Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/
Me ha parecido interesante
incorporar los medicamentos huérfanos aprobados en EEUU por la FDA durante el
primer semestre de este año, porque muchas veces algunos de ellos son aprobados
posteriormente para uso normal en las mismas indicaciones o ampliadas.
AB001
(Agastiya Biotech y Vopec Pharmaceuticals); AO-176 (Arch Oncology, Inc), Darovasertib (IDE196,
Ideaya Biosciences, Inc.); Eltanexor
(KPT-8602, Karyopharm Therapeutics, Inc); Epcoritamab (GEN3013; Genmab A/S); Equecabtagén
Autoleucel (CT103A, Nanjing Iaso bio), HT-KIT (Hoth Therapeutics, Inc); Idronoxil (Veyonda); MB-106 (Mustang Bio.
Inc.); MT-601
(Marker Therapeutics, Inc.); Paxalisib (GDC-0084, Kazia Therapeutics Limited); PT217 (Phanes
Therapeutics); PT886
(Phanes Therapeutics, Inc); QXL138AM (Nammi Therapeutics, Inc); Serplulimab (HLX10, Shanghai
Henlius Biotech, Inc.); THE-630
(Theseus Pharmaceuticals, Inc); TCB-002 (OmnImmune, TC Biopharm); TJ-CD4B (I-Mab Biopharma);
TTI-101 (Tvardi Therapeutics, Inc.); VBI-1901 (VBI
Vaccines Inc);
VCN-01
(Synthetic Biologics, Inc.); XMT-2056 (Mersana therapeutics).
AB001
(Agastiya Biotech y Vopec Pharmaceuticals)(Anti PD-L1), es un inhibidor de
PD-L1 de molécula pequeña que se dirige a las aberraciones en las vías de
señalización intracelular en el microambiente tumoral, incluidos
Wnt/beta-catenina, PI3K y RAS.
*FDA 3/05/2022, ha otorgado la designación de
medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el tratamiento de pacientes
con cáncer de páncreas y leucemia mieloide aguda.
AO-176
(Arch Oncology, Inc)
(AcM CD47), es un anticuerpo monoclonal anti-CD47.
*FDA 21/01/2022, otorgó
recientemente designación de medicamento huérfano (Orphan Drug
designation) para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída o
refractario.
Darovasertib
(IDE196, Ideaya Biosciences, Inc.) (3.9.Inh PKC), es un
potencial inhibidor de la proteína quinasa C.
*FDA 05/02/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con melanoma uveal.
Eltanexor
(KPT-8602, Karyopharm Therapeutics, Inc) (6.Inh SINE), es un inhibidor
selectivo de la exportación nuclear (SINE).
*FDA 24/01/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con sindrome mielodisplásico.
Epcoritamab
(GEN3013; Genmab A/S)
(AcMB CD3/CD20), es un anticuerpo biespecífico anti CD3/CD20.
*FDA 8/03/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con linfoma folicular.
Equecabtagén
Autoleucel (CT103A, Nanjing IASO bio) (CarTAnti BCMA), es una
Terapia de células T con CAR que es capaz de identificar y eliminar células
malignas y normales que expresan BCMA.
*FDA 13/02/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento del mieloma múltiple en recaída o refractario.
HT-KIT
(Hoth Therapeutics, Inc)
(1.4.c.Inh Kit), está diseñado para dirigirse específicamente al receptor
tirosina quinasa KIT, que es necesario para la proliferación, supervivencia y
diferenciación de las células madre hematopoyéticas derivadas de la médula
ósea. Los datos de estudios preclínicos han demostrado que HT-KIT induce la
apoptosis de los mastocitos neoplásicos y reduce la metástasis asociada con la
mastocitosis agresiva.
*FDA 11/04/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de la mastocitosis.
Idronoxil
(Veyonda),
es una molécula de doble acción oncotóxica e inmunooncológica, que ha mostrado
propiedades antiinflamatorias únicas y ha demostrado 2 acciones, la capacidad
de matar las células cancerosas directamente y trabajar junto con el sistema
inmunitario del cuerpo para destruir los tumores.
*FDA 22/03/2022, ha
otorgado la designación de medicamento huérfano (Orphan
Drug designation) para el tratamiento de pacientes con sarcoma de tejidos
blandos.
MB-106
(Mustang Bio. Inc.), es una terapia de células T con CAR dirigida a CD20, una
molécula de superficie incrustada en la membrana, que afecta la diferenciación
de células B en células plasmáticas.
*FDA 22/06/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con macroglobulinemia de Waldenstrom (WM).
MT-601
(Marker Therapeutics, Inc.), es un producto de células T específico de antígeno
asociado a múltiples tumores (MultiTAA) optimizado para tratar el cáncer de
páncreas.
