Terapia Génica y Celular, y 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Este es el segundo Blog dedicado a “Terapia Génica y Celular” (el primero en el Blog 19/11/2025).

Lifileucel (Amtagvi, Iovance Biotherapeutics; FDA, EMA suprimió solicitud del laboratorio)(TerGen&Cel, TIL), es una inmunoterapia de células T autólogas derivada de tumores. Código ATC: L01XL11 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica). TIL= tumour-infiltrating lymphocyte, linfocito infiltrante de tumores

*FDA 16/02/2024, para el tratamiento de pacientes adultos con melanoma irresecable o metastásico, previamente tratados con un anticuerpo bloqueador de PD-1 y si la mutación BRAF V600 es positiva, con un inhibidor de BRAF, con o sin inhibidor de MEK. Esta indicación está aprobada mediante un proceso acelerado basado en la tasa de respuesta objetiva. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

Lovotibeglogén autotemcel (lovo-cel, Lyfgenia, bluebird bio, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas.

*FDA 8/12/2023, indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años de edad o mayores con enfermedad de células falciformes y antecedentes de eventos vaso oclusivos.

Nadofaragén firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals; FDA (-vncg), EMA plan investigación pediátrica)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de adenovirus no replicante conteniendo un transgén que codifica el interferón alfa-2b humano. Código ATC: L01XL10 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2022, aprobado para el tratamiento intravesical de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo que no responde al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) y que presenta carcinoma in situ, con o sin tumores papilares.

Omidubicel (Omisirge, Gamida Cell Ltd.; FDA (-onlv))(aloTerGen&Cel), es una terapia con células progenitoras hematopoyéticas alogénicas modificadas con nicotinamida, derivadas de sangre de cordón umbilical.

*FDA 17/04/2023, indicado para su uso en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con neoplasias hematológicas que se someterán a un trasplante de sangre de cordón umbilical después de un acondicionamiento mieloablativo para reducir el tiempo de recuperación de neutrófilos y la incidencia de infecciones.

Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma, Novartis Gene Therapies; FDA (-xioi), EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV). Código ATC: M09AX09 (M09AX Otros medicamentos para trastornos del Sistema musculoesquelético).

*FDA 24/05/2019, tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años con atrofia muscular espinal (SMA) con mutaciones bialélicas en el gen SMN1 (gen de supervivencia de la neurona motora 1).

Limitaciones de uso:

•No se ha evaluado la seguridad ni la eficacia de la administración repetida de Zolgensma.

•No se ha evaluado el uso de Zolgensma en pacientes con SMA avanzada (p.ej., parálisis completa de las extremidades, dependencia permanente de ventilación mecánica).

Prademagén zamikeracel (Zevaskyn, Abeona Therapeutics, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en láminas celulares autólogas.

*FDA 28/04/2025, indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB).

Remestemcel-L (Ryoncil, Mesoblast, Inc.; FDA (-rknd))(alogTerGen&Cel), es una terapia alogénica de células estromales mesenquimales derivadas de médula ósea de un donante no emparentado.

*FDA 19/12/2024, indicado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGvHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores.

Revakinagén taroretcel (Encelto, Neurotech Pharmaceuticals, Inc.; FDA (-lwey)) (alogTerGen&Cel), es una terapia génica encapsulada alogénica basada en células.

*FDA 5/03/2025, está indicado para el tratamiento de adultos con telangiectasia macular idiopática tipo 2.

Tabelecleucel (Ebvallo, Pierre Fabre; FDA priority review, EMA, España UH autorizado no comercializado)( alogTerGen&Cel), es una inmunoterapia alogénica de células T específica para el virus Epstein-Barr (EBV). Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*EMA 12/2022, FDA priority review, tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de dos años de edad con síndrome linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (SLPT VEB+) que hayan recibido al menos un tratamiento previo.

Talimogén laherparepvec (Imlygic, BioVex, Inc.; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia viral genéticamente modificada. Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2015, indicado para el tratamiento local de lesiones cutáneas, subcutáneas y ganglionares irresecables en pacientes con melanoma recurrente tras la cirugía inicial.

