FDA, EMA, España UH)
Alrizomadlin
(APG-115, Ascentage Pharma) (Inh MDM2-p53), es un nuevo inhibidor
oral de MDM2-p53 que ha demostrado actividad antitumoral en modelos de
neuroblastoma in vitro e in vivo.
*FDA 21/03/2022, le ha
otorgado al inhibidor dirigido una Rare Pediatric Disease (RPD)
designation para el tratamiento del neuroblastoma.
Alrizomadlin recibio
previamente 6 designaciones de medicamento huérfano y 2 RPD por parte de la
FDA.
CFI-400945
(Treadwell Therapeutics), es un inhibidor oral selectivo y muy potente de la
serina/treonina quinasa PLK4 (quinasa 4 tipo polo).
*FDA 6/04/2022, ha otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento de pacientes adultos con
leucemia mieloide aguda (AML) recidivante o refractaria.
CMG901 (Keymed Biosciences), es un anticuerpo monoclonal dirigido a Claudin
18.2. Actúa uniéndose a las células positivas para Claudin 18.2 luego ingresa
al lisosoma por las células tumorales y libera la carga útil citotóxica. Este
proceso detiene los ciclos celulares, así como la apoptosis de las células
tumorales. Claudin 18.2 (CLDN18.2) es un nuevo objetivo potencial para la
terapia del cáncer, especialmente para el cáncer gástrico avanzado, pertenece a
la familia de proteínas Claudinas (CLDN), las claudinas son componentes
cruciales de las uniones estrechas, que son dominios de membrana especializados
en la región más apical de las células epiteliales y endoteliales polarizadas.
Tener en cuenta que Claudin 18.2 solo se expresa en células epiteliales
diferenciadas en la mucosa gástrica y no en ningún otro tejido sano en
condiciones fisiológicas normales.
*FDA
19/04/2022, le ha otorgado una Fast Track
designation para el tratamiento de pacientes con cáncer gástrico y de
la unión gastroesofágica irresecable o metastásico que han recaído y/o son
refractarios a las terapias aprobadas.
DT2216
(Dialectic Therapeutics, Inc.), es un degradador
específico de BCL-XL (B-cell lymphoma-extra large), es muy activo contra los
linfomas de células T dependientes de Bcl-xL.
*FDA
6/04/2022, le ha otorgado una Fast Track designation
para el tratamiento de pacientes adultos con
linfoma periférico de células T (PTCL) y linfoma cutáneo de células T (CTCL) en
recaída o refractario.
Ofranergén
obadenovec (Ofra-vec or VB-111, VBL Therapeutics) en
combinación con paclitaxel. Ofra-vec es una terapia génica
anticancerígena que se encuentra actualmente bajo investigación para el
tratamiento de tumores sólidos múltiples.
*FDA
26/04/2022, le ha otorgado una Fast Track
designation a la combinación para el tratamiento del cáncer de ovario
resistente al platino.
La
FDA ya había otorgado a Ofra-vec la designación de medicamento huérfano para el
tratamiento del glioma maligno y una Fast Track designation para el tratamiento
del glioblastoma multiforme recurrente y el cáncer de ovario resistente al
platino.
ONC-392
(ONcoC4, Inc.)
(Anti CTLA-4), es un anticuerpo monoclonal anti CTLA-4 de última
generación. ONC-392 tiene la capacidad de preservar la función del punto de
control inmunológico CTLA-4. El agente no provoca la degradación lisosomal de
CTLA-4.
*FDA 26/04/2022, ha
recibido una Fast
Track designation para el tratamiento de
pacientes con cáncer de pulmón no microcítico metastásico (NSCLC) que han
tenido progresión de la enfermedad con la terapia anti-PD-L1 previa.
PRGN-3006
UltraCAR-T (Precigen, Inc), es un agente de
células T con CAR autólogo multigénico (CAR).
*FDA 4/04/2022, ha
otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento de pacientes con AML
recidivante o refractaria (R/R AML).
SQZ-PBMC-HPV
(SQZ Biotechnologies)
es una vacuna que utiliza la tecnología Cell Squeeze (tecnología de compresión
celular) para guiar las células mononucleares de sangre periférica a través de
un chip de microfluidos.
*FDA 28/04/2022, ha otorgado una Fast
Track designation para
el tratamiento de pacientes con tumores sólidos avanzados o metastásicos positivos
para HPV16.
SV-BR-1-GM
cancer vaccine (Bria-IMT, BriaCell Therapeutics), es una inmunoterapia basada en células diseñada
para destruir selectivamente las células tumorales, sin dañar las células
normales.
*FDA 13/04/2022, ha otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento del cáncer de mama metastásico.
Tiosulfato sódico formulación (Pedmark,
Fennec Pharmaceuticals, Inc.).
*25/03/2022, se ha vuelto a
presentar una New Drug Application (NDA) que busca la aprobación de la FDA para
una formulación para la prevención de la ototoxicidad inducida por platino en
pacientes pediátricos de 1 mes a 18 años de edad con tumores sólidos
localizados, no metastásicos.
fam-Trastuzumab
deruxtecan-nxki (Enhertu, Daiichi Sankyo; FDA, EMA, España UH autorizado no
comercializado), es un conjugado de un anticuerpo dirigido a HER2 y un
inhibidor de la topoisomerasa. El conjugado anticuerpo-medicamento (ADC) está
compuesto por tres componentes: 1) un anticuerpo monoclonal humanizado
anti-HER2 (mAb), unido covalentemente a 2) un inhibidor de la topoisomerasa, a
través de 3) un conector escindible basado en tetrapéptido. El anticuerpo
anti-HER2 es un IgG1 monoclonal humanizado producido con referencia a la misma
secuencia de aminoácidos que trastuzumab (por eso el Fam-). Deruxtecan se
compone de un conector tetrapéptido maleimida escindible por proteasa y el
inhibidor de topoisomerasa, DXd, que es un derivado del exatecan. Código ATC:
L01XC41 (Anticuerpos monoclonales). Ya comercializado para otras indicaciones.
*FDA
26/04/2022, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation
para el tratamiento de pacientes adultas con cáncer de mama HER2 de
baja expresión (IHC 1+ o IHC 2+/ISH-negativo) irresecable o metastásico que han
recibido terapia sistémica previa en el entorno metastásico o que han
desarrollado recurrencia de la enfermedad durante o dentro de los 6 meses
posteriores a la finalización de la quimioterapia adyuvante.
*FDA 19/04/2022, ha otorgado
una Priority Review a una supplemental Biologics License Application
(sBLA) para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no
microcítico (NSCLC) no resecable o metastásico cuyos tumores tienen una
mutación HER2 y que han recibido una terapia sistémica previa.
Tremelimumab
(AstraZeneca)
(Anti CTLA-4) en combinación con durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca Inc.;
FDA, EMA, España UH). Código ATC: tremelimumab L01FX (Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo
medicamento); durvalumab L01XC28 (Anticuerpos monoclonales).
*FDA 25/04/2022, ha concedido una Priority Review a una Biologics License Application (BLA) para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular (HCC) irresecable, lo que respalda la indicación de una dosis única de cebado del anticuerpo anti-CTLA4 añadido a durvalumab.
