Revisión del archivo de Medicamentos en trámite y 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Continuamos con la revisión del archivo de Medicamentos en trámite:

**14 (28%) con nombre asignado, algunos de ellos comercializados pero con las nuevas indicaciones en trámite NO aprobadas por la FDA.

Abelacimab (MAA 868, Anthos Therapeutics)(AcMBanti FactorXI/XIa), es un anticuerpo monoclonal humano de doble acción que se dirige selectivamente al factor XI y al factor XIa con alta afinidad.

-FDA 07/11/2022, Fast Track designation, Blog 3/08/2022:

Tratamiento de la trombosis asociada con el cáncer. En pacientes con cáncer, el tromboembolismo venoso (VTE), que incluye tanto la trombosis venosa profunda como el embolismo pulmonar, es la segunda causa de muerte más común.

Acalabrutinib (Calquence, AstraZeneca / Acerta Pharma BV; FDA; EMA, España DH) (2.2.Inh BTK). Código ATC: L01EL02 (L01EL Inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton). Ya comercializado.

-FDA 3/10/2024, Priority Review a la sNDA, Blog 3/11/2024:

Tratamiento de pacientes con linfoma de células del manto (MCL) no tratados previamente.

Actinio (Ac-225) FL-02 (Full-Life Technologies)(Radiofarm), conjugado de radionúclido (actinio-225) dirigido a PSMA.

-FDA 02/07/2024, Fast Track designation, Blog 3/08/2024:

Tratamiento de pacientes con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (mCRPC).

AGuIX (Gadolinio quelado polisiloxano nanopartículas, NH TherAguix), nanomedicamento compuesto principalmente de gadolinio.

-FDA 30/05/2024, Fast Track designation, Blog 4/03/2024:

Tratamiento de gliomas malignos y glioblastoma. Ofrece gran capacidad de imágenes de contraste que permiten una delimitación precisa del tumor mediante resonancia magnética. También tiene el potencial de mejorar indirectamente la eficacia de la radioterapia.

Alpha Diffusing Alpha-emitters Radiation Therapy (DaRT) (Alpha Tau Medical).

-FDA 8/10/2021, Breakthrough Device designation, Blog 10/11/2021:

Tratamiento de pacientes con glioblastoma multiforme recurrente (GBM).

Alrizomadlin (Ascentage Pharma), inhibidor oral de la interacción MDM2-p53. Está destinado a unirse a MDM2 (human homolog of Murine Double Minute-2) y activar la supresión tumoral al prevenir la interacción de MDM2 con p53, que ha demostrado actividad antitumoral en modelos de neuroblastoma in vitro e in vivo.

-FDA 21/03/2022, Rare Pediatric Disease (RPD) designation, Blog 3/05/2022:

Tratamiento del neuroblastoma.

-FDA 22/09/2021, Fast Track designation, Blog 5/10/2021:

Tratamiento del melanoma irresecable o metastásico recidivante/refractario que recae o es refractario a agentes inmuno-oncológicos previos.

Amivantamab-vmjw (Rybrevant, Janssen Biotech, Inc.; FDA; EMA, España UH autorizado no comercializado)(AcMB EGFR/MET) en combinación con lazertinib (Leclaza, Janssen Biotech)(1.1,3ªgen.Inh EGFR/HER2). Código ATC (amivantamab): L01FX18 (L01FX Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo-medicamento); (lazertinib) L01EB09 (L01EB  Inhibidores tirosina quinasa de EGFR).

-FDA 21/12/2023, supplemental Biologics License Application (sBLA) y una New Drug Application (NDA) de la combinación, Blog 31/12/2023:

Tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítiico (NSCLC) localmente avanzado o metastásico con deleciones del exón 19 de EGFR (ex19del) o mutaciones de sustitución L858R.

Anamicina liposomal (Annamycin liposomal, Moleculin Biotech, Inc), antraciclina de próxima generación.

-FDA 31/03/2021, Fast Track designation, Blog 16/04/2021:

Tratamiento de metástasis pulmonar por sarcoma de tejidos blandos.

Arfolitixorina (Isofol Medical AB), forma pura estabilizada y biológicamente activa de folato ([6R] -MTHF).

-FDA 23/11/2021, Fast Track designation, Blog 5/12/2021:

Tratamiento de pacientes con cáncer colorrectal metastásico (mCRC).

Aspacitarabina (BST-236, Biosight Limited), citarabina que se une covalentemente a asparagina.