Limitaciones de uso: No se ha demostrado que mejore la supervivencia general ni tenga efecto sobre las metástasis viscerales.

Voretigén neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics; FDA (-rzyl), EMA, España UH) (TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Virus adenoasociados (AAV), se trata de virus muy pequeños con una organización de su genoma extremadamente simple, con un ADN lineal de cadena sencilla y que requieren la coinfección con adenovirus u otros para replicarse; es decir, no son autónomos. Código ATC: S01XA27 (S01XA Otros oftalmológicos).

*FDA 19/12/2017, indicado para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana bialélica confirmada asociada a mutación del gen RPE65. Los pacientes deben tener células retinianas viables, determinado por el médico tratante.

Zopapogén imadenovec (Papzimeos, Precigen, Inc.; FDA (-drba), EMA huerfano)(TerGen&Cel), es una inmunoterapia basada en un vector adenoviral no replicante.

*FDA 14/08/2025, indicada para el tratamiento de adultos con papilomatosis respiratoria recurrente.

Terapia Génica y Celular

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

La terapia génica y celular consiste en el uso de genes y células para tratar enfermedades. La terapia génica utiliza material genético para tratar enfermedades genéticas. Esto puede implicar la adición de una copia nativa del gen (adición génica) o la modificación genética (edición génica). El tratamiento puede realizarse fuera del cuerpo (ex vivo) o dentro del cuerpo (in vivo). Para introducir el gen en el genoma celular, se utilizan virus modificados u otros vectores. La terapia celular utiliza células extraídas del propio paciente o de un donante para tratar enfermedades. Las células utilizadas en terapia celular suelen ser células madre, capaces de diferenciarse en distintos tipos de células especializadas. Estas células pueden o no estar modificadas genéticamente. En ocasiones, resulta más sencillo extraer las células del cuerpo, tratarlas con terapia génica y luego reintroducirlas, que tratarlas dentro del organismo. Este es el caso de la terapia génica para trastornos sanguíneos.

Afamitresgén autoleucel, Atidarsagén autotemcel, Beremagén geperpavec, Betibeglogén autotemcel, Delandistrogén moxeparvovec, Eladocagén exuparvovec, Elivaldogén autotemcel, Exagamglogén autotemcel, Lifileucel, Lovotibeglogén autotemcel, Nadofaragén firadenovec, Omidubicel, Onasemnogén abeparvovec, Prademagén zamikeracel, Revakinagén taroretcel, Remestemcel-L, Tabelecleucel, Talimogén laherparepvec, Voretigén neparvovec, Zopapogén imadenovec

Afamitresgén autoleucel (afami-cel; Tecelra, Adaptimmune, LLC.; FDA, EMA plan investigación pediátrica)(TcrTAnti MAGE-A4), es una inmunoterapia de células T autólogas modificadas genéticamente dirigidas contra el antígeno A4 asociado a melanoma (MAGE-A4). TCR=synthetic T-cell receptor, receptor de células T sintéticas.

*FDA 2/08/2024, ha otorgado la aprobación acelerada para adultos con sarcoma sinovial irresecable o metastásico que hayan recibido quimioterapia previa, sean HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P o -A*02:06P positivos y cuyo tumor exprese el antígeno MAGE-A4 según lo determinado por dispositivos de diagnóstico complementarios aprobados o autorizados por la FDA (MAGE-A4 IHC 1F9 pharmDx (SK032), Agilent Technologies Inc.; y SeCore CDx HLA, Thermo Fisher Scientific). Blog 1/09/2024.

Atidarsagén autotemcel (Lenmeldy, Manufacture: Orchard Therapeutics (Europe) Limited; FDA, EMA; España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Código ATC: A16AB21 (A16AB Enzimas).

*FDA 18/03/2024, indicado para el tratamiento de niños con leucodistrofia metacromática (MLD) infantil tardía presintomática (PSLI), juvenil temprana presintomática (PSEJ) o juvenil temprana sintomática temprana (ESEJ).

Beremagén geperpavec (Vyjuvek, Krystal Biotech, Inc.; FDA (-svdt), EMA; España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en un vector del virus herpes simple tipo 1 (HSV-1). Código ATC: D03AX16 (D03AX Otros cicatrizantes).

