Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, 26

 Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Continuando con anteriores comunicaciones (Blogs: 10/11/2021, 5/10/2021, 3/09/2021, 3/08/2021, 5/07/2021, 3/06/2021, 5/05/2021, 16/04/2021, 16/03/2021, 3/02/2021, 25/01/2021, 3/12/2020, 3/11/2020, 6/10/2020, 7/09/2020, 11/08/2020, 10/07/2020, 5/06/2020, 18/05/2020, 23/04/2020, 15 y 11/03/2020, 14, 10 y 7/02/2020), sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados o para nuevas indicaciones los que ya lo están. A continuación, se incluyen los medicamentos oncológicos:

-que han presentado bien una BLA (Biologics License Application, Solicitud de licencia de productos biológicos), bien una NDA (New Drug Application, Solicitud de nuevo medicamento), o bien una sNDA (Solicitud de Nuevo Medicamento complementaria).

-uno de los cuatro programas de revisión acelerada en CDER (Center for Drug Evaluation and Research): Accelerated Approval (Aprobación acelerada), Priority Review (Revisión prioritaria), Fast Track (Vía rápida) y Breakthrough Therapy (Terapia innovadora).

Arfolitixorina (Isofol Medical AB); Bemcentinib (BGB324, BerGenBio ASA) en combinación con un anti PD-L1; Betibeglogén autotemcel (Beti-cel, Bluebird bio, Inc.); BNT111 (FixVac, BioTech SE); CTX110 (CRISPR Therapeutics); EZM0414 (Epizyme, Inc); Leronlimab (CytoDyn, Inc); MT-6402 (Molecular Templates, Inc); Olaparib (Lynparza, AstraZeneca Pharms; FDA; EMA; España DH); Pacritinib (CTI BioPharma Corp); Parsaclisib (Incyte Corporation); Toripalimab (Junshi Biosciences y Coherus), Trinetta (Datar Cancer Genetic, Inc.)

Arfolitixorina (Isofol Medical AB), es una forma pura estabilizada y biológicamente activa de folato ([6R] -MTHF), que está diseñada para aumentar la eficacia de la quimioterapia estándar para el Cáncer colorrectal avanzado.

*FDA 23/11/2021, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con Cáncer colorrectal metastásico (mCRC).

Bemcentinib (BGB324, BerGenBio ASA) en combinación con un anti PD-L1. Bemcentinib es un inhibidor selectivo de AXL, que se dirige y se une al dominio catalítico quinasa intracelular de AXL e inhibe su actividad. AXL, es un miembro de la familia TAM (TYRO3, AXL y MER) de receptores de tirosina quinasas sobreexpresadas por muchos tipos de células tumorales, desempeña un papel clave en la proliferación, supervivencia, invasión y metástasis de las células tumorales. Su expresión se asocia con resistencia a los medicamentos y mal pronóstico.

*FDA 9/11/2021, ha otorgado una Fast Track designation a la combinación para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) metastásico/avanzado con mutación de STK11.

*FDA 8/06/2021, le otorgó una Fast Track Designation en combinación con un anti PD-L1, como una posible opción de tratamiento para pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) avanzado o metastásico AXL positivo. Blog 5/07/2021.

Betibeglogén autotemcel (beti-cel, Bluebird bio, Inc.), su mecanismo de acción consiste en agregar copias funcionales de una forma modificada de B-globina en las células madre de un paciente para corregir la deficiencia de hemoglobina adulta. Una vez que el gen de la B-globina se adquiere a ciertos niveles, puede eliminar la necesidad de transfusiones.

*FDA 22/11/2021, ha aceptado una Biologics License Application (BLA) para una terapia genética de una sola vez, para pacientes con talasemia B que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos.

BNT111 (FixVac, BioTech SE), tiene una combinación fija de antígenos asociados a tumores codificados por mRNA, lo que conduce a una respuesta inmune fuerte y precisa contra el cáncer.

*FDA 19/11/2021, ha otorgado una Fast Track designation al agente de inmunoterapia en investigación, para el tratamiento de pacientes con melanoma avanzado.