-FDA 4/08/2020, Fast Track designation, Blog 7/09/2020:

Tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda que tienen 75 años o más o tienen comorbilidades que impiden el uso de quimioterapia de inducción intensiva.

Asparaginasa encapsulada en eritrocitos (Eryaspase, Phaxiam Therapeutics)..

-FDA 29/07/2021, Fast track designation, Blog 3/08/2021:

Tratamiento de pacientes con leucemia linfocítica aguda (ALL) que han desarrollado reacciones de hipersensibilidad a la asparaginasa pegilada derivada de E. coli (PEG-ASNase).

Autologous tumor infiltrating lymphocytes (LN-145, Iovance Biotherapeutics),

-FDA 22/05/2019, Breakthrough Therapy Designation, Blog 7/02/2020:

Tratamiento de pacientes con cáncer de cuello uterino recurrente, metastásico o persistente que ha progresado con o después de la quimioterapia.

Avutometinib (Verastem Oncology)(3.2.Inh MEK) y sotorasib (Lumakras, Amgen, Inc.; FDA, EMA, España DH)(5.Inh KRAS/G12C)

-FDA 18/01/2024, Fast Track Designation, Blog 5/02/2024:

Tratamiento de pacientes con NSCLC metastásico con mutación KRAS G12C que han recibido al menos 1 terapia sistémica previa y no han sido tratados previamente con un inhibidor de KRAS G12C.

Balstilimab (Agenus, Inc)(Anti PD-1). Código ATC: no establecido.

-FDA 17/06/2021, Biologics License Application (BLA), Blog 5/07/2021:

Tratamiento del cáncer de cuello uterino metastásico recurrente con progresión de la enfermedad durante o después de la quimioterapia

-FDA 7/04/2020, Fast Track designation, Blog 18/05/2020:

Tratamiento de pacientes con cáncer cervical, basado en datos completos que sugieren que balstilimab puede satisfacer una necesidad médica no satisfecha en este ámbito.

**18 (36%) entradas con Siglas, por tanto, NO aprobadas.

ABM-1310 (ABM Therapeutics)(3.1.Inh BRaf); ABT-101 (AnBogen Therapeutics); ACE2016 (Acepodia); ACT-IOP-003 (Focal Medical, Inc.); ACTM-838 (Actym Therapeutics); ADI-270 (Adicet Bio); ADRX-0405 (Adcentrx Therapeutics); ADRX-0706 (Adcentrx Therapeutics); AFM24 (Affimed) más atezolizumab (Tecentriq, Genentech; FDA, EMA, España UH); AIC100 (AffyImmune Therapeutics, Inc.); ALE.C04 (Alentis Therapeutics); ALLO-605 (Allogene Theraputics); ALLO-715 (Allogene Therapeutics); AMB-05X (AmMax Bio); APG-157 (Aveta Biomics); ARX517 (Ambrx Biopharma); ARX788 (Ambrx, Inc.); BA3182 (BioAtla, Inc.).

**3 (6%) cambian de nombre (de sigla a DCI), NO aprobados:

AFM13 (Acimtamig, Affimed N.V.) con AB-101 (Zabalafin hidrogel, Alphyn Biologics, AlloNK, Artiva Biotherapeutics)

AL101 (Osugacestat, Ayala Pharmaceuticals/Bristol-Myers Squibb).

**2 (4%) discontinuados en trámite:

Avasopasem manganeso (GC4419, Galera Therapeutics, Inc);

AVB-001 (Avenge Bio, Inc.).

En resumen, de 50 entradas registradas durante los últimos 4 años:

13 (26%) medicamentos comercializados con nuevas indicaciones en trámite son aprobados por la FDA, en el periodo de un año;

14 (28%) con nombre asignado, algunos comercializados pero con nuevas indicaciones en trámite, NO aprobados;

18 (36%) entradas Siglas, por tanto NO aprobadas;

3 (6%) cambian de nombre (de sigla a DCI), NO aprobados;

2 (4%) en trámite discontinuados.

Revisión del archivo de Medicamentos en trámite

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Desde hace años mantengo un archivo de los “Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados”, que voy publicando mensualmente en este Blog. Como no he eliminado las entradas de los que en este periodo han pasado a ser aprobados por la FDA, me ha parecido interesante revisar las primeras 50 entradas (FDA 7/04/2020 - 29/07/2024), para determinar:

- Cuantas en trámite, habían sido aprobadas por la FDA como nuevo medicamento o indicación de un medicamento ya aprobado para otras indicaciones;

- Cuantas con nombre asignado, NO habían sido aprobadas;

- Cuantas había solo con siglas, y por tanto NO aprobadas;

- Cuantas cambian de nombre (de sigla a DCI), NO aprobadas;

- Cuantas en trámite son Discontinuados;

El resultado de la revisión ha sido el siguiente, como son 50 es fácil inferir el porcentaje.

