En esta comunicación
vamos a describir a DNDi, una organización
original que busca medicamentos para enfermedades olvidadas, porque en general
se dan en países pobres. En las anteriores describimos
GAVI; la Fundación Bill and Belinda Gates; UNICEF; el Fondo Mundial de lucha contra el SIDA, la tuberculosis y la
malaria; la Iniciativa Clinton de Acceso a la Salud, UNITAID; Global Health Investment Fund; la
participación del sector privado en sistemas de salud de los países de bajos
ingresos; y Save the Children. También se alienta a los interesados a profundizar en
la web de DNDi, muy completa e
ilustrativa.
- Iniciativa
de Medicamentos para enfermedades olvidadas (Drugs for Neglected Diseases
initiative, DNDi, http://www.dndi.org/), es
una organización de investigación y desarrollo (i + D) de fármacos, sin fines
lucrativos que está desarrollando nuevos tratamientos para enfermedades
olvidadas. Trabajando en colaboración, DNDi ha construido el mayor portafolio
de I + D para las enfermedades por cinetoplástidos (protozoos flagelados) y
tiene actualmente en marcha cinco proyectos en fase de implementación, siete en
fase clínica, y siete de pre-clínica. Hasta la fecha, DNDi ha entregado con éxito:
•2
tratamientos antipalúdicos: ASAQ en 2007 y ASMQ en 2008
•1
nuevo tratamiento contra la Enfermedad del sueño: NECT en 2009
•1
nuevo tratamiento contra Leishmaniasis visceral (VL): SSG & PM en 2010
•un
conjunto de tratamientos para la VL en Asia en 2011
•una
dosificación pediátrica de benznidazol para la enfermedad de Chagas en
2011.
Vamos
a enfocar solo sobre su área de enfermedades y Proyectos (http://www.dndi.org/diseases-projects/diseases.html) y
se apuntan los tratamientos que están en ejecución según su Portafolio (http://www.dndi.org/diseases-projects/portfolio.html).
+ Enfermedad del sueño o
Tripanosomiasis humana africana (HAT), es endémica en 36 países de
África y alrededor de 60 millones de personas están en riesgo de ser
infectados. HAT es transmitida por la mosca tsé-tsé y es mortal sin
tratamiento. Aunque actualmente su prevalencia está disminuyendo, HAT es
todavía una amenaza para millones de personas en el África subsahariana.
Hasta 2009, los tratamientos
existentes para la fase 2 de la enfermedad eran tóxicos o difíciles de
administrar. En 2009, DNDi y sus socios lanzaron el primer nuevo tratamiento
para el HAT en 25 años.
**NECT - Terapia combinada nifurtimox
(oral)-eflornitina (intravenosa). Rápidamente se convirtió en
el tratamiento de primera línea para la fase neurológica, o la última etapa de
la variante T.b. gambiense de la
enfermedad del sueño, ya que es más fácil de administrar y menos costoso que la
eflornitina sola, haciéndolo más adaptado a las condiciones de campo que requiere
una hospitalización más corta.
NECT
fue incluido en la Lista de Medicamentos Esenciales de la OMS en 2009, y se
extendió a la Lista de Medicamentos Esenciales para niños, en abril de 2013. En
2013, casi el 96% de todos pacientes con HAT en fase 2 fueron tratados con
NECT. Todos reciben suministros gratuitos de la OMS a través de las donaciones
de medicamentos por Sanofi y Bayer.
+ Enfermedad de Chagas. La
enfermedad de Chagas es endémica en 21 países de América Latina y mata a más
personas en la región que cualquier otra enfermedad parasitaria, incluida la
malaria. La enfermedad se transmite por un insecto conocido como la
"vinchuca"
(insecto hematófago), y
también por transfusión de sangre, trasplante de órganos y transmisión
congénita, y sin tratamiento es potencialmente fatal. Los tratamientos
existentes tienen una tasa de curación insatisfactoria y pueden tener efectos
secundarios tóxicos.
**Forma de
dosificación pediátrica de benznidazol. Hasta hace poco, faltaban
opciones de tratamiento adecuadas para los niños con enfermedad de Chagas: el
benznidazol sólo estaba disponible como una formulación para adultos. En julio
de 2008, DNDi y LAFEPE (Laboratório Farmacêutico do Estado de Pernambuco,
Brasil), entraron en un programa de desarrollo conjunto que llevó a la determinación
y la producción de la más adecuada formulación de dosificación pediátrica,
concentración, y régimen de dosificación de benznidazol. La formulación
pediátrica, adaptada para bebés y niños de hasta dos años de edad, se registró
en Brasil (2011). En julio de 2013, el tratamiento se incluyó en la Lista de
Medicamentos Esenciales de la OMS para niños.
+ Leishmaniasis, es
una enfermedad compleja con más de un millón de nuevos casos cada año, con 350
millones de personas que viven en situación de riesgo en todo el mundo en 98
países. El parásito que provoca la infección la Leishmania es transmitida por la picadura de un mosquito (hembras
de flebótomos). La leishmaniasis es una enfermedad de la pobreza asociada con formas
diferentes; leismaniasis visceral (VL) que es mortal sin tratamiento, y
leishmaniasis cutánea, son los más comunes. Los tratamientos existentes son
difíciles de administrar, tóxicos, y costosos. La resistencia a fármacos es
también un problema creciente.