CTX110 (CRISPR Therapeutics), es una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico alogénico que se dirige a las neoplasias malignas de células B positivas para CD19.

*FDA 22/11/2021, se le ha concedido una Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation que se dirige a las neoplasias malignas de células B positivas para CD19.

EZM0414 (Epizyme, Inc), es un inhibidor oral de SETD2 (una histona metiltransferasa), el primero en su clase.

*FDA 4/11/2021, ha concedido una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) en recaída o refractario.

Leronlimab (CytoDyn, Inc), es un antagonista de CCR5.

*9/11/2021, los desarrolladores del antagonista de CCR5 han presentado una Breakthrough Therapy designation a la FDA para el tratamiento potencial del cáncer de mama metastásico triple negativo (mTNBC). Ha recibido ya una Fast Track designation para esta indicación.

MT-6402 (Molecular Templates, Inc), es un cuerpo de toxina diseñado desinmunizado que se dirige a PD-1 en tumores sólidos que transportan la carga útil de Toxina A similar a Shiga. El agente había agregado tecnología de siembra de antígeno de citomegalovirus que le permite internalizar el receptor PD-L1 unido al agente.

*18/11/2021, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) avanzado que expresan PD-1.

Olaparib (Lynparza, AstraZeneca Pharms; FDA; EMA; España DH) (Inh PARP), es un inhibidor de PARP (Inhibidores de la poli (ADP-ribosa) polimerasa), un fármaco que bloquea las proteínas (PARP) que ayudan a reparar el ADN dañado. Debido a que las mutaciones en BRCA pueden también dificultar la reparación del ADN, la inhibición ulterior de este proceso con olaparib puede causar la muerte de las células cancerosas que portan una mutación en BRCA. Código ATC: L01XK01 (Inhibidores PARP). Ya aprobado para otras indicaciones.

*FDA 18/11/2021, aceptó la solicitud de supplemental New Drug Application (sNDA) y le otorgó una Priority Review para el tratamiento adyuvante de pacientes con cáncer de mama temprano de alto riesgo HER2 negativo con mutación BRCA que ya han sido tratados con quimioterapia antes o después de la cirugía.

Pacritinib (CTI BioPharma Corp) (2.3.Inh JAK), es un inhibidor oral de la quinasa con especificidad para JAK2, FLT3, IRAK1 y CSF1R. La familia de enzimas JAK es un componente central en las vías de transducción de señales, que son críticas para el crecimiento y desarrollo normal de las células sanguíneas, así como para la expresión de citoquinas inflamatorias y las respuestas inmunes. Se ha demostrado que las mutaciones en estas quinasas están directamente relacionadas con el desarrollo de una variedad de cánceres relacionados con la sangre, que incluyen neoplasias mieloproliferativas, leucemia y linfoma. Además de la mielofibrosis, el perfil de quinasas de pacritinib sugiere su potencial utilidad terapéutica en afecciones como la leucemia mieloide aguda, el síndrome mielodisplásico, la leucemia mielomonocítica crónica y la leucemia linfocítica crónica, debido a su inhibición de c-fms, IRAK1, JAK2 y FLT3.

*FDA 1/11/2021, ha ampliado el período de revisión de la New Drug Application (NDA) como tratamiento de pacientes con mielofibrosis y trombocitopenia grave, definida como un recuento de plaquetas inferior a 50x10⁹/L. La nueva fecha de acción prevista es el 28 de febrero de 2022.

*FDA 1/06/2021, aceptó y concedió una Priority Review a una new drug application (NDA) de pacritinib, para el tratamiento de pacientes con mielofibrosis y trombocitopenia grave, definida como un recuento de plaquetas inferior a 50x10⁹/L.

Parsaclisib (Incyte Corporation) (7.Inh PI3Kδ), es un inhibidor PI3Kδ en investigación.

*FDA 1/11/2021, ha aceptado una New Drug Application (NDA) para el tratamiento de pacientes con linfoma folicular recidivante o refractario, linfoma de zona marginal y linfoma de células del manto.

