Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, comunicados en noviembre 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Información sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados en noviembre de 2025: 2 New Drug Application; 1 Investigational NDA; 1 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT); 1 Priority Review; 7 Fast Track designation;

4A10 (Allterum Therapeutics); Alnodesertib (University of Oklahoma) e irinotecan; AVZO-103 (Avenzo Therapeutics); AVZO-1418 (Avenzo Therapeutics); DPTX3186 (Dewpoint Therapeutics); FOG-001 (Parabilis Medicines); Galio (Ga 68) DPI-4452 (ITM Isotope Technologies Munich SE); Lacutamab (Innate Pharma); Lutecio (Lu-177) edotreotido (ITM Isotope Technologies Munich SE); MB-105 (March Biosciences); Sonrotoclax (BeOne Medicines); Zidesamtinib (Nuvalent)

4A10 (Allterum Therapeutics)(AcM CD127), es un anticuerpo monoclonal IgG1 altamente selectivo diseñado para unirse a CD 127, que está implicado en la oncogénesis y la resistencia de las células T-ALL y pre-B-ALL.

*FDA 11/11/2025, ha recibido una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda (ALL) recidivante o refractaria.

Alnodesertib (ART0380, University of Oklahoma)(3.b.Inh ATR) e irinotecan. Alnodesertib, es un inhibidor selectivo oral de la proteína ATR de molécula pequeña. Actúa sobre los tumores para bloquear la reparación del ADN, lo que resulta en una respuesta antitumoral mejorada.

*FDA 10/11/2025, ha otorgado una Fast Track designation a la combinación para el tratamiento del cáncer colorrectal metastásico (mCRC) ATM-negativo.

AVZO-103 (Avenzo Therapeutics)(ADCB Nectina4/TROP2), es un conjugado anticuerpo-medicamento biespecífico Nectina4/TROP2, potencialmente el mejor de su clase.

*FDA 24/11/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico que hayan recibido previamente enfortumab vedotina (Padcev).

AVZO-1418 (Avenzo Therapeutics)(ADCBanti EGFR/HER3), es un nuevo ADC biespecífico dirigido tanto al EGFR como al HER3, diseñado para administración intravenosa.

*FDA 10/11/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) con mutación de EGFR y pretratados con inhibidores de la tirosina quinasa.

DPTX3186 (Dewpoint Therapeutics), es un agente modulador condensado (c-mod), primero en su clase y disponible por vía oral. Es una pequeña molécula diseñada para modular la función oncogénica de la β-catenina mediante su secuestro en un condensado inducido por fármacos.

*FDA 17/11/2025, ha obtenido una Fast Track designation para el tratamiento del cáncer gástrico.

FOG-001 (Parabilis Medicines), es un inhibidor competitivo en investigación, primero en su clase, de las interacciones de la β-catenina con la familia de factores de transcripción TCF.

*FDA 13/11/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de tumores desmoides.

Galio (Ga 68) DPI-4452 (ITM-94, Isotope Technologies Munich SE), es un agente de imágenes PET a base de galio.

*FDA 17/11/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el carcinoma renal de células claras (ccRCC).

Lacutamab (IPH4102, Innate Pharma)(AcM KIR3DL2), es un anticuerpo monoclonal anti-KIR3DL2 que induce citotoxicidad.

*FDA 11/11/2025 ha revisado y autorizado el protocolo para un ensayo confirmatorio de fase 3 en linfomas cutáneos de células T (CTCL), incluido el síndrome de Sézary y la micosis fungoide, un grupo de linfomas no Hodgkin poco frecuentes.

Lutecio (Lu-177) edotreotido (ITM Isotope Technologies Munich SE), es un agente radioterapéutico sintético y dirigido.

*FDA 13/11/2025, ha aceptado la solicitud de una New Drug Application (NDA) para el tratamiento de pacientes con tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos (GEP-NET).

MB-105 (March Biosciences)(CarTanti CD5), es una terapia con células CAR-T.

