En la FDA, la aprobación acelerada de medicamentos
oncológicos tiene cuatro programas de revisión acelerada en CDER (Center for
Drug Evaluation and Research): Accelerated Approval (Aprobación acelerada), Priority Review (Revisión
prioritaria), Fast
Track (Vía rápida) y Breakthrough
Therapy (Terapia innovadora). Todos estos programas están dirigidos a
enfermedades graves, muchas sin opciones adecuadas de buen tratamiento, que
amenazan la vida como el cáncer.
Esta
es la segunda comunicación sobre los medicamentos contra el cancer que están en
estas situaciones y que seguramente serán comercializados en EEUU en los
próximos meses, bien por primera vez o los que ya están comercializados lo serán
para nuevas indicaciones.
Mitomicina
gel (UGN-101, UroGen Pharma); Navicixizumab
(Mereo BioPharma); Niraparib
(Zejula, Janssen Pharmaceutical); Nirogacestat (SpringWorks Therapeutics, Inc.); Nivolumab (Opdivo,
Bristol-Myers Squibb Company) plus Ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb
Company); Pembrolizumab
(Keytruda, Merck; FDA, EMA, España UH), Pemigatinib (Incyte Corporation); Pralsetinib (BLU-667,
Blueprint Medicines Corporation); Seclidemstat (SP-2577, Salarius Pharmaceuticals); Tepotinib (Merck); Tipifarnib (Kura Oncology); Trilaciclib (G1
Therapeutics); Tucatinib
(Seattle Genetics), Umbralisib
(TGR-1202, TG Therapeutics)
Mitomicina gel
(UGN-101, UroGen Pharma).
*FDA 19/12/2018, ha otorgado
una Priority Review designation
(designación de Revisión prioritaria) para el tratamiento potencial de
pacientes con cáncer urotelial del tracto superior de bajo grado.
* FDA 31/10/2018, recibió una
Breakthrough Therapy Designation (designación de terapia innovadora)
para pacientes con cáncer urotelial del tracto superior de bajo grado.
Navicixizumab
(Mereo BioPharma / Oncologie, Inc.), es un anticuerpo monoclonal biespecífico
anti-DLL4/VEGF, diseñado para inhibir tanto el
ligando Notch delta-like 4 (DLL4) como el factor de crecimiento del endotelial
vascular (VEGF), con posibles actividades antiangiogénicas y antineoplásicas.
*FDA 7/10/2019, otorgó una Fast Track Designation (designación de vía
rápida) para el tratamiento de pacientes con cáncer de ovario, peritoneal
primario o trompa de Falopio de alto grado que recibieron ≥3 terapias previas
y/o bevacizumab (Avastin).
Niraparib
(Zejula, Janssen Pharmaceutical) es un inhibidor de los enzimas PARP (Poli
(ADP-Ribosa) Polimerasa), que inhibe potentemente PARP-1 y PARP-2, que juegan
un papel en la reparación del ADN. Ya comercializado para otras indicaciones.
*FDA 3/10/2019, otorgó una Breakthrough Therapy Designation para el
tratamiento de pacientes con cáncer de próstata metastásico resistente a la
castración (CRPC) portadores de mutaciones BRCA1/2, que habían recibido
previamente una quimioterapia de taxano y terapia dirigida al receptor de
andrógenos.
Nirogacestat
(SpringWorks Therapeutics) es un inhibidor gamma
secretasa selectivo, pequeña molécula oral.
*FDA 29/08/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para pacientes adultos con tumores desmoides
progresivos, irresecables, recurrentes o refractarios o fibromatosis profunda.
Nivolumab (Opdivo, Bristol-Myers Squibb Company)
mas Ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb Company). Ya comercializado para
otras indicaciones.
*FDA 16/01/2020, le
otorgó Priority Review a la BLA (Solicitud de Licencia de Productos
Biológicos) para nivolumab (Opdivo) en combinación con ipilimumab (Yervoy) para
el tratamiento de primera línea de pacientes con NSCLC metastásico o recurrente
sin aberraciones tumorales genómicas EGFR o ALK.