**Combinación SSG&PM (estibogluconato sódico (SSG) y paromomicina (PM), en Leismaniasis visceral in África). En
2010, DNDi y LEAP (Plataforma para Leishmaniasis en África del Este, fundada
2003 en Jartum, Sudán) demostraron con éxito que la combinación de SSG y PM (17
días) era tan eficaz como la monoterapia de SSG (30 días), con la ventaja de
ser más corto el tratamiento, disminuyendo por tanto la carga sobre los
pacientes y los sistemas de salud, y era más coste - efectivo. Desde entonces,
DNDi y LEAP han trabajado con los ministerios de salud locales para asegurar la
recomendación y la captación del nuevo tratamiento después de su recomendación
como tratamiento de primera línea para pacientes con VL en África Oriental por
el Comité de Expertos de la OMS sobre el Control de Leishmaniasis.
** El
ensayo de fase III realizado por DNDi y sus socios en 2010 demostró la eficacia
de las terapias combinadas basadas en la amfotericina
B liposómica (AmBisome®), miltefosina y paromomicina. Un estudio
adicional por Sundar demostró la eficacia de la dosis única de amfotericina B liposómica (AmBisome®) administrada
en perfusión intravenosa.
Para
facilitar la introducción de estos nuevos tratamientos para la VL en el sur de
Asia, DNDi está llevando a cabo estudios de efectividad. El ensayo está
previsto que finalice en 2015 y los resultados estarán disponibles en 2016.
+ Malaria, mata a un niño cada
30 segundos en África subsahariana y es la causa parasitaria principal de
morbilidad y mortalidad en todo el mundo. 3,2 mil millones de personas están en
riesgo y si bien existen tratamientos eficaces, tienen limitaciones
importantes, incluyendo la resistencia a fármacos generalizada. DNDi y sus
socios ya han desarrollado dos tratamientos baratos y eficaces, adaptados al
terreno.
**ASAQ Winthrop, la combinación de dosis fija
de artesunato (AS) y amodiaquina (AQ), fue
el primer tratamiento puesto a disposición por DNDi en 2007 a través de una
asociación innovadora con Sanofi. ASAQ Winthrop fue precalificada por la OMS en
octubre de 2008 e incluida en la Lista de Medicamentos Esenciales de la OMS en
2011.
**ASMQ FDC (combinación
de dosis fija de Artesunato/Mefloquina), según la recomendación de la OMS, podría
considerarse para su uso en algunos países de África. DNDi está patrocinando un
estudio multicéntrico de Fase IIIB en Tanzania, Burkina Faso y Kenia para
evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de ASMQ FDC en comparación con
arteméter-lumefantrina en niños menores de 5 años con malaria por P. falciparum no complicada. La admisión
de Farmanguinhos / Fiocruz en el Fondo Estratégico de la OPS en abril de 2013
permitirá las compras realizadas por los programas nacionales de control de
América del Sur. El FDC de ASMQ fue incluido en las listas de medicamentos
esenciales de la OMS para adultos y niños en abril de 2013, en línea con las
directrices de tratamiento actuales.
+ Filariasis, incluye la
Oncocercosis (ceguera de los ríos), la Filariasis linfática (elefantiasis) y
Loiasis, inflinge la carga socioeconómica más pesada de todas las enfermedades
tropicales desatendidas y afectan a millones de personas en las zonas afectadas
por la pobreza. Son causadas por gusanos parásitos que se transmiten por
insectos vectores a los humanos. Los tratamientos actuales pueden durar más de
una década porque matan la forma juvenil de gusanos, pero no los gusanos
adultos que llevan a cabo la reproducción. Hay una necesidad urgente de un
nuevo tratamiento para la oncocercosis y la filariasis linfática.
** DNDi
tiene un programa de descubrimiento y desarrollo centrado en la detección de
fármacos candidatos macrofilaricidas de
bibliotecas de reutilización en que los compuestos han estado previamente en
desarrollo o alcanzaron la inscripción para salud humana y animal. Uno de esos
candidatos (emodepsido) ya ha sido identificado y se avanza a la prueba
pre-clínica.
+ HIV/AIDS Pediatrico.
Se estima que hay 3,3 millones de niños menores de 15 años vivíendo con VIH en
2012, más del 90% de los cuales estaban en el África subsahariana. Los bebés
adquieren el virus antes, durante o después del nacimiento a través de la
lactancia materna, y sin acceso a tratamiento la mitad de ellos morirá antes de
cumplir dos años. Las directrices OMS de tratamiento del VIH se revisaron en
2013 (http://www.who.int/hiv/pub/guidelines/arv2013/es/),
volviendo a insistir en la necesidad de tratar a todos los niños infectados por
VIH por debajo de los 5 años de edad y, para los niños menores de 3 años de
edad, iniciar el tratamiento con un régimen basado en un inhibidor de la
proteasa (PI), sin tener en cuenta la exposición previa a los
antirretrovirales. El suplemento de marzo 2014 a las directrices unificadas de
2013 proporciona materiales complementarios
** Programa de VIH pediátrico de
DNDi, en última instancia tiene como objetivo la formulación de una combinación
de dosis fija LPV / r (Lopinavir / Ritonavir) estables
al calor, y una formulación sólida estable al calor RTV (Ritonavir) de sabor
bien enmascarado. El estudio comenzará en Kenia en 2014 y se extenderá a otros
países poco después.
Antes de que estas formulaciones estén disponibles, DNDi
se ha comprometido a hacer formulaciones alternativas, como los pellets de LPV
/ r desarrollados por Cipla en combinación con combinaciónes de dosis fija dual
de NRTI (inhibidores de la transcriptasa inversa análogos de nucleósidos)
existentes disponibles para el tratamiento de los niños infectados con VIH en
entornos de recursos escasos.
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