*FDA 14/08/2025, indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica con mutación(es) en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).

Betibeglogén autotemcel (beti-cel, Zynteglo, Bluebird bio, Inc.; FDA)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Su mecanismo de acción consiste en agregar copias funcionales de una forma modificada de B-globina en las células madre de un paciente para corregir la deficiencia de hemoglobina adulta. Una vez que el gen de la B-globina se adquiere a ciertos niveles, puede eliminar la necesidad de transfusiones. Código ATC: B06AX02 (B06AX Otros agentes hematologicos).

*FDA 17/07/2022, ha otorgado la aprobación para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con beta-talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos.

Delandistrogén moxeparvovec (Elevidys, Sarepta Therapeutics, Inc.; FDA(-rokl)), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Código ATC: M09AX15 (M09AX Otros medicamentos para trastornos del Sistema musculoesquelético).

*FDA 2023, indicado para el tratamiento de pacientes de al menos 4 años de edad:

•Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulatorios con una mutación confirmada en el gen DMD;

•Para el tratamiento de la DMD en pacientes no ambulatorios con una mutación confirmada en el gen DMD.

La indicación para la DMD en pacientes no ambulatorios está aprobada mediante aprobación acelerada, basada en la expresión de Elevidys microdistrofina. La aprobación definitiva de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo o ensayos confirmatorios.

Eladocagén exuparvovec (Kebilidi, PTC Therapeutics; FDA(-tneq), EMA, España UH autorizado no comercializado), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Código ATC: A16AB26 (A16AB Enzimas).

*FDA 13/11/2024, Indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC).

Esta indicación se aprobó mediante aprobación acelerada con base en el cambio respecto al valor basal en el logro de hitos del desarrollo de la motricidad gruesa a las 48 semanas posteriores al tratamiento. La aprobación definitiva de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo clínico confirmatorio.

Elivaldogén autotemcel (Skysona, bluebird bio, Inc.; FDA)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Código ATC: A16AX21 (A16AX Productos varios para el tracto alimentario y metabolismo).

*FDA 16/09/2022, indicado para retrasar la progresión de la disfunción neurológica en niños de 4 a 17 años con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) activa y de inicio temprano, sin un donante compatible con el Antígeno leucocitario humano (HLA) disponible para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. La CALD activa y de inicio temprano se refiere a niños asintomáticos o con síntomas leves (puntuación de función neurológica, NFS ≤ 1) que presentan realce de gadolinio en imágenes de resonancia magnética cerebral (MRI) y puntuaciones de Loes de 0,5 a 9

Esta indicación se aprobó mediante aprobación acelerada, basada en la supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (MFD) a los 24 meses. La aprobación definitiva de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

Exagamglogén autotemcel (exa-cel, Casgevy, Vertex y Crispr Therapeutics; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en una población de células CD34+ autólogas modificadas genéticamente que contiene hemocitoblastos y células progenitoras editadas ex vivo con genoma autólogo utilizando tecnología CRISPR/Cas9. Código ATC: B06AX05 (B06AX Otros agentes hematologicos).

*FDA 2023 (01/2024), indicada para el tratamiento de pacientes de 12 años o más con:

•β-talasemia dependiente de transfusiones;

•Anemia de células falciformes con crisis vasooclusivas recurrentes.

Nota: páginas Web utilizadas

-Oncology (Cancer) / Hematologic Malignancies Approval Notifications (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancer-hematologic-malignancies-approval-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)