*FDA 11/11/2019, otorgó una Priority
Review designation a la combinación para el tratamiento del carcinoma
hepatocelular avanzado (HCC) previamente tratado con sorafenib (Nexavar).
Pembrolizumab
(Keytruda, Merck; FDA, EMA, España UH); es un anticuerpo monoclonal humanizado
anti-PD-1. Ya comercializado para otras indicaciones.
*FDA 23/07/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation a la combinación de pembrolizumab más lenvatinib
(Lenvima, Eisai) para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular
(HCC) recién diagnosticado, avanzado y no resecable que no es susceptible de
tratamiento locorregional.
Pemigatinib
(Incyte Corporation), es un inhibidor del receptor del factor de crecimiento
del fibroblasto (FGFR). Los FGFR están compuestos por cuatro genes altamente
conservados (FGFR1–4) y un gen que carece de las secuencias correspondientes a
un dominio de quinasa (FGFR5).
*FDA 27/11/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para el tratamiento de pacientes con colangiocarcinoma
localmente avanzado o metastásico con fusiones de FGFR2 o reordenamientos, previamente
tratados.
Pralsetinib
(BLU-667, Blueprint Medicines Co.), es un inhibidor de la RET quinasa. RET
es un receptor tirosino quinasa que puede presentar translocación en un 1-2% de
los NSCLC.
*FDA26/02/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para pacientes con cancer de pulmón no microcítico
(NSCLC) con translocaciones de fusión de RET positiva que ha progresado con
quimioterapia basada en platino.
Seclidemstat
(SP-2577, Salarius Pharmaceuticals) es un potente inhibidor reversible de LSD1
(demetilasa 1 específica de lisina).
*FDA 16/12/2019, otorgó una Fast
Track Designation para el tratamiento de pacientes con sarcoma de Ewing en
recaída / refractario.
Selumetinib (AZD6244, AstraZeneca and
Merck) es un inhibidor de MEK quinasa. La quinasa
proteina quinasa activada por mitogeno (tambien conocida como MAP2K, MEK,
MAPKK) es una enzima quinasa que fosforila la proteína quinasa activada por
mitógeno (MAPK).
*FDA 14/11/2019, ha aceptado
una solicitud de NDA (nuevo medicamento) y le ha otorgado una Priority
Review para el tratamiento de pacientes ≥3 años con neurofibromatosis tipo
1 (NF1) y neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e inoperables
*FDA 1/04/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para pacientes pediátricos de tres o más años con
neurofibromatosis tipo 1 (NF1) y neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos
y/o progresivos.
Tepotinib (Merck) es un
inhibidor de MET, oral, que está diseñado para
inhibir la señalización oncogénica del receptor de MET causada por alteraciones
de MET (gen), incluidas las alteraciones de omisión del exón 14 de MET y las
amplificaciones de MET, o la sobreexpresión de proteínas de MET.
*FDA 11/09/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC)
metastásico que albergan una alteración de omisión del exón 14 de MET, que han
progresado después de la quimioterapia basada en platino.
Trilaciclib (G1 Therapeutics) quinasa
dependiente de ciclina (CDK4/6).
*FDA 7/08/2019, otorgó una Breakthrough Therapy Designation para
pacientes con cáncer de pulmón microcítico (SCLC).
Tipifarnib
(Kura Oncology) es un inhibidor de la farnesil transferasa (FTase).
*FDA 16/12/2019, otorgó una Fast
Track Designation para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células
escamosas de cabeza y cuello con mutación en HRAS, que previamente han
progresado con terapia de platino.
Umbralisib
(TGR-1202, TG Therapeutics) es un inhibidor selectivo de la fosfatidilinositol
3-quinasa (PI3K).
*FDA 28/01/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para pacientes adultos con linfoma de zona marginal
(MZL) que no respondieron al menos a una terapia anti-CD20.
Nota: páginas Web utilizadas
Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated
Approval, Priority Review. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
Breakthrough Therapy Designation. https://www.focr.org/breakthrough-therapies
No hay comentarios:
Publicar un comentario