Toripalimab (Junshi Biosciences y Coherus), solo o en combinación con gemcitabina y cisplatino. Toripalimab es un anticuerpo monoclonal anti PD1.

*FDA 9/11/2021, ha aceptado una Biologics License application (BLA) para la combinación para el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma nasofaríngeo (NPC) recurrente avanzado o metastásico, así como monoterapia para el tratamiento de segunda línea o superior de NPC recurrente o metastásico después de quimioterapia que contiene platino.

*FDA 15/11/2021, ha otorgado una designación de Medicamento Huérfano a toripalimab para el tratamiento de pacientes con cáncer de esófago.

*FDA 12/08/2021, le otorgó una BreakthroughTherapy designation para la combinación en el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma nasofaríngeo recurrente o metastásico. Blog 3/09/2021.

*FDA 3/03/2021, se inició una presentación continua (rolling submission) de una Biologics License Application (BLA) de Toripalimab para el tratamiento de pacientes con carcinoma nasofaríngeo recurrente o metastásico (NPC). Blog 16/04/2021.

*FDA 25/01/2021, le otorgó una Fast Track designation a Toripalimab para el tratamiento de primera línea de pacientes con melanoma mucoso. Blog 3/02/2021.

*FDA 10/09/2020, le otorgó una Breakthrough Therapy designation a Toripalimab para el tratamiento de pacientes con carcinoma nasofaríngeo. Blog 06/10/2020.

Trinetta (Datar Cancer Genetic, Inc.), la prueba detecta las células tumorales circulantes que son específicas del cáncer de mama.

*FDA 19/11/2021, otorgó una Breakthrough Device designation a este test sanguíneo diseñado para detectar el cáncer de mama en etapa temprana.

Medicamentos contra el Cáncer aprobados en noviembre 2021, adenda

 Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

En esta adenda se incluyen dos medicamentos, uno nuevo (pafolacianina), y otro ya comercializado para nueva indicacion (daratumumab + hialuronidasa-fihj y carfilzomib más dexametasona), que se añaden al tratamiento en cáncer de ovario como complemento para la identificación interoperatoria de lesiones malignas, y de mieloma multiple recidivante o resistente. Ambos aprobados en noviembre y que no fueron incluidos en el Blog 1/12/2021 correspondiente a Medicamentos contra el Cáncer aprobados en noviembre de 2021, porque salieron publicados más tarde.

Daratumumab + hialuronidasa-fihj (Darzalex Faspro, Janssen Biotech, Inc.; FDA) y carfilzomib (Kyprolis, Amgen Europe; EEUU Onyx Pharms; FDA; EMA; España) más dexametasona. Daratumumab + hialuronidasa es una combinación de daratumumab, un anticuerpo citolítico dirigido a CD38, y hialuronidasa, una endoglucosidasa, ya comercializada en otra indicación. Carfilzomib es un tetrapéptido con un grupo epoxicetona inhibidor del proteosoma que se une de forma selectiva e irreversible a la treonina en el extremo N terminal de los sitios activos del proteosoma 20S, el núcleo proteolítico del proteosoma 26S, y que muestra poca o ninguna actividad frente a otros tipos de proteasas, también comercializado. Código ATC: L01XC24 (daratumumab), B06AA03 (hialuronidasa), L01XX45 (Carfilzomib).

*FDA 30/11/2021, aprobado para pacientes adultos con mieloma multiple recidivante o resistente que han recibido de 1 a 3 lineas de terapia previas.

Pafolacianina (Cytalux, Target Laboratories, LLC), es un agente de formación de imágenes ópticas, actúa uniéndose a los receptores de folato, que a menudo se encuentran en los tumores de ovario. Se ha demostrado que la pafolacianina sódica ilumina intraoperatoriamente bajo luz infrarroja cercana y, por lo tanto, proporciona más precisión para detectar lesiones cancerosas durante la resección del tumor.