*FDA 12/11/2025, ha recibido una Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) para el linfoma de células T, CD5 positivo, en recaída o refractario (R/R), una enfermedad que se caracteriza por opciones terapéuticas limitadas.

Sonrotoclax (BGB-11417, BeOne Medicines)(Inh BCL2), es un inhibidor de BCL2 de nueva generación en investigación. BCL2 es una proteína antiapoptótica con una alta expresión en muchas neoplasias malignas de células B, incluido el linfoma de células del manto (MCL), lo que promueve la supervivencia celular y confiere resistencia a la quimioterapia.

*FDA 26/11/2025: ha recibido una Priority Review designation para el tratamiento de pacientes adultos con MCL en recaída o refractario (R/R) tras un tratamiento previo con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK).

Zidesamtinib (NVL-520, Nuvalent)(1.3.Inh ROS1/ALK), es un inhibidor selectivo de ROS1, en investigación.

*FDA 19/11/2025, ha aceptado una New Drug Application (NDA) para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) localmente avanzado o metastásico con fusión ROS1 positiva (ROS1+) que hayan recibido tratamiento previo con inhibidores de la tirosina quinasa.

Paseos y perros

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Mi atención a los paseos por el bosque se había debilitado, aunque seguía paseando por el mismo todos los días. Acaso no me había llamado nada la atención en este periodo, quizás las personas con las que me encontraba no me sugerían un relato o es que me estaba volviéndome vago. El bosque después de una larga sequía y calores del verano, estaba gris, pero las últimas lluvias lo han vuelto a reverdecer y los jabalíes han vuelto, escarbando por las partes más húmedas y blandas del bosque en busca de raíces y gusanos, de forma que parecía que hubiesen arado esas zonas (proceso agrícola que consiste en remover el suelo), sin embargo, no comían las bellotas que había en abundancia debajo de las carrascas a pesar de que dicen que son una fuente de alimento fundamental para ellos. Los perros siguen dominando el bosque, cuando se unen en charleta los dueños, me dan miedo las carreras y luchas de sus perros porque en una de ellas te pueden tirar al suelo y romperte algo, la fuerza que tienen es muy superior a lo que podría uno pensar. Cuando veo a lo lejos una de estas reuniones, las rehúyo rápidamente yendo por las laderas. No podéis imaginar la cantidad de perros que hay, ahora les obligan a tener un seguro, pero cuando te tiran y te rompen algo a ver si eso te puede consolar. A veces soporto algún perro de amigos que encontramos en el bosque como el de una pareja un poco más joven que nosotros que lleva un perro monísimo, pequeño, con poco pelo y de raza muy poco habitual, la he buscado en Internet y podría ser un Jack Russell. El caso es que desde el principio ella era muy curiosa haciendo múltiples preguntas sobre nosotros, él era más callado, nosotros nos manteníamos discretos y solo nos hacía gracia el perrito que él cuidaba como si fuera su hijo. No lo llevaba suelto, lo máximo, con una de esas cuerdas largas que llevan arrastrando, salvo que estuviese jugando con él y le tirara una pelota de tenis que limpiaba cuidadosamente cada vez que se la traía. Con el tiempo supimos que ella era psicóloga y había trabajado en el servicio de salud, él creo que lo había hecho en la banca. Ambos estaban también jubilados y no tenían hijos ni familia cercana. Como dije, ella se volcaba mucho en saber de nosotros, ya que somos una familia con muchos hijos y nietos y por tanto con muchas historias que le gustaba escuchar como si fuera una telenovela y más cuando supo el grave problema de salud de mi hija. Las preguntas sobre su salud y circunstancias eran una constante que era difícil de evitar y esto tiene dos caras, por una te agrada que se interesen, por otra preferirías no hablar de un tema que te agobia constantemente. Uno de los días en que el marido estaba tirándole la pelota al perro, esta cayó en el arroyo en una zona con zarzas, el perro se tiró para cogerla y el aparejo que llevaba se quedó enganchado en la zarza y no había forma de sacarlo de aquel enredo. De pronto me acordé de mi navaja tipo suizo que a veces llevo en el bolsillo, la saqué y con ella corté el aparejo y el perro quedo libre y aunque cayó al agua, salió sin problemas. Ellos que estaban angustiados, respiraron tranquilos. Lo secaron con una toalla y ya no lo dejaron suelto. Fue una experiencia extraña para mí porque, aunque he tenido perros, ahora no los aguanto, pero con esta experiencia, he presenciado lo que puede suponer un perro para ciertas personas sin hijos, lazos familiares o bien solas. De cualquier forma, una cosa son los perritos pequeños, monos, manejables y otra, esos perrazos grandes, difíciles de manejar y que sueltos son temibles, sobre todo para las personas mayores.