**13, (26%, todos dentro del periodo de un año) medicamentos habían sido aprobados por la FDA como nuevo medicamento o nueva indicación de un medicamento ya aprobado para otras indicaciones:

Abatacept (Orencia, Bristol-Myers Squibb; FDA, EMA, España DH y UH), Código ATC: L04AA24 (L04AA Inmunosupresores selectivos).

-FDA 23/08/2021, Priority Review designation a una supplemental Biologics License Application (sBLA), Blog 3/09/2021:

Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped aguda de moderada a grave (aGVHD) en pacientes de 6 años o más que están recibiendo trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante no emparentado.

-- Aprobación en combinación para la indicación, (FDA 15/12/2021), Blog 30/12/2021.

Adagrasib (Krazati, Mirati Therapeutics, Inc.; FDA, EMA)(5.Inh KRAS/G12C), Código ATC: L01XX77 (L01XX Otros agentes antineoplásicos).

-FDA 15/02/2022, New Drug Application (NDA), Blog 4/03/2022; y FDA 24/06/2021, Breakthrough Therapy Designation, Blog 5/07/2021:

Tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) que albergan una mutación KRAS G12C y que han recibido al menos 1 terapia previa.

-- Aprobación acelerada (FDA 12/12/2022), Blog 30/12/2022.

Adagrasib (Krazati, Mirati Therapeutics, Inc.; FDA, EMA)(5.Inh KRAS/G12C) en combinación con cetuximab (Erbitux, Merk KGaA; FDA, EMA, España UH)(Anti EGFR).

-FDA 20/02/2024, Priority Review para una sNDA, Blog 4/03/2024; y FDA 21/12/2022 Breakthrough Therapy designation, Blog 5/02/2023:

Tratamiento de pacientes con cáncer colorrectal (CRC) localmente avanzado o metastásico previamente tratado, que alberga una mutación KRAS G12C.

-- Aprobación acelerada a la combinación para la indicación (FDA 21/06/2024), Blog 1/07/2024.

Afamitresgén autoleucel (afami-cel, Tecelra, Adaptimmune Therapeutics)(TcrTAnti MAGE-A4), Código ATC: no establecido.

-FDA 31/01/2024, Priority Review para una BLA, Blog 5/02/2024; y FDA 4/12/2019, Regenerative Medicine Advanced Therapy designation, Blog 11/03/2020:

Tratamiento para pacientes con sarcoma sinovial avanzado.

-- Aprobación acelerada esta indicación (FDA 2/08/2024), Blog 1/09/2024.

Amivantamab (Rybrevant, Janssen Biotech, Inc.; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(AcMBanti EGFR/MET), Código ATC: L01FX18 (L01FX Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo medicamento).

-FDA 3/12/2020, Biologics License Application (BLA), Blog 25/01/2021; y FDA 10/03/2020, Breakthrough Therapy Designation, Blog 23/04/2020:

Tratamiento para pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) metastásico que alberga mutaciones por inserción del exón 20 del EGFR cuya enfermedad progresó durante o después de quimioterapia basada en platino.

-- Aprobación esta indicación FDA 1/03/2024, Blog 1/04/2024, (aprob acelerada Blog 06/01/2021).

Amivantamab (Rybrevant, Janssen Biotech, Inc.; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(AcMBanti EGFR/MET) en combinación con carboplatino y pemetrexed.

-FDA 25/08/2023, presentado una sBLA a la combinación, Blog 3/09/2023:

Tratamiento de pacientes con NSCLC localmente avanzado o metastásico con mutaciones por inserción del exón 20 de EGFR en el entorno de primera línea.

-- Aprobación esta indicación FDA 1/03/2024, Blog 1/04/2024.

Asciminib (Scemblix, Novartis AG; FDA, EMA, España DH)(2.1.Inh BCR-ABL), Código ATC: L01EA06 (L01EA Inhibidores tirosina quinasa BCR-ABL).

-FDA 29/07/2024, Priority Review, Blog 3/08/2024:

Tratamiento de la leucemia mieloide crónica (CML) con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+) de diagnóstico reciente.

-- Aprobación esta indicación FDA 29/10/2024, Blog 1/11/2024.