*FDA 29/11/2021, aprobada para pacientes adultas con cáncer de ovario como complemento para la identificación interoperatoria de lesiones malignas. La pafolacianina es un medicamento fluorescente que se dirige al receptor de folato que puede estar sobreexpresado en el cáncer de ovario. Se utiliza con un sistema de imágenes de fluorescencia de infrarrojo cercano (NIR) autorizado por la FDA para uso específico con pafolacianina.

Nota: páginas Web utilizadas

-Novel Drug Approvals for 2021 (https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021)

-Hematology/Oncology (Cancer) Approvals & Safety Notifications 2021 (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)

Medicamentos contra el Cáncer aprobados en noviembre 2021

 Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

En el mes de noviembre 2021 en EEUU, por la FDA, se aprobaron dos medicamentos ya comercializados para nuevas indicaciones (Pembrolizumab, y Sirolimus unido a albúmina), que se añaden al tratamiento adyuvante de Carcinoma de células renales (RCC), y Tumor de células epitelioides perivasculares, respectivamente.

Pembrolizumab (Keytruda, Merck Sharp & Dohme; FDA, EMA, España UH) (Anti-PD1), es un anticuerpo monoclonal humanizado anti-PD-1. Código ATC: L01XC18 (Anticuerpos monoclonales). Ya comercializado para otras muchas indicaciones.

*FDA 17/11/2021, aprobado para el tratamiento adyuvante de pacientes con Carcinoma de células renales (RCC) con riesgo intermedio-alto o alto de recurrencia después de nefrectomía, o después de nefrectomía y resección de lesiones metastásicas.

Sirolimus partículas unidas a proteína para suspension inyectable (unido a albumina) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.; FDA) (3.3.Inh mTOR), es un inhibidor de mTOR unido a albúmina en forma de nanopartículas. Código ATC: L04AA10 (Inmunosupresores selectivos). Ya comercializado para otras indicaciones en una formulación diferente.

*FDA 22/11/2021, aprobado para pacientes adultos con tumor de células epitelioides perivasculares (PEComa) maligno localmente avanzado irresecable o metastásico.

*FDA 26/07/2021, concedió una priority review a la New Drug Application (NDA) para nanopartículas de sirolimus unidas a albúmina para suspensión inyectable, para su consideración como tratamiento para pacientes con tumores de células epitelioides perivasculares malignas avanzados (PEComa). Blog 3/08/2021.

Nota: páginas Web utilizadas

-Novel Drug Approvals for 2021 (https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021)

-Hematology/Oncology (Cancer) Approvals & Safety Notifications 2021 (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)

Inhibidores de las proteína quinasas contra el cáncer que pronto estarán comercializados, 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

De los muchos Inhibidores de las proteína quinasas contra el cáncer, que se encuentran en investigación en fase clínica (tengo registrados cerca de 100), se incluyen en esta y la anterior comunicación (Blog 25/10/2021), 24 en trámite de registro que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses por primera vez, o bien si están comercializados se aprobarán las nuevas indicaciones. Se han publicado ya en este Blog anteriormente, dentro de la serie “Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados”, y tienen la aprobación por la FDA dentro de una o varias de las categorías siguientes:

BLA (Biologics License Application, Solicitud de licencia de productos biológicos), NDA (New Drug Application, Solicitud de nuevo medicamento), sNDA (solicitud de Nuevo Medicamento complementaria),

Priority Review (Revisión prioritaria), Fast Track (Vía rápida), Breakthrough Therapy (Terapia innovadora).

