Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/
Información sobre medicamentos
contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los
próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para
nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados
en octubre 2025: 1 New Drug Application; 1 sBLA (supplemental
Biologics License Application); 2 Priority Review (Revisión prioritaria); 8 Fast Track designation; 3 Breakthrough Device designation.
ADCE-D01 (Adcendo); Enfortumab vedotina (Padcev, Astellas Pharma US; FDA (-ejfv), EMA, España UH) con
pembrolizumab (Keytruda); EO2463
(BioSpace); ETX-636
(Ensem Therapeutics); Ficerafusp
alfa (Bicara Therapeutics); JSKN003
(Alphamab Oncology); MT-125
(Myosin Therapeutics); NG-350A
(Akamis Bio); Nilotinib
(XS003, Xspray Pharma); Orca-T
(Orca Bio); Pamlectabart
tismanitina (HDP-101, Heidelberg Pharma); Sonrotoclax (BGB-11417, BeOne Medicines); Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi
Sankyo); WTX-124
(Werewolf Therapeutics); Zenocutuzumab (Bizengri, Merus NV; FDA (-zbco), EMA Plan de Investigación Pediátrica)
ADCE-D01 (Adcendo)(ADCanti
uPARAP), es un conjugado anticuerpo-medicamento que se dirige a la proteína
asociada al receptor del activador del plasminógeno uroquinasa (uPARAP), un
nuevo objetivo endocítico sobreexpresado en tumores mesenquimales como el sarcoma
de tejidos blandos (STS), conjugado con la carga útil P1021 del inhibidor de la
topoisomerasa I.
*FDA 9/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el
tratamiento del sarcoma de tejidos blandos.
Enfortumab
vedotina (Padcev, Astellas Pharma US; FDA (-ejfv), EMA,
España UH)
(ADCanti Nectina4) en combinación con
pembrolizumab (Keytruda), cistectomia radical y disección estándar
del nódulo linfático pélvico.
*FDA 21/10/2025, ha otorgado una Priority Review a una BLA como tratamiento perioperatorio para
pacientes con cáncer de vejiga músculo-invasivo (MIBC) que no son elegibles
para la quimioterapia con cisplatino o la rechazan.
EO2463 (BioSpace)(Vacuna
terapéutica peptídica), es una combinación de cuatro péptidos sintéticos
derivados de microbios OncoMimics que corresponden a cuatro marcadores de
células B: CD20, CD22, CD37 y CD268, así como el epítopo auxiliar CD4 UCP2.
*FDA 16/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el
tratamiento del linfoma folicular, respaldada por datos provisionales positivos
del ensayo de fase 2 SIDNEY (NCT04669171) en curso.
ETX-636 (Ensem
Therapeutics)(3.4.Inh PI3K), es un inhibidor panmutante específico alostérico
de PIK3CA.
*FDA 1/10/2025, ha otorgado una Fast Track
designation al tratamiento de pacientes con cáncer de mama avanzado con
mutación de PIK3CA, receptor hormonal (HR) positivo (+) y HER2 negativo (–).
Ficerafusp alfa (Bicara Therapeutics)(AcMB EGFR/TGF-β) en combinación con pembrolizumab (Keytruda). Ficerafusp alfa es un
anticuerpo bifuncional que combina un anticuerpo monoclonal dirigido al
receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) con un dominio que se une
al factor de crecimiento
transformante beta (TGF-β).
*FDA 13/10/2025, ha otorgado una Breakthrough
therapy designation al tratamiento de primera línea del carcinoma de
células escamosas de cabeza y cuello (HNSCC) recurrente o metastásico, negativo
al virus del papiloma humano.
JSKN003 (Alphamab Oncology)(ADCanti HER2/HER2), es un conjugado anticuerpo-medicamento biparatópico dirigido a HER2. Mediante la unión a dos epítopos de HER2 en las células tumorales y la liberación de inhibidores de la topoisomerasa I por endocitosis celular, el mecanismo de acción de JSKN003 proporciona actividad antitmoural selectiva y reduce la toxicidad hematológica, potencialmente llenando esta deficiencia.
*FDA 27/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el
tratamiento del cáncer de ovario resistente al platino (PROC),
independientemente de la expresión del factor de crecimiento epidérmico humano
2 (HER2).
MT-125 (Myosin Therapeutics), es un
inhibidor dual de molécula pequeña, primero en su clase, es un inhibidor
potente, selectivo y permeable al sistema nervioso central.