Medicamentos contra el Cáncer aprobados en noviembre 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

En el mes de noviembre de 2025 en EEUU, por la FDA, se aprobaron: 2 medicamentos nuevos (sevabertinib, ziftomenib); 3 medicamentos ya comercializados (epcoritamab, selumetinib, tarlatamab); 5 medicamentos asociados ya comercializados (daratumumab y hialuronidasa; daratumumab y hialuronidasa con bortezomib, ciclofosfamida, y dexametasona; durvalumab con quimioterapia; epcoritamab con lenalidomida y rituximab; pembrolizumab con enfortumab vedotina); 3 medicamentos genéricos equivalentes (dasatinib, denosumab, pertuzumab). Que se añaden al tratamiento de: cáncer de pulmón no microcítico, leucemia mieloide aguda, linfoma folicular, neurofibromatosis tipo 1, cáncer de pulmón microcítico, mieloma múltiple, amiloidosis, adenocarcinoma gastrico o de la unión gastroesofágica, linfoma folicular, cáncer de vejiga muscularmente invasivo, leucemia mieloide crónica o leucemia linfoblástica aguda, problemas oseos en cáncer, cáncer de mama.

Daratumumab y hialuronidasa (Darzalex Faspro, Janssen Biotech, Inc.; FDA (-fihj)). Daratumumab(AcM CD38) es un anticuerpo monoclonal humano que se une a la proteína CD38 que se expresa con un nivel alto en la superficie de las células tumorales del mieloma múltiple, así como en otros tipos celulares y tejidos a diversos niveles. Código ATC (daratumumab): L01FC01 (L01FC Inhibidores de CD38). Ya comercializado.

*FDA 6/11/2025, ha aprobado el tratamiento para adultos con mieloma múltiple latente de alto riesgo.

Daratumumab y hialuronidasa (Darzalex Faspro, Janssen Biotech Inc.; FDA (-fihj)) con bortezomib (Velcade, Takeda Pharms/Janssen-Cilag/Accord), ciclofosfamida, y dexametasona (VCd).

*FDA 19/11/2025, ha otorgado la aprobación regular de esta combinación para la amiloidosis de cadenas ligeras (AL) recién diagnosticada. La FDA otorgó la aprobación acelerada para esta indicación en 2021 (FDA 15/01/2021, Blog 1/02/2021).

Dasatinib (Alembic Pharmaceuticals Limited)(2.1.Inh BCR-ABL) genérico, comprimidos en dosis múltiples, que han sido designados como terapéuticamente equivalentes al medicamento de referencia listado (Sprycel, Bristol-Myers Squibb Co.). Dasatinib, es un potente inhibidor de la tirosino quinasa, oral, que inhibe la actividad de la quinasa BCR-ABL y de las quinasas de la familia SRC. Código ATC: L01EA02 (L01EA Inhibidores tirosina quinasa BCR-ABL).

*FDA 7/11/2025, ha otorgado la aprobación final para una solicitud abreviada de nuevo medicamento (ANDA), un hito regulatorio establecido para mejorar el acceso al mercado y la rentabilidad de dasatinib un agente terapéutico crítico en el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (CML) con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+) y la leucemia linfoblástica aguda (ALL).