Una oración y un escalofrío

 Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Estábamos de viaje por Portugal, en la ciudad de Évora, capital de la región del Alentejo que está relativamente cerca de España (Badajoz), y visitamos una serie de monumentos y lugares. El Templo de Diana, que, pese a su nombre, fue construido para rendir homenaje al Emperador Augusto, fue construido en el siglo I d.C. y está formado por 14 columnas corintias coronadas con mármol. La Catedral considerada como la mayor catedral medieval de Portugal, construida a finales del siglo XIII e inicios del XIV en estilo gótico de transición y con algunos elementos románicos, con una fachada de granito flanqueada por dos torres robustas coronadas por flechas góticas; mis acompañantes subieron a las torres de la catedral, pero yo no estoy para subir por escaleras estrechas muchos pisos, por muy buenas vistas que se vean desde arriba. Me quedé en el piso inferior, en el claustro, de estilo gótico que fue construido en el siglo XIV, con cada esquina decorada con la estatua de un evangelista. Mas tarde vimos el museo de la catedral en el que destaca una hermosa Virgen de marfil datada en el siglo XIII y la cruz relicario del santo leño (siglo XVII) en plata dorada y esmaltes de colores, decorada con cerca de 1.500 piedras preciosas, los cuadros que hay son un horror. Después de comer en una de las calles estrechas que salen de la Rue 5 de outubre, pasamos a la Praça do Giraldo nombrada en memoria del caballero que reconquistó la ciudad a los árabes en el siglo XII y en la que destacan las antiguas arcadas con un grupo de tiendas y cafeterías, como una famosa por sus panes y productos de bollería, así como una fuente en estilo barroco de mármol monumental del Siglo XVIII. Uno de los conductos del acueducto de Évora traía agua hasta esta fuente y surtía de agua a Évora conectada a otras fuentes de la ciudad, es como una copa tapada de la que salen 8 chorros que representan las ocho calles que rodean la plaza. Después seguimos por la Rua da Republica hacia el hotel. En el camino pasamos a ver la Iglesia de San Francisco que es una iglesia de arquitectura gótica-manuelina, en la extensa nave del templo se abren una serie de capillas laterales. Un poco aburrido porque no me gustaba la iglesia, me senté en la parte posterior del templo, mientras el resto estaba por la capilla mayor. Miraba a la gente que iba y venía por el templo cuando de pronto me fijo en una señora de unos sesenta años, arrodillada unos bancos delante de mí, estaba inclinada hacia la capilla más cercana de forma que yo le veía la cara, lo realmente destacable es que rezaba o hablaba con una devoción que me sobrecogió, solo había visto una devoción tan extrema hacía mucho tiempo en una iglesia en La Antigua Guatemala, que tiene un gran número de ruinas de iglesias después de los graves daños que sufrieron sus estructuras por una serie de terremotos que destruyeron la ciudad en 1773. Seguramente fue en la Catedral de Santiago de la Antigua, en la parte restaurada conocida como Parroquia de San José Catedral, mientras estaba visitándola y me fije en un indito maya muy delgado, arrodillado, vestido muy precariamente, que estaba rezando a la Virgen con una devoción extrema. Tanto para la mujer como para el indito parecía que no pasaba el tiempo ni les afectaba la gente de alrededor. Me pareció tan extraordinario, que lo he recordado a pesar del tiempo transcurrido, 1996, en que fui a dar un curso a Guatemala y me llevaron un día a La Antigua. Desde entonces no había visto esa devoción ni esa concentración tan extrema, deberían en ambos casos estar pidiendo algo muy importante y trascendental para ellos. En la iglesia de Évora, me levanté y adelanté por el pasillo central para ver a que imagen rezaba la señora, y era a la Virgen de Fátima. Salimos de la iglesia y seguimos al jardín público que había al lado donde vimos el Palacio de Dom Manuel, un elegante pabellón único superviviente del antiguo Paço Real de Évora, destruido en el siglo XIX en él se aprecian varios elementos de influencias moriscas y decoración manuelina. La familia Real pasó grandes temporadas en él. Aquí se realizaron Cortes, nacieron príncipes y princesas. Con el tiempo, se instalaron en el palacio algunos servicios oficiales y se destruyó una gran parte para instalar el Mercado Municipal de Évora. Todo el edificio se vendería o sería destruido. Del núcleo, solamente podemos ver ahora la Galería de las Damas, ya restaurada en el siglo XX. En el parque hay pavos reales, estanques, patos, acebuches (olivos silvestres) y es muy agradable pasear y descansar en sus bancos. Ya cansados nos fuimos hacia el hotel con una agradable sensación de haber pasado un buen día de paseo, cultura e historia, sin olvidar ese momento de observación y recuerdo de momentos espirituales no habituales que me conmovieron.

Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, comunicados en octubre 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Información sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados en octubre 2025: 1 New Drug Application; 1 sBLA (supplemental Biologics License Application); 2 Priority Review (Revisión prioritaria); 8 Fast Track designation; 3 Breakthrough Device designation.

ADCE-D01 (Adcendo); Enfortumab vedotina (Padcev, Astellas Pharma US; FDA (-ejfv), EMA, España UH) con pembrolizumab (Keytruda); EO2463 (BioSpace); ETX-636 (Ensem Therapeutics); Ficerafusp alfa (Bicara Therapeutics); JSKN003 (Alphamab Oncology); MT-125 (Myosin Therapeutics); NG-350A (Akamis Bio); Nilotinib (XS003, Xspray Pharma); Orca-T (Orca Bio); Pamlectabart tismanitina (HDP-101, Heidelberg Pharma); Sonrotoclax (BGB-11417, BeOne Medicines); Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo); WTX-124 (Werewolf Therapeutics); Zenocutuzumab (Bizengri, Merus NV; FDA (-zbco), EMA Plan de Investigación Pediátrica)

ADCE-D01 (Adcendo)(ADCanti uPARAP), es un conjugado anticuerpo-medicamento que se dirige a la proteína asociada al receptor del activador del plasminógeno uroquinasa (uPARAP), un nuevo objetivo endocítico sobreexpresado en tumores mesenquimales como el sarcoma de tejidos blandos (STS), conjugado con la carga útil P1021 del inhibidor de la topoisomerasa I.

*FDA 9/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos.

Enfortumab vedotina (Padcev, Astellas Pharma US; FDA (-ejfv), EMA, España UH) (ADCanti Nectina4) en combinación con pembrolizumab (Keytruda), cistectomia radical y disección estándar del nódulo linfático pélvico.

*FDA 21/10/2025, ha otorgado una Priority Review  a una BLA como tratamiento perioperatorio para pacientes con cáncer de vejiga músculo-invasivo (MIBC) que no son elegibles para la quimioterapia con cisplatino o la rechazan.

EO2463 (BioSpace)(Vacuna terapéutica peptídica), es una combinación de cuatro péptidos sintéticos derivados de microbios OncoMimics que corresponden a cuatro marcadores de células B: CD20, CD22, CD37 y CD268, así como el epítopo auxiliar CD4 UCP2.

*FDA 16/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del linfoma folicular, respaldada por datos provisionales positivos del ensayo de fase 2 SIDNEY (NCT04669171) en curso.

ETX-636 (Ensem Therapeutics)(3.4.Inh PI3K), es un inhibidor panmutante específico alostérico de PIK3CA.

*FDA 1/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation al tratamiento de pacientes con cáncer de mama avanzado con mutación de PIK3CA, receptor hormonal (HR) positivo (+) y HER2 negativo (–).

Ficerafusp alfa (Bicara Therapeutics)(AcMB EGFR/TGF-β) en combinación con pembrolizumab (Keytruda). Ficerafusp alfa es un anticuerpo bifuncional que combina un anticuerpo monoclonal dirigido al receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) con un dominio que se une al factor de crecimiento transformante beta (TGF-β).

*FDA 13/10/2025, ha otorgado una Breakthrough therapy designation al tratamiento de primera línea del carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (HNSCC) recurrente o metastásico, negativo al virus del papiloma humano.

JSKN003 (Alphamab Oncology)(ADCanti HER2/HER2), es un conjugado anticuerpo-medicamento biparatópico dirigido a HER2. Mediante la unión a dos epítopos de HER2 en las células tumorales y la liberación de inhibidores de la topoisomerasa I por endocitosis celular, el mecanismo de acción de JSKN003 proporciona actividad antitmoural selectiva y reduce la toxicidad hematológica, potencialmente llenando esta deficiencia.

*FDA 27/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del cáncer de ovario resistente al platino (PROC), independientemente de la expresión del factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2).

MT-125 (Myosin Therapeutics), es un inhibidor dual de molécula pequeña, primero en su clase, es un inhibidor potente, selectivo y permeable al sistema nervioso central.