Adagrasib (Mirati Therapeutics); Asciminib (ABL001, Novartis); BDTX-189 (Black Diamond Therapeutics); Bemcentinib (BerGenBio/Rigel Pharmaceuticals); Cobimetinib (Cotellic, Genentech/Exelixis/Roche; FDA, EMA, España DH); Copanlisib (Aliqopa, Bayer HealthCare; FDA, EMA huerfano); Eganelisib (IPI-549, Infinity Pharmaceuticals); Enzastaurina (DB102, Denova Biopharma); Fruquintinib (Frutiga, Hutchmed/Chi-Med); Futibatinib (TAS-120, Taiho Oncology, Inc);

Momelotinib (Sierra Oncology); NUV-422 (Nuvation Bio, Inc.); Onvansertib (Cardiff Oncology, Inc); Orelabrutinib (InnoCare Pharma); Pacritinib (CTI BioPharma Corp.); Parsaclisib (Incyte Corporation); Paxalisib (GDC-0084, Kazia Therapeutics); Poziotinib (Spectrum Pharmaceutical); Repotrectinib (Turning Point Therapeutics); Rilzabrutinib (Sanofi); Silmitasertib (CX-4945, Senhwa Biosciences, Inc); Surufatinib (HMPL 012, Hutchmed Limited); Tipifarnib (Zarnestra, Kura Oncology; EMA Huerfano); Zandelisib (ME-401, MEI Pharma/Kyowa Hakko Kirin)

Momelotinib (Sierra Oncology) (2.3.Inh JAK), es un inhibidor JAK1/JAK2/ ACVR1.

*FDA 5/06/2019, le otorgó una Fast Track designation para tratamiento de pacientes con mielofibrosis de intermedio o alto riesgo que previamente han recibido un inhibidor JAK.

NUV-422 (Nuvation Bio, Inc.) (3.5.Inh CDK4/CDK6), es un potente inhibidor de CDK 2, 4 y 6. Los inhibidores de CDK4/6 son entidades clínicas conocidas con eficacia probada, pero las células cancerosas pueden evadir estos tratamientos aumentando la señalización a través de CDK2. La inhibición de CDK2 además de CDK4/6 corta la ruta de escape natural del tumor. Blog 3/11/2020.

*FDA 13/10/2020, ha aceptado una Investigational New Drug (IND) application para el inhibidor de CDK2/4/6 en investigación para el tratamiento de pacientes con gliomas de alto grado.

Onvansertib (Cardiff Oncology, Inc) (3.1.Inh AKT), es un inhibidor adenosina trifosfato (ATP) de tercera generación de la enzima serina / treonina polo-quinasa 1 (PLK1), que se sobreexpresa en muchos tipos de cáncer, como leucemias, linfomas y tumores sólidos. Código ATC: no establecido. Blog 5/06/2020.

*FDA 28/05/2020, otorgó una Fast Track designation para el tratamiento de segunda línea de pacientes con cáncer colorrectal metastásico mutante KRAS en combinación con FOLFIRI (5-fluorouracilo, leucovorina e irinotecán) y bevacizumab (Avastin).

Orelabrutinib (InnoCare Pharma) (2.2.Inh BTK), es un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), se dirige a las neoplasias malignas de células B y enfermedades autoinmunes. Blog 5/07/2021.

*FDA 28/06/2021, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation, para el tratamiento del linfoma de células del manto en recaída o refractario (R/R MCL).

Pacritinib (CTI BioPharma Corp.) (2.3.Inh JAK), es un inhibidor oral de la quinasa en investigación con especificidad para JAK2, FLT3, IRAK1 y CSF1R. La familia de enzimas JAK es un componente central en las vías de transducción de señales, que son críticas para el crecimiento y desarrollo normal de las células sanguíneas, así como para la expresión de citoquinas inflamatorias y las respuestas inmunes. Se ha demostrado que las mutaciones en estas quinasas están directamente relacionadas con el desarrollo de una variedad de cánceres relacionados con la sangre, que incluyen neoplasias mieloproliferativas, leucemia y linfoma. Además de la mielofibrosis, el perfil de quinasas de pacritinib sugiere su potencial utilidad terapéutica en afecciones como la leucemia mieloide aguda (AML), el síndrome mielodisplásico (MDS), la leucemia mielomonocítica crónica (CMML) y la leucemia linfocítica crónica (CLL), debido a su inhibición de c-fms, IRAK1, JAK2 y FLT3. Blogs: 5/07/2021, 5/05/2021, 3/11/2020.

