Terapia Génica y Celular, y 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Este es el segundo Blog dedicado a “Terapia Génica y Celular” (el primero en el Blog 19/11/2025).

Lifileucel (Amtagvi, Iovance Biotherapeutics; FDA, EMA suprimió solicitud del laboratorio)(TerGen&Cel, TIL), es una inmunoterapia de células T autólogas derivada de tumores. Código ATC: L01XL11 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica). TIL= tumour-infiltrating lymphocyte, linfocito infiltrante de tumores

*FDA 16/02/2024, para el tratamiento de pacientes adultos con melanoma irresecable o metastásico, previamente tratados con un anticuerpo bloqueador de PD-1 y si la mutación BRAF V600 es positiva, con un inhibidor de BRAF, con o sin inhibidor de MEK. Esta indicación está aprobada mediante un proceso acelerado basado en la tasa de respuesta objetiva. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

Lovotibeglogén autotemcel (lovo-cel, Lyfgenia, bluebird bio, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas.

*FDA 8/12/2023, indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años de edad o mayores con enfermedad de células falciformes y antecedentes de eventos vaso oclusivos.

Nadofaragén firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals; FDA (-vncg), EMA plan investigación pediátrica)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de adenovirus no replicante conteniendo un transgén que codifica el interferón alfa-2b humano. Código ATC: L01XL10 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2022, aprobado para el tratamiento intravesical de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo que no responde al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) y que presenta carcinoma in situ, con o sin tumores papilares.

Omidubicel (Omisirge, Gamida Cell Ltd.; FDA (-onlv))(aloTerGen&Cel), es una terapia con células progenitoras hematopoyéticas alogénicas modificadas con nicotinamida, derivadas de sangre de cordón umbilical.

*FDA 17/04/2023, indicado para su uso en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con neoplasias hematológicas que se someterán a un trasplante de sangre de cordón umbilical después de un acondicionamiento mieloablativo para reducir el tiempo de recuperación de neutrófilos y la incidencia de infecciones.

Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma, Novartis Gene Therapies; FDA (-xioi), EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV). Código ATC: M09AX09 (M09AX Otros medicamentos para trastornos del Sistema musculoesquelético).

*FDA 24/05/2019, tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años con atrofia muscular espinal (SMA) con mutaciones bialélicas en el gen SMN1 (gen de supervivencia de la neurona motora 1).

Limitaciones de uso:

•No se ha evaluado la seguridad ni la eficacia de la administración repetida de Zolgensma.

•No se ha evaluado el uso de Zolgensma en pacientes con SMA avanzada (p.ej., parálisis completa de las extremidades, dependencia permanente de ventilación mecánica).

Prademagén zamikeracel (Zevaskyn, Abeona Therapeutics, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en láminas celulares autólogas.

*FDA 28/04/2025, indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB).

Remestemcel-L (Ryoncil, Mesoblast, Inc.; FDA (-rknd))(alogTerGen&Cel), es una terapia alogénica de células estromales mesenquimales derivadas de médula ósea de un donante no emparentado.

*FDA 19/12/2024, indicado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGvHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores.

Revakinagén taroretcel (Encelto, Neurotech Pharmaceuticals, Inc.; FDA (-lwey)) (alogTerGen&Cel), es una terapia génica encapsulada alogénica basada en células.

*FDA 5/03/2025, está indicado para el tratamiento de adultos con telangiectasia macular idiopática tipo 2.

Tabelecleucel (Ebvallo, Pierre Fabre; FDA priority review, EMA, España UH autorizado no comercializado)( alogTerGen&Cel), es una inmunoterapia alogénica de células T específica para el virus Epstein-Barr (EBV). Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*EMA 12/2022, FDA priority review, tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de dos años de edad con síndrome linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (SLPT VEB+) que hayan recibido al menos un tratamiento previo.

Talimogén laherparepvec (Imlygic, BioVex, Inc.; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia viral genéticamente modificada. Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2015, indicado para el tratamiento local de lesiones cutáneas, subcutáneas y ganglionares irresecables en pacientes con melanoma recurrente tras la cirugía inicial.

Limitaciones de uso: No se ha demostrado que mejore la supervivencia general ni tenga efecto sobre las metástasis viscerales.

Voretigén neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics; FDA (-rzyl), EMA, España UH) (TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Virus adenoasociados (AAV), se trata de virus muy pequeños con una organización de su genoma extremadamente simple, con un ADN lineal de cadena sencilla y que requieren la coinfección con adenovirus u otros para replicarse; es decir, no son autónomos. Código ATC: S01XA27 (S01XA Otros oftalmológicos).

*FDA 19/12/2017, indicado para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana bialélica confirmada asociada a mutación del gen RPE65. Los pacientes deben tener células retinianas viables, determinado por el médico tratante.

Zopapogén imadenovec (Papzimeos, Precigen, Inc.; FDA (-drba), EMA huerfano)(TerGen&Cel), es una inmunoterapia basada en un vector adenoviral no replicante.

*FDA 14/08/2025, indicada para el tratamiento de adultos con papilomatosis respiratoria recurrente.