Denosumab (Osvyrti and Jubereq, Accord BioPharma; FDA (-desu))(AcM RANKL), ambos son anticuerpos monoclonales humanos que se unen a RANKL, inhibiendo la formación de osteoclastos y reduciendo la resorción ósea. Código ATC: M05BX04 (Otros medicamentos afectando la estructura ósea y la mineralización).

*FDA 18/11/2025, ha aprobado nuevos biosimilares de denosumab para el tratamiento de la osteoporosis y el manejo de eventos relacionados con el sistema óseo en el cáncer. Estas aprobaciones ofrecen nuevas opciones terapéuticas clínicamente equivalentes a los productos de referencia, Prolia y Xgeva (de Amgen Europe B.V.). Osvyrti es intercambiable con Prolia, mientras que Jubereq es intercambiable con Xgeva.

Durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca) con quimioterapia de fluorouracilo, leucovorina, oxaliplatino, y docetaxel (FLOT) como treatamiento neoadjuvante y adjuvant, seguido de durvalumab como simple agente.

*FDA 25/11/2025, ha aprobado para adultos con adenocarcinoma gastrico o de la unión gastroesofágica resecable (GC/GEJC).

Epcoritamab (Epkinly, Genmab US, Inc.; FDA (-bysp), EMA, España UH)(AcMB CD20/CD3). Es un anticuerpo biespecifico CD20/CD3, diseñado para apuntar a CD20 en la superficie de las células B y a CD3 en la superficie de las células T. Código ATC: L01FX27 (L01FX Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo medicamento).

*FDA 18/11/2025, ha otorgado la aprobación regular como monoterapia para el linfoma folicular recidivante o refractario después de dos o más líneas de terapia sistémica (epcoritamab-bysp recibió la aprobación acelerada para esta indicación en 2024, Blog 1/07/24).

Epcoritamab (Epkinly, Genmab US, Inc.; FDA (-bysp), EMA, España UH)(AcMB CD20/CD3) con lenalidomida (Revlimid, Bristol-Myers Squibb) y rituximab (Rituxan, Genentech).

*FDA 18/11/2025, ha aprobado para el linfoma folicular (FL) recidivante o refractario.

Pembrolizumab (Keytruda, Merck) o pembrolizumab y berahialuronidasa alfa-pmph (Keytruda Qlex, Merck) con enfortumab vedotina-ejfv (Padcev, Astellas Pharma).

*FDA 21/11/2025, ha aprobado la combinación como tratamiento neoadyuvante seguido por la combinación como tratamiento adyuvante después de la cistectomía para adultos con cáncer de vejiga muscularmente invasivo (MIBC) que no son elegibles para recibir cisplatino.

Pertuzumab (Poherdy, Shanghai Henlius Biologics Co. Ltd.; FDA (-dpzb))(AcM HER2), es un biosimilar intercanbiable con Perjeta (pertuzumab, Genentech Inc.). Código ATC: L01FD02 (L01FD Inhibidores HER2).

*FDA 13/11/2025, esta es la primera aprobación de un biosimilar para Perjeta (pertuzumab).

Selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP; FDA, EMA, España DH)(3.2.Inh MEK). Código ATC: L01EE04 (L01EE Inhibidores proteina quinasa activada por Mitogeno (MEK)).

*FDA 19/11/2025, ha aprobado para uso en adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e inoperables. La FDA ya había aprobado las cápsulas y los gránulos de selumetinib para pacientes pediátricos de 1 año o más para esta indicación (Blog 1/10/2025).

Sevabertinib (Hyrnuo, Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.)(1.1.a.Inh HER2), es un inhibidor proteína quinasa.

*FDA 19/11/2025, ha otorgado la aprobación acelerada para adultos con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) no escamoso, localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores tienen mutaciones activadoras del dominio de tirosina quinasa HER2 (ERBB2), detectadas mediante una prueba aprobada por la FDA (Oncomine Dx Target Test, Life Technologies Corporation), y que hayan recibido una terapia sistémica previa.

