Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, comunicados en junio 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Información sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados en junio 2025: 2 presentación de NDA o de BLA o sBLA o RMAT a la FDA; 1 Regenerative Medicine Advanced Therapy; 1 Investigational NDA; 3 Priority Review (Revisión prioritaria); 3 Fast Track designation.

Detalimogén voraplásmido (enGene Holdings Inc.); Lurbinectedina (Zepzelca, Jazz Pharmaceuticals / Pharma Mar; FDA, EMA huérfano) en combinación con atezolizumab (Tecentriq, Genentech; FDA, EMA, España UH); OST-HER2 (OS Therapies); PHOX2B peptide-centric (PC)-CAR T therapy (Myrio Therapeutics); PHST001 (Pheast Therapeutics); RAD101 (Radiopharm Theranostics); Revumenib (Revuforj, Syndax Pharmaceuticals; FDA); SGR-1505 (Schrödinger Inc.); Vepdegestrant (ARV-471, Arvinas); Ziftomenib (Kura Oncology)

Detalimogén voraplásmido (enGene Holdings Inc.), es una novedosa inmunoterapia génica no viral en investigación, diseñada para una administración optimizada en urología.

*FDA 25/06/2025, ha otorgado una RMAT designation para el tratamiento de pacientes con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo, que no responde a la BCG y presenta carcinoma in situ (CIS). Esta designación subraya el potencial de la terapia para abordar una importante necesidad médica no satisfecha en una población de pacientes con opciones de tratamiento limitadas, que a menudo incluyen la cistectomía radical.

Lurbinectedina (Zepzelca, Jazz Pharmaceuticals / Pharma Mar; FDA, EMA huérfano) en combinación con atezolizumab (Tecentriq, Genentech; FDA, EMA, España UH).

*FDA 10/06/2025, ha otorgado una Priority Review a la sNDA de la combinación para tratamiento de mantenimiento de primera línea para pacientes con cáncer de pulmón microcítico en estadio extenso (ES-SCLC). Esta designación subraya la importante necesidad médica no satisfecha en ES-SCLC y el potencial de esta terapia combinada para ofrecer un avance clínico significativo.

OST-HER2 (OS Therapies), una inmunoterapia en investigación.

*FDA 6/06/2025, OS Therapies ha presentado una solicitud a la FDA pidiendo una RMAT designation para la prevención de la recurrencia metastásica en pacientes pediátricos con osteosarcoma metastásico pulmonar recurrente, completamente resecado.

PHOX2B peptide-centric (PC)-CAR T therapy (Myrio Therapeutics), es una terapia de células T con CAR.

*FDA 13/06/2025, ha recibido la aprobación para IND application, lo que permite su progresión a ensayos en humanos. Su objetivo es el neuroblastoma.

PHST001 (Pheast Therapeutics), es un anticuerpo monoclonal anti-CD24 en investigación.

*FDA 3/06/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del cáncer de ovario avanzado. Esta designación se aplica tanto al cáncer de ovario resistente al platino como monoterapia y en combinación con quimioterapia para la enfermedad sensible al platino.

RAD101 (Radiopharm Theranostics). El nuevo agente de imagen es una pequeña molécula marcada con Fluor-18 para la obtención de imágenes PET, diseñada para unirse a FASN, un biomarcador sobreexpresado en numerosos tumores sólidos, incluyendo aquellos que metastatizan en cerebro. Esto permite la visualización de tejido tumoral viable.

*FDA 11/06/2025, ha otorgado una Fast Track designation para distinguir entre la enfermedad recurrente y los efectos del tratamiento en metástasis cerebrales, incluyendo casos que involucran enfermedad leptomeníngea.

Revumenib (Revuforj, Syndax Pharmaceuticals; FDA)(9.Inh Menina) es un inhibidor oral de la menina.

*FDA 24/06/2025, ha otorgado una Priority Review a una sNDA, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML) con mutación NPM1 (mNPM1, Nucleofosmina) recidivante o refractaria (R/R).

SGR-1505 (Schrödinger Inc.), es un inhibidor de la translocación 1 del linfoma de tejido linfoide asociado a las mucosas (MALT1), en investigación.

*FDA 27/06/2025, ha recibido una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenström (WM) que han progresado tras al menos dos líneas de tratamiento previas, incluyendo un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK).

Vepdegestrant (ARV-471, Arvinas), es un degradador de proteínas PROTAC (PROteolysis TArgeting Chimera) biodisponible por vía oral

*FDA 6/06/2025, se ha presentado ante la FDA una New Drug application (NDA) para un agente en investigación propuesto para el tratamiento de pacientes con cáncer de mama avanzado o metastásico con mutación de ESR1, receptor de estrógeno (ER) positivo y HER2 negativo (ER+/HER2–), que previamente se han sometido a una terapia endocrina.

Ziftomenib (Kura Oncology)(9.Inh Menina), es un inhibidor Menina.

*FDA 1/06/2025, ha otorgado una Priority Review a la NDA que busca la aprobación total para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (AML) recidivante/refractaria que albergan una mutación en el gen NPM1 (Nucleofosmina).