Asparaginasa erwinia chrysanthemi (recombinante)-rywn (Rylaze, Jazz Pharmaceuticals; FDA) en combinación con quimioterapia.

-FDA 2/02/2022, supplemental Biologics License Application (sBLA) para la combinación:

Tratar a pacientes adultos y pacientes pediátricos de 1 mes o más con leucemia linfoblástica aguda y linfoma linfoblástico que han desarrollado hipersensibilidad a la asparaginasa derivada de E. coli con un nuevo régimen de dosificación de lunes, miércoles y viernes. Con el nuevo régimen, los pacientes deben recibir 25 mg/m2 por vía intramuscular los lunes y miércoles por la mañana y 50 mg/m2 por vía intramuscular los viernes por la tarde. También está aprobado para administrarse cada 48 horas a una dosis de 25 mg/m2 por vía intramuscular.

-- Aprobación esta indicación FDA 18/11/2022, Blog 1/12/2022.

Atezolizumab (Tecentriq, Genentech; FDA, EMA, España UH)(Anti PD-L1), Código ATC: L01FF05 (L01FF Inhibidores PD-1/PD-L1).

-FDA 2/08/2021, supplemental Biologics License Application (sBLA), Blog 3/09/2021:

Tratamiento adyuvante después de cirugía y quimioterapia basada en platino para personas con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) cuyos tumores expresan PD-L1 ≥ 1%.

-- Aprobación esta indicación FDA 15/10/2021, Blog 8/11/2021.

Avapritinib (Ayvakit, Blueprint Medicines Corp, FDA, EMA, España DH)(1.4.c.Inh Kit/PDGFRA), Código ATC: L01EX18 (L01EX Otros inhibidores de la proteina quinasa).

-FDA 23/01/2023, Priority Review a una sNDA, Blog 5/02/2023:

Tratamiento para pacientes adultos con mastocitosis sistémica indolente.

-- Aprobación esta indicación FDA 22/05/2023, Blog 1/06/2023.

Avelumab (Bavencio, Serono/Merck KGaA and Pfizer/Merck Europe B.V.; EMA; España UH)(Anti PD-L1), Código ATC: L01FF04 (L01FF Inhibidores PD-1/PD-L1).

-FDA 9/04/2020, Biologics License Application y Breakthrough Therapy Designation, Blog 18/05/2020:

Tratamiento de primera línea de pacientes con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico.

-- Aprobación esta indicación FDA 30/06/2020, Blog 4/07/2020.

Axicabtagén ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma (una Gilead Company); FDA, EMA, España UH)(CarTAnti CD19), Código ATC: L01XL03 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

-FDA 1/10/2021, supplemental Biologics License Application (sBLA), Blog 10/11/2021:

Tratamiento de adultos con linfoma de células B grandes en recaída o refractario en el entorno de segunda línea.

-- Aprobación esta indicación FDA 1/04/2022, Blog 1/05/2022.

-FDA 4/09/2020, supplemental Biologics License Application (sBLA), Blog 6/10/2020:

Tratamiento de pacientes con linfoma folicular en recaída/refractario o linfoma de zona marginal, después de 2 o más líneas previas de terapia sistémica.

-- Aprobación esta indicación FDA 5/03/2021, Blog 1/04/2021.

Azacitidina (Onureg, Celgene Corporation/Pfizer; EMA, España UH), Código ATC: L01BC07 (L01BC Análogos pirimidina).

-FDA 1/05/2020, Priority Review, Blog 5/06/2020:

Tratamiento de mantenimiento para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda que lograron una remisión completa (CR) o CR con recuperación incompleta del recuento sanguíneo después de recibir terapia de inducción con o sin terapia de consolidación.

-- Aprobación esta indicación FDA 1/09/2020, Blog 1/10/2020.

Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, comunicados en octubre 2024

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Información sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados en octubre de 2024: 1 Investigational NDA; 2 NDA (New Drug Application, Solicitud de nuevo medicamento); 1 Rare Pediatric Disease designation (RPDD); 3 Fast Track (Vía rápida), 3 Priority Review (Revisión prioritaria).