Tarlatamab (Imdelltra, Amgen, Inc.; FDA (-dlle); EMA plan investigación pediátrica, huerfano)(AcMB DLL3/CD3), es un anticuerpo biespecífico (BiTE) diseñado para unir la proteína DLL3, sobre las células cancerosas, con células T que expresan CD3, para facilitar la activación local de las células T, así como la destrucción de las células cancerosas. Código ATC: L01FX33 (L01FX Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo medicamento).

*FDA 19/11/2025, ha otorgado la aprobación regular para adultos con cáncer de pulmón microcítico en estadío extenso (ES-SCLC) con progresión de la enfermedad durante o después de la quimioterapia con platino. Tarlatamab recibió la aprobación acelerada para esta indicación en 2024 (Blog 1/06/24).

Ziftomenib (Komzifti, Kura Oncology, Inc.)(9.Inh Menina), es un inhibidor oral de la menina.

*FDA 13/11/2025, ha aprobado el tratamiento para adultos con leucemia mieloide aguda (AML) recidivante o refractaria con una mutación susceptible de nucleofosmina 1 (NPM1) que no tienen opciones de tratamiento alternativas satisfactorias.

Nota: páginas Web utilizadas

-Oncology (Cancer) / Hematologic Malignancies Approval Notifications (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancer-hematologic-malignancies-approval-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)

No me hable tan deprisa que no le entiendo

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/ 

De vuelta a España desde Évora, mi hija que venía con nosotros, tuvo la idea de pasar por Estremoz, estaba en el camino y tenía un castillo y una pousada en la ciudad alta coronada por el torreón del castillo. Recuerdo la iglesia de Santa María sin más detalle, después en la plaza, una estatua de Santa Isabel reina de Portugal, que fue reina consorte de Portugal, hija del rey Pedro III de Aragón, que es venerada como santa por su gran devoción religiosa y caridad. Conocida como «la pacificadora», intervino para detener un conflicto entre su esposo, el rey Dinis I de Portugal, y su hijo Alfonso IV que le sucedió en el trono. Es famosa por el "Milagro de las Rosas". Su caridad para con los pobres la movía a entregarles gran parte de sus propios caudales, que, ante la prohibición de su despótico marido de dar limosna alguna, escondía en los pliegues de sus ropas. Un día el rey Dinis la sorprendió en esas circunstancias, y quiso descubrir el dinero oculto, pero lo que encontró fue un manojo de rosas, a pesar de que el episodio aconteció en pleno invierno. Francisco de Zurbarán la pintó con un ramo de rosas en las manos y el cuadro está en el museo del Prado, una copia suya la podemos ver en el comedor del Parador de Guadalupe. Visitamos el Palacio Real que ha sido transformado en Pousada*, un palacio fortificado con unos salones y unas vistas magníficos donde sobresale su torre del homenaje construido con mármol de Estremoz, pasó a la historia por ser el escenario de la muerte de Santa Isabel. Volvimos a la autopista A6 y unos km más adelante nos desviamos a Vila Viçosa. Empezamos por su Castelo de origen medieval, mandado construir por el rey D. Dinis en el siglo XIII, que hasta la inauguración del Palacio Ducal fue residencia de la familia Bragança. Dentro de la fortificación, a la que se puede acceder por cuatro puertas, hay un puñado de callejuelas con pequeñas casas tradicionales pintadas de blanco que combinan con los bordes de puertas, ventanas y bajos pintados de amarillos o azules y el santuario de Ntra. Señora de la Concepción, patrona de Portugal, del siglo XV que está decorada con azulejos. Paseamos por los jardines viendo el foso para entrar en los museos de Arqueología y Caza, que no pudimos ver por estar cerrados a esa hora. Saliendo del castillo fuimos a ver el Palacio Ducal de los Duques de Bragança, la familia noble más poderosa después de la Casa Real. Una gran plaza acoge una estatua ecuestre de Juan IV, el primer rey de la Casa de Braganza, en el fondo está el Palacio Ducal con fachada de mármol, inspirada en el manierismo, estilo artístico italiano de finales del Renacimiento, con tres pisos según los órdenes clásicos: dórico, jónico y corintio, impresiona con sus 110 metros de longitud, comenzó a construirse en 1501 por orden de Jaime I, cuarto Duque de Braganza, y cuando en 1640 Juan IV se convirtió en Rey de Portugal, perdió protagonismo pero el Palacio siguió siendo la sede de la casa de Braganza. Accedemos al Palacio por una gran escalinata de mármol que nos conduce al piso noble con sus elegantes estancias como la “Sala de las Medusas” pintada con frescos que narran la historia de Medusa y Perseo; la “Sala de los Duques” la estancia de mayor riqueza artística, en el techo se exponen los retratos de toda la dinastía con los 17 Duques y Reyes de Braganza, en las paredes se cuelgan cuatro tapices, en el suelo una gran alfombra de Ispahán del siglo XVI; El “Salón Comedor” es la sala más grande del palacio, decorada con dos grandes tapices; la “Sala del Auditórium y Capilla Real” dedicada a escuchar música y asistir a misa, mediante unos huecos con barandillas que comunican con la capilla. En los bajos del palacio se encuentra una impresionante cocina con una gran colección de utensilios de cobre; por la salida, llegamos al claustro del palacio, que nos parece un típico patio alentejano (uso de cal blanca en las paredes, presencia de azulejos tradicionales, y la decoración con macetas de cerámica, que a menudo contienen plantas aromáticas). Fue una visita guiada en portugués, entendí algunas cosas y otras las iba escuchando de la traducción que hacía, de las explicaciones del guía, un niño de unos 7 años que iba con sus padres. Cuando salimos le di las gracias al niño y los padres y me contaron que eran españoles que vivían en Portugal por trabajo, pero que el niño había aprendido portugués enseguida, mientras que ellos no lo entendían si hablaban deprisa. Muchos enfermeros españoles trabajan en Portugal, atraídos por mejores condiciones económicas y casas más baratas. Después de visitar la Pousada, que hay al lado del palacio que es el antiguo Convento de las Chagas donde se puede visitar el claustro, sala capitular y pequeñas capillas decoradas con frescos, salimos para Badajoz. El chaval traductor me recordó a mis nietos que cuando vamos por el extranjero me traducen muchas de las cosas que me dicen en inglés, bien porque no las oigo bien o porque hablan muy deprisa y no las entiendo.

*Red de hoteles de lujo ubicados en edificios patrimoniales de Portugal.

Terapia Génica y Celular, y 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Este es el segundo Blog dedicado a “Terapia Génica y Celular” (el primero en el Blog 19/11/2025).

Lifileucel (Amtagvi, Iovance Biotherapeutics; FDA, EMA suprimió solicitud del laboratorio)(TerGen&Cel, TIL), es una inmunoterapia de células T autólogas derivada de tumores. Código ATC: L01XL11 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica). TIL= tumour-infiltrating lymphocyte, linfocito infiltrante de tumores

*FDA 16/02/2024, para el tratamiento de pacientes adultos con melanoma irresecable o metastásico, previamente tratados con un anticuerpo bloqueador de PD-1 y si la mutación BRAF V600 es positiva, con un inhibidor de BRAF, con o sin inhibidor de MEK. Esta indicación está aprobada mediante un proceso acelerado basado en la tasa de respuesta objetiva. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

Lovotibeglogén autotemcel (lovo-cel, Lyfgenia, bluebird bio, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas.

*FDA 8/12/2023, indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años de edad o mayores con enfermedad de células falciformes y antecedentes de eventos vaso oclusivos.

Nadofaragén firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals; FDA (-vncg), EMA plan investigación pediátrica)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de adenovirus no replicante conteniendo un transgén que codifica el interferón alfa-2b humano. Código ATC: L01XL10 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2022, aprobado para el tratamiento intravesical de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo que no responde al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) y que presenta carcinoma in situ, con o sin tumores papilares.

Omidubicel (Omisirge, Gamida Cell Ltd.; FDA (-onlv))(aloTerGen&Cel), es una terapia con células progenitoras hematopoyéticas alogénicas modificadas con nicotinamida, derivadas de sangre de cordón umbilical.

*FDA 17/04/2023, indicado para su uso en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con neoplasias hematológicas que se someterán a un trasplante de sangre de cordón umbilical después de un acondicionamiento mieloablativo para reducir el tiempo de recuperación de neutrófilos y la incidencia de infecciones.

Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma, Novartis Gene Therapies; FDA (-xioi), EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV). Código ATC: M09AX09 (M09AX Otros medicamentos para trastornos del Sistema musculoesquelético).

*FDA 24/05/2019, tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años con atrofia muscular espinal (SMA) con mutaciones bialélicas en el gen SMN1 (gen de supervivencia de la neurona motora 1).

Limitaciones de uso:

•No se ha evaluado la seguridad ni la eficacia de la administración repetida de Zolgensma.

•No se ha evaluado el uso de Zolgensma en pacientes con SMA avanzada (p.ej., parálisis completa de las extremidades, dependencia permanente de ventilación mecánica).

Prademagén zamikeracel (Zevaskyn, Abeona Therapeutics, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en láminas celulares autólogas.

*FDA 28/04/2025, indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB).

Remestemcel-L (Ryoncil, Mesoblast, Inc.; FDA (-rknd))(alogTerGen&Cel), es una terapia alogénica de células estromales mesenquimales derivadas de médula ósea de un donante no emparentado.

*FDA 19/12/2024, indicado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGvHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores.

Revakinagén taroretcel (Encelto, Neurotech Pharmaceuticals, Inc.; FDA (-lwey)) (alogTerGen&Cel), es una terapia génica encapsulada alogénica basada en células.

*FDA 5/03/2025, está indicado para el tratamiento de adultos con telangiectasia macular idiopática tipo 2.

Tabelecleucel (Ebvallo, Pierre Fabre; FDA priority review, EMA, España UH autorizado no comercializado)( alogTerGen&Cel), es una inmunoterapia alogénica de células T específica para el virus Epstein-Barr (EBV). Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*EMA 12/2022, FDA priority review, tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de dos años de edad con síndrome linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (SLPT VEB+) que hayan recibido al menos un tratamiento previo.

Talimogén laherparepvec (Imlygic, BioVex, Inc.; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia viral genéticamente modificada. Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2015, indicado para el tratamiento local de lesiones cutáneas, subcutáneas y ganglionares irresecables en pacientes con melanoma recurrente tras la cirugía inicial.

Limitaciones de uso: No se ha demostrado que mejore la supervivencia general ni tenga efecto sobre las metástasis viscerales.

Voretigén neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics; FDA (-rzyl), EMA, España UH) (TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Virus adenoasociados (AAV), se trata de virus muy pequeños con una organización de su genoma extremadamente simple, con un ADN lineal de cadena sencilla y que requieren la coinfección con adenovirus u otros para replicarse; es decir, no son autónomos. Código ATC: S01XA27 (S01XA Otros oftalmológicos).

*FDA 19/12/2017, indicado para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana bialélica confirmada asociada a mutación del gen RPE65. Los pacientes deben tener células retinianas viables, determinado por el médico tratante.

Zopapogén imadenovec (Papzimeos, Precigen, Inc.; FDA (-drba), EMA huerfano)(TerGen&Cel), es una inmunoterapia basada en un vector adenoviral no replicante.

*FDA 14/08/2025, indicada para el tratamiento de adultos con papilomatosis respiratoria recurrente.