*FDA 1/06/2021, ha aceptado y concedido una Priority Review a una New DrugApplication (NDA) de pacritinib, para el tratamiento de pacientes con mielofibrosis y trombocitopenia grave, definida como un recuento de plaquetas inferior a 50x10⁹/L.

*FDA 1/04/2021, se ha completado una presentación continua (Rolling submission) de una New Drug Application (NDA) para la que se solicita la aprobación de la FDA como tratamiento para pacientes con mielofibrosis que tienen trombocitopenia grave definida por recuentos de plaquetas inferiores a 50 x 109/L. 

*13/10/2020, se ha iniciado una presentación continua (Rolling submission) de una New Drug Application (NDA) para buscar la aprobación de la FDA para el medicamento como tratamiento de pacientes con mielofibrosis (MF) con trombocitopenia grave definida por tener recuentos de plaquetas inferiores a 50 x 10⁹/L.

Rolling Review, significa que una compañía farmacéutica puede enviar secciones completadas de su Solicitud de nuevo medicamento (NDA) para que la FDA las revise, en lugar de esperar hasta que se completen todas las secciónes de la solicitud, antes de que se pueda revisar la solicitud.

Parsaclisib (Incyte Corporation), es un inhibidor PI3Kδ en investigación.

*FDA 1/11/2021, ha aceptado una New Drug Application (NDA) para el tratamiento de pacientes con linfoma folicular (FL) recidivante o refractario, linfoma de zona marginal (MZL) y linfoma de células del manto (MCL). Blog 3/12/2021.

Paxalisib (GDC-0084, Kazia Therapeutics) (7.Inh Pi3K/mTOR), es un inhibidor de molécula pequeña de las vías PI3K, AKT y mTOR. Blog 7/09/2020.

*FDA 20/08/2020, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con glioblastoma recién diagnosticado con estado del promotor MGMT (O6-metilguanina-ADN metiltransferasa) no metilado, que hayan completado la radiación inicial y temozolomida.

Poziotinib (Spectrum Pharmaceutical) (1.1.Inh EGFR/HER2), es un inhibidor tirosina quinasa. Blog 16/04/2021.

*FDA 11/03/2021, ha concedido una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes previamente tratados con cáncer de pulmón no microcítico cuyos tumores albergan una mutación del exón 20 de HER2.

Repotrectinib (Turning Point Therapeutics) (1.9.Inh TRK), es una próxima generación de inhibidor de la quinasa que se dirige a los controladores ROS1 y TRK tanto en NSCLC como en tumores sólidos.

*FDA 4/10/2021, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation como una opción terapéutica potencial para pacientes con tumores sólidos avanzados que albergan una fusión del gen NTRK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico), que han progresado después del tratamiento con 1 o 2 TKI (Inhibidores Tirosina quinasa) TRK previos, con o sin quimioterapia previa, y que no tienen opciones alternativas satisfactorias.

*FDA 24/08/2020, le otorgó una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con tumores sólidos avanzados que tienen una fusión del gen NTRK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico) y han progresado con al menos 1 línea previa de quimioterapia y 1 a 2 inhibidores de tirosina quinasa TRK anteriores, dejándoles sin opciones de tratamiento alternativo satisfactorio. Blog 7/09/2020.

Rilzabrutinib (Sanofi) (2.2.Inh BTK), un inhibidor oral de la Tirosina quinasa de Bruton (BTK) en investigación. Blog 3/12/2020.

*FDA 18/11/2020, ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria.

Anteriormente, el medicamento recibió la designación de Medicamento huérfano para esta indicación.

Silmitasertib (CX-4945, Senhwa Biosciences, Inc) (3.1.Inh caseína quinasa 2), es un inhibidor de la caseína quinasa 2 altamente selectivo. Blog 3/09/2021.

*FDA 17/08/2021, le ha otorgado una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con meduloblastoma impulsado por erizo sónico (SHH) recurrente.