Acalabrutinib (Calquence, AstraZeneca/Acerta Pharma BV; FDA; EMA, España DH); ADRX-0405 (Adcentrx Therapeutics); Galinpepimut-S (GPS, Sellas Life Sciences Group); HC-7366 (HiberCell); LP-184 (Lantern Pharma); Mitomicina intravesical (UGN-102, UroGen Pharma Ltd.); Rivoceranib (Apatinib, Elevar Therapeutics, Inc.) y camrelizumab (SHR-1210); TLX101-CDx (Pixclara, Telix Precision Medicine); Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo; FDA (fam-, -nxki), EMA, España UH); VLS-1488 (Volastra Therapeutics)

Acalabrutinib (Calquence, AstraZeneca / Acerta Pharma BV; FDA; EMA, España DH) (2.2.Inh BTK), es un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton. Código ATC: L01EL02 (L01EL Inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton). Ya comercializado.

*FDA 3/10/2024, ha otorgado una Priority Review a la sNDA para el tratamiento de pacientes con linfoma de células del manto (MCL) no tratados previamente.

ADRX-0405 (Adcentrx Therapeutics) (ADCanti STEAP1), es un conjugado anticuerpo-medicamento de próxima generación que se dirige al antígeno epitelial transmembrana 6 de la próstata 1 (STEAP1).

*FDA 21/10/2024, ha autorizado una Investigational NDA para el tratamiento de tumores sólidos avanzados. Un ensayo de fase 1a/b planificado investigará el agente.

Galinpepimut-S (GPS, Sellas Life Sciences Group), es una vacuna peptídica heteróclita multivalente contra el tumor de Wilms 1 (gen 1 del tumor de Wilms). El gen 1 del tumor de Wilms (WT1) se sobreexpresa en casi todos los tipos de neoplasias hematológicas y tumores sólidos. Heteróclita = que se desvía de la regla o forma ordinaria.

*FDA 15/10/2024, ha otorgado una Rare Pediatric Disease designation para el tratamiento de pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda (AML).

HC-7366 (HiberCell), es un nuevo modulador de la quinasa GCN2 de molécula pequeña, potente, selectivo y primero en su clase.

*FDA 23/10/2024, ha otorgado una Fast track designation para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (AML) recidivante/refractaria.

LP-184 (Lantern Pharma), es una molécula que demuestra letalidad sintética cuando se combina con otros agentes que causan deficiencia en la reparación del daño del ADN.

*FDA 15/10/2024, ha otorgado una Fast track designation para el tratamiento del glioblastoma (GBM). A fines de 2024 o principios de 2025 comenzará un ensayo de fase 1b/2a para evaluar el LP-184 en el GBM recurrente.

Mitomicina intravesical (UGN-102, UroGen Pharma Ltd.).

*FDA 15/10/2024, ha aceptado una New Drug Application (NDA) para el tratamiento del cáncer de vejiga no músculo invasivo de bajo grado y riesgo intermedio (NMIBC).

Rivoceranib (Apatinib, Elevar Therapeutics, Inc.) y camrelizumab (Jiangsu Hengrui Medicine). Rivoceranib(1.2.Inh VEGFR2) es un inhibidor oral tirosina quinasa VEGF, y camrelizumab(Anti PD-1) es un inhibidor PD-1.

*FDA 21/10/2024, ha aceptado la presentación de una New Drug Application (NDA) para la combinación como tratamiento sistémico de primera línea en el carcinoma hepatocelular irresecable o metastásico (uHCC).

TLX101-CDx (Fluor (F-18) floretirosina o [18F-FET], Pixclara, Telix Precision Medicine), es un agente de imagen por PET del cáncer cerebral.

*FDA 24/10/2024, ha aceptado una New Drug Application (NDA) para el tratamiento del glioma y concedió Priority Review application. El agente podría estar disponible comercialmente en los EEUU en 2025.

Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo; FDA (fam-, -nxki), EMA, España UH) (ADCanti HER2), es un conjugado anticuerpo-medicamento compuesto de un anticuerpo dirigido a HER2, un inhibidor de la topoisomerasa y un conector escindible basado en tetrapéptido. Código ATC: L01FD04 (L01FD Inhibidores de HER2). Ya comercializado.

*FDA 1/10/2024, ha otorgado una Priority Review a una sBLA para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama irresecable o metastásico con HER2 bajo o HER2 ultrabajo después de al menos una terapia endocrina en el entorno metastásico.

VLS-1488 (Volastra Therapeutics)(Inh KIF18A), es un inhibidor de KIF18A que se está evaluando para el posible tratamiento de pacientes con cánceres avanzados.

*FDA 10/10/2024, ha otorgado una Fast track designation para el tratamiento del cáncer de ovario seroso de alto grado resistente al platino (HGSOC). Actualmente, un primer estudio en humanos de fase 1/2 (NCT05902988) está explorando el potencial del agente.