*FDA 19/01/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con cáncer pancreático.
Paxalisib (GDC-0084, Kazia Therapeutics Limited) (3.4.Inh Pi3K).
*FDA 17/06/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con tumores rabdoides o teratoides atípicos (AT/RT) en
cáncer de cerebro infantil raro y agresivo.
PT217
(Phanes Therapeutics)
(AcMB CD47/DLL3), es un anticuerpo biespecífico diseñado para atacar el
ligando tipo delta 3 (DLL3) y CD47 en pacientes con SCLC y otros cánceres
neuroendocrinos.
*FDA
21/06/2022, ha otorgado la designación de medicamento huérfano
(Orphan Drug designation) como un tratamiento potencial de pacientes con cáncer
de pulmón microcítico (SCLC).
PT886
(Phanes Therapeutics, Inc), es un anticuerpo biespecífico dirigido contra
claudin 18.2 (CLDN18.2) y CD47.
*FDA 30/06/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con cancer pancreatico.
QXL138AM
(Nammi Therapeutics, Inc), es una immunocitoquina enmascarada
(MIC).
Está hecho de un anticuerpo dirigido contra CD138 que se fusiona con
interferón alfa (IFNα) y se enmascara con un
péptido liberable selectivamente del tumor. Una vez unido a la célula tumoral,
las proteasas en la superficie de la célula dejan la máscara del IFNα y permiten que se una a su receptor. Cuando se activa,
el complejo IFNAR induce la muerte directa de las células tumorales
pancreáticas y activa la inmunidad antitumoral innata y adaptativa.
*FDA 16/06/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con cáncer pancreático.
Serplulimab (HLX10, Shanghai Henlius
Biotech, Inc.) (Anti PD1), es un anticuerpo monoclonal anti PD1.
*FDA 7/04/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón microcítico (SCLC).
THE-630
(Theseus Pharmaceuticals, Inc) (1.4.c.Inh Kit), es una molécula
pequeña oral inhibidor de KIT pan-variante.
*FDA 02/02/2022, ha otorgado la designación de medicamento
huérfano (Orphan Drug designation) para el tratamiento de pacientes con tumores
del estroma gastrointestinal (GIST) avanzados.
TCB-002
(OmnImmune, TC Biopharm),
está hecho de células T gamma delta que provienen de donantes sanos, se
expanden y activan en grandes cantidades antes de la purificación. Luego, las
células se formulan y se usan para infusión en pacientes.
*FDA 17/03/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para uso como
una opción potencial terapéutica en pacientes con leucemia mieloide
aguda (AML)
en recaída o refractaria.
TJ-CD4B
(I-Mab
Biopharma) (AcMB Claudin18.2/4-1BB), es un anticuerpo biespecífico que se
une a las células cancerosas que expresan CLDN18.2, así como a la molécula
coestimuladora 4-1BB sobre células T. Al unirse a estas células, TJ-CD48 puede
destruir tumores
*FDA 3/03/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con cancer gastric, incluyendo de la
unión gastroesofágica (GEJ).
TTI-101 (Tvardi Therapeutics, Inc.) (Inh
STAT3),
es un inhibidor oral del
transductor de señal y activador de la transcripción (STAT3).
*FDA
21/04/2022, ha otorgado la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation)
para el tratamiento de carcinoma hepatocellular (HCC).
VBI-1901
(VBI Vaccines Inc), es un candidato a vacuna inmunoterapéutica
bivalente gB/pp65.
*FDA 22/06/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con glioblastoma (GBM).
Esta acción regulatoria se
produce inmediatamente después de que la FDA otorgara una designación de vía
rápida a VBI-1901 para el tratamiento de GBM recurrente en pacientes con la
primera recurrencia del tumor.
This regulatory
action comes on the heel of the FDA granting a fast track designation to
VBI-1901 for the treatment of recurrent GBM in patients with first tumor
recurrence.
VCN-01
(Synthetic Biologics, Inc.), es un adenovirus oncolítico
modificado genéticamente.
*FDA 8/02/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con retinoblastoma.
XMT-2056
(Mersana therapeutics)
(ADCagon STING), es un conjugado anticuerpo-medicamento agonista de STING
inmunosintético.
*FDA 19/05/2022, ha otorgado
la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug designation) para el
tratamiento de pacientes con cánceres gástricos.
Nota:
páginas Web utilizadas
- Search Orphan Drug
Designations and Approvals https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/
-Orphanet https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Drugs_ListOrphanDrugs_List.php?
-Agencia Española del Medicamento https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html Si se encuentra y al buscar indica “con los criterios de búsqueda indicados en el filtro no hay resultados”, quitar en el lateral, en Filtro de resultados, todos los Tic.
-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines) Ticar en Categories: Human; y en Medicine: Orphan designations.