Surufatinib (HMPL 012, Hutchmed Limited) (1.2. Inh VEGFR), es un antagonista del receptor 1/2/3 del factor de crecimiento endotelial. Es un nuevo inhibidor oral de la angioinmunoquinasa que inhibe selectivamente la actividad de la tirosina quinasa asociada con el receptor del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGFR) y el receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR), que inhiben la angiogénesis y el receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF-1R), que regula los macrófagos asociados a tumores, promoviendo la respuesta inmune del cuerpo contra las células tumorales. Su mecanismo de acción dual único puede ser muy adecuado para posibles combinaciones con otras inmunoterapias. Código ATC: no establecido. Blogs; 3/08/2021, 3/06/2021, 18/05/2020.

*FDA 1/07/2021, ha aceptado la presentación de una New Drug Application (NDA) como tratamiento de pacientes con tumores neuroendocrinos avanzados (NETs). Con una fecha de acción objetivo de PDUFA del 30 de abril de 2022. Blog 3/08/2021.

*3/05/2021, se ha iniciado una presentación continua de una New Drug Application (NDA) a la FDA como una posible opción de tratamiento para pacientes con tumores neuroendocrinos pancreáticos y extrapancreáticos (NETs). Blog 3/06/2021.

*FDA 17/04/2020, concedió dos Fast Track designations (designación de via rápida) para el tratamiento de tumores neuroendocrinos pancreáticos avanzados y progresivos y NET (tumores neuroendocrinos) extrapancreáticos en pacientes que no son susceptibles de cirugía. Blog 18/05/2020.

*FDA 21/11/2019, recibió previamente la Orphan Drug designation para esta indicación.

Tipifarnib (Zarnestra, Kura Oncology; EMA Huerfano) (12.Inh FTasa), es un inhibidor de la farnesil transferasa (FTase). Blogs: 16/03/2021, 23/04/2020, 10/02/2020.

*FDA 24/02/2021, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation (BTD), para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello con mutación HRAS (HNSCC) recurrente o metastásico con frecuencia de alelo variante (VAF) ≥ 20% después de la progresión de la enfermedad en quimioterapia basada en platino.

*FDA 3/03/2020, le otorgó una Fast Track designation para tratamiento de pacientes adultos con linfomas de células T recidivantes o refractarios. La designación incluye pacientes con linfoma de células T angioinmunoblástico (AITL) recidivante / resistente al tratamiento, linfoma de células T folicular (FTCL) y linfoma de células T periférico nodal con un fenotipo auxiliar folicular T (TFH).

*FDA 16/12/2019, otorgó una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello con mutación en HRAS, que previamente han progresado con terapia de platino.

Zandelisib (ME-401, MEI Pharma/Kyowa Hakko Kirin) (7.Inh Pi3K), es un inhibidor selectivo oral de PI3K-delta. Blog 23/04/2020.

*FDA 31/03/2020, otorgó una Fast Track designation para tratamiento de pacientes con linfoma folicular recidivante o refractario que han recibido al menos 2 terapias sistémicas previas. 

Medicamentos contra el Cáncer que pronto estarán comercializados, 25

 Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Continuando con anteriores comunicaciones (Blogs: 5/10/2021, 3/09/2021, 3/08/2021, 5/07/2021, 3/06/2021, 5/05/2021, 16/04/2021, 16/03/2021, 3/02/2021, 25/01/2021, 3/12/2020, 3/11/2020, 6/10/2020, 7/09/2020, 11/08/2020, 10/07/2020, 5/06/2020, 18/05/2020, 23/04/2020, 15 y 11/03/2020, 14, 10 y 7/02/2020), sobre medicamentos contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados o para nuevas indicaciones los que ya lo están. A continuación, se incluyen los medicamentos oncológicos:

-que han presentado bien una BLA (Biologics License Application, Solicitud de licencia de productos biológicos), bien una NDA (New Drug Application, Solicitud de nuevo medicamento), o bien una sNDA (Solicitud de Nuevo Medicamento complementaria).

-uno de los cuatro programas de revisión acelerada en CDER (Center for