En la FDA, la aprobación
acelerada de medicamentos oncológicos tiene cuatro programas de revisión
acelerada en CDER (Center for Drug Evaluation and Research): Accelerated Approval
(Aprobación acelerada), Priority
Review (Revisión prioritaria), Fast Track (Vía rápida) y Breakthrough Therapy (Terapia innovadora).
Todos estos programas están dirigidos a enfermedades graves, muchas sin
opciones adecuadas de buen tratamiento, que amenazan la vida como el cáncer.
Me ha parecido en esta comunicación
informar sobre los medicamentos contra el cancer que están en estas situaciones
y que seguramente serán comercializados en EEUU en los próximos meses.
Bemcentinib
(BerGenBio/Rigel Pharmaceuticals); Bempegaldesleukin (NKTR-214, Nektar Therapeutics) with
Nivolumab (Opdivo); Capmatinib
(INC280, Novartis Pharms Co.); Cobimetinib (Cotellic, Genentech); Copanlisib (Aliqopa, Bayer); Durvalumab (Imfinzi,
AstraZeneca); I-131
CLR1404 (CLR 131, Cellectar Biosciences), Ivosidenib (Tibosovo, Agios Pharmaceuticals); LCAR-B38M CAR-T cell
therapy (JNJ‐4528, Janssen Biotech/Nanjing Legend Biotech); LN-145 (Iovance
Biotherapeutics); Lurbinectedin
(PharmaMar);
Bemcentinib
(BerGenBio/Rigel Pharmaceuticals), es un inhibidor selectivo de AXL, se dirige
y se une al dominio catalítico quinasa intracelular de AXL e inhibe su
actividad. AXL, es un miembro de la familia TAM (TYRO3, AXL y MER) de
receptores de tirosina quinasas sobreexpresadas por muchos tipos de células
tumorales, desempeña un papel clave en la proliferación, supervivencia,
invasión y metástasis de las células tumorales; Su expresión se asocia con
resistencia a los medicamentos y mal pronóstico.
*La FDA 22/10/2019, ha sido
aprobada para una Fast Track Designation (designación de vía rápida)
para el tratamiento de pacientes de edad avanzada con leucemia mieloide aguda
(AML) recurrente o refractaria.
Bempegaldesleukina
(NKTR-214,
Nektar Therapeutics) es un agonista de la vía IL-2
CD122-preferencial diseñado para proporcionar activación y proliferación de
células inmunes que matan el cáncer, conocidas como células T efectoras CD8 + y
células asesinas naturales (NK).
*FDA 23/08/2019, les
otorgó a esta con nivolumab
(Opdivo, Bristol-Myers Squibb), una Breakthrough Therapy Designation (designación
de terapia innovadora) para pacientes con melanoma no tratados, con enfermedad
metastásica o que no pueden someterse a cirugía.
Capmatinib
(INC280, Novartis Pharmaceuticals Co.) es un inhibidor de
la tirosina quinasa receptor c-Met
*FDA 6/09/2019, recibió una Breakthrough Therapy Designation (designación
de terapia innovadora) para el tratamiento de
primera línea de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) con
mutación de omisión del exón 14 de MET.
Cobimetinib
(Cotellic, Genentech), es un inhibidor de la MEK quinasa. Ya comercializado en
otras indicaciones.
*FDA on 3/10/2019, recibió
una Breakthrough Therapy Designation para el tratamiento de pacientes adultos
con neoplasias histiocíticas que no albergan una mutación BRAF V600E.
Copanlisib
(Aliqopa, Bayer) es un inhibidor selectivo de la fosfoinositol 3-quinasa (PI
3-quinasas o PI3K). Recibió una aprobación acelerada de la FDA en 14/09/2017.
*FDA 30/05/2019, recibió una Breakthrough
Therapy Designation para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de
zona marginal recidivante (MZL) que han recibido al menos 2 terapias previas.
Durvalumab
(Imfinzi, AstraZeneca), es un anticuerpo monoclonal humano que se
une a la proteína PD-L1 que se encuentra en la superficie de las células
cancerosas y bloquea su interacción con dos moléculas, PD-1 y CD80, previniendo
que el tumor eluda el ataque del sistema inmune. Ya comercializado en otra
indicación
*FDA 29/11/2019, ha aceptado
una Solicitud de Licencia Biológica complementaria (sBLA), y se le ha otorgado
una Priority Review (Revisión prioritaria) para el tratamiento del
cáncer de pulmón microcítico en estadio extendido no tratado previamente
(ES-SCLC).
I-131
CLR1404 (CLR 131, Cellectar Biosciences), es una molécula pequeña, conjugado
radioterapéutico de fosfolípidos que dirige la radiación citotóxica a las
células cancerosas y las células madre cancerosas.
*FDA 9/07/2019, le ha
otorgado una Fast Track Designation (designación de vía rápida) como un
tratamiento potencial para pacientes con linfoma difuso de células B grandes
(DLBCL) recidivante o refractario.
*FDA 13/05/2019, le ha
otorgado una Fast Track Designation como tratamiento de cuarta línea o
posterior en mieloma múltiple en recaída/refractario.
Ivosidenib
(Tibosovo, Agios Pharmaceuticals) es un inhibidor de la isocitrato
dehidrogenasa-1 (IDH1). Ya comercializado con indicación parecida.
*FDA 27/03/2019, les otorgó a este con azacitidina una Breakthrough
Therapy Designation para el tratamiento de pacientes recién diagnosticados
con leucemia mieloide aguda (AML) con mutación IDH1 y ≥75 años o que no son
elegibles para quimioterapia de inducción intensiva.
LCAR-B38M
CAR-T cell therapy (JNJ‐4528,
Janssen Biotech/Nanjing Legend Biotech) es una terapia de
células T con CAR dirigido contra 2 epítopos distintos del antígeno de
maduración de células B (BCMA), en pacientes con mieloma múltiple
recidivante/resistente al tratamiento.
*FDA 6/12/2019, otorgó una Breakthrough
Therapy Designation para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple
previamente tratado.
LN-145 (Iovance
Biotherapeutics), es
una terapia celular autóloga, linfocitos autólogos infiltrantes del tumor.
*FDA 22/05/2019,
otorgó una Breakthrough Therapy Designation para el tratamiento de
pacientes con cáncer de cuello uterino recurrente, metastásico o persistente
que ha progresado con o después de la quimioterapia.
Lurbinectedina (PharmaMar), es un
inhibidor selectivo de los programas de transcripción oncogénica de los que
muchos tumores son particularmente dependientes. Junto con su efecto sobre las
células cancerosas, lurbinectedina inhibe la transcripción oncogénica en
macrófagos asociados al tumor, disminuyendo la producción de citoquinas que son
esenciales para el crecimiento del tumor.
*FDA 19/12/2019, una NDA (Solicitud
de Nuevo Medicamento) se ha presentado bajo la forma de una Accelerated
approval (aprobación acelerada) en pacientes con cáncer de pulmón microcítico
(SCLC) que han progresado después de una terapia previa con platino.
Nota: páginas Web utilizadas
Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated
Approval, Priority Review. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
Breakthrough
Therapy Designation. https://www.focr.org/breakthrough-therapies
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