*FDA 22/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del glioblastoma.

NG-350A (Akamis Bio)(Virus oncol), una inmunoterapia oncolítica administrada por vía intravenosa, es un vector adenoviral T-SIGn de próxima generación, estable en sangre, que expresa un potente anticuerpo anti-CD40 agonista de IgG.

*FDA 14/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento del cáncer rectal localmente avanzado (LARC) con capacidad de reparación de errores de emparejamiento (pMMR).

Nilotinib (XS003, Xspray Pharma), es una formulación de nilotinib (Tasigna) un inhibidor de la tirosina quinasa (ITK).

*FDA 21/10/2025, ha aceptado una New Drug Application para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC).

Orca-T (Orca Bio)(alogTerCelT), es una inmunoterapia alogénica de células T, en investigación. Orca-T se compone de células T reguladoras altamente purificadas, células madre hematopoyéticas y células T convencionales derivadas de sangre periférica de donantes compatibles, emparentados o no.

*FDA 6/10/2025, ha aceptado una Priority Review a una BLA para el tratamiento de neoplasias hematológicas, como la leucemia mieloide aguda (AML), la leucemia linfoblástica aguda (ALL) y los síndromes mielodisplásicos (MDS).

Pamlectabart tismanitina (HDP-101, Heidelberg Pharma)(ADCanti BCMA), es un conjugado anticuerpo-medicamento dirigido contra el antígeno de maduración de células B (BCMA), diseñado con una carga útil de amanitina sintética que inhibe la ARN polimerasa II, deteniendo así la transcripción e induciendo la apoptosis de las células tumorales.

*FDA 23/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple (MM) recidivante o refractario.

Sonrotoclax (BGB-11417, BeOne Medicines)(Inh BCL-2), es un inhibidor de la proteína BCL-2 (linfoma de células B 2). La proteína BCL-2 actúa como un regulador antiapoptótico crucial que se sobreexpresa con frecuencia en las neoplasias malignas de células B, previniendo la muerte celular programada de las células cancerosas.

*FDA 14/10/2025, ha otorgado una Breakthrough therapy designation para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (MCLa) recidivante o refractario tras la terapia con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton y un agente anti-CD20.

Trastuzumab deruxtecan (Enhertu; Daiichi Sankyo; FDA (fam- -nxki), EMA, España UH)(ADCanti HER2) seguido por paclitaxel (Taxol)(Taxanos ), trastuzumab (Herceptin, Roche; FDA, EMA, España UH)(Anti HER2), y pertuzumab (Perjeta, Genentech, Inc)(Anti HER2).

*FDA 1/10/2025, ha aceptado la supplemental Biologics License Application (sBLA) para el tratamiento neoadyuvante de pacientes adultas con cáncer de mama HER2 positivo en estadio 2 o 3.

WTX-124 (Werewolf Therapeutics)(Citoquina IL-2), es un profármaco en investigación, de administración sistémica y activación condicional de interleucina-2 humana recombinante (IL-2; aldesleukina).

*FDA 8/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento potencial de pacientes con melanoma cutáneo localmente avanzado o metastásico que ha progresado después de inmunoterapia estándar, abordando así una necesidad crítica no satisfecha en la comunidad oncológica. Actualmente se encuentra bajo evaluación en el ensayo multicéntrico, abierto, de fase 1/1b (NCT05479812) en pacientes con tumores sólidos avanzados.

Zenocutuzumab (Bizengri, Merus NV; FDA (-zbco), EMA Plan de Investigación Pediátrica)(AcMB HER2/HER3), es un anticuerpo biespecífico que bloquea la proteína NRG1 (neurregulina 1). Zenocutuzumab recibió anteriormente la aprobación acelerada de comercialización (FDA 4/12/2024, Blog 30/12/2025).

*FDA 24/10/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento de pacientes con colangiocarcinoma avanzado irresecable o metastásico albergando una fusión del gen de la neuregulina 1 (NRG1). Esta designación se fundamentó en los resultados del ensayo clínico de fase 2 en curso eNRGy (NCT02912949).