*FDA 22/10/2025, ha otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento del glioblastoma.
NG-350A (Akamis Bio)(Virus oncol), una inmunoterapia oncolítica administrada
por vía intravenosa, es un vector adenoviral T-SIGn de próxima generación,
estable en sangre, que expresa un potente anticuerpo anti-CD40 agonista de IgG.
*FDA 14/10/2025, ha otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento del cáncer rectal localmente avanzado
(LARC) con capacidad de reparación de errores de emparejamiento (pMMR).
Nilotinib (XS003, Xspray Pharma), es una formulación de nilotinib (Tasigna) un
inhibidor de la tirosina quinasa (ITK).
*FDA 21/10/2025, ha aceptado una New
Drug Application para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC).
Orca-T (Orca Bio)(alogTerCelT),
es una inmunoterapia alogénica de células T, en investigación. Orca-T se
compone de células T reguladoras altamente purificadas, células madre
hematopoyéticas y células T convencionales derivadas de sangre periférica de
donantes compatibles, emparentados o no.
*FDA 6/10/2025, ha aceptado una Priority Review a una BLA para el tratamiento de
neoplasias hematológicas, como la leucemia mieloide aguda (AML), la leucemia
linfoblástica aguda (ALL) y los síndromes mielodisplásicos (MDS).
Pamlectabart tismanitina (HDP-101,
Heidelberg Pharma)(ADCanti BCMA), es un conjugado anticuerpo-medicamento dirigido
contra el antígeno de maduración de células B (BCMA), diseñado con una carga
útil de amanitina sintética que inhibe la ARN polimerasa II, deteniendo así la
transcripción e induciendo la apoptosis de las células tumorales.
*FDA 23/10/2025, ha otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple
(MM) recidivante o refractario.
Sonrotoclax (BGB-11417, BeOne
Medicines)(Inh BCL-2), es un inhibidor de la proteína BCL-2 (linfoma de células B 2). La proteína
BCL-2 actúa como un regulador antiapoptótico crucial que se sobreexpresa con
frecuencia en las neoplasias malignas de células B, previniendo la muerte
celular programada de las células cancerosas.
*FDA 14/10/2025, ha otorgado una Breakthrough therapy designation para
el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (MCLa)
recidivante o refractario tras la terapia con un inhibidor de la tirosina
quinasa de Bruton y un agente anti-CD20.
Trastuzumab
deruxtecan (Enhertu; Daiichi Sankyo; FDA (fam- -nxki), EMA, España UH)(ADCanti
HER2) seguido por paclitaxel (Taxol)(Taxanos ), trastuzumab
(Herceptin, Roche; FDA, EMA, España UH)(Anti HER2), y pertuzumab (Perjeta,
Genentech, Inc)(Anti HER2).
*FDA 1/10/2025, ha aceptado la supplemental Biologics License Application
(sBLA) para el tratamiento neoadyuvante de pacientes adultas con cáncer de mama
HER2 positivo en estadio 2 o 3.
WTX-124 (Werewolf Therapeutics)(Citoquina IL-2), es un profármaco en investigación,
de administración sistémica y activación condicional de interleucina-2 humana
recombinante (IL-2; aldesleukina).
*FDA 8/10/2025, ha otorgado una Fast Track designation para el
tratamiento potencial de pacientes con melanoma cutáneo localmente avanzado o
metastásico que ha progresado después de inmunoterapia estándar, abordando así
una necesidad crítica no satisfecha en la comunidad oncológica. Actualmente se
encuentra bajo evaluación en el ensayo multicéntrico, abierto, de fase 1/1b
(NCT05479812) en pacientes con tumores sólidos avanzados.
Zenocutuzumab (Bizengri, Merus NV; FDA (-zbco), EMA Plan
de Investigación Pediátrica)(AcMB HER2/HER3), es un anticuerpo biespecífico que
bloquea la proteína NRG1 (neurregulina 1). Zenocutuzumab recibió anteriormente
la aprobación acelerada de comercialización (FDA 4/12/2024, Blog 30/12/2025).
*FDA 24/10/2025, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento de pacientes con colangiocarcinoma avanzado irresecable o metastásico albergando una fusión del gen de la neuregulina 1 (NRG1). Esta designación se fundamentó en los resultados del ensayo clínico de fase 2 en curso eNRGy (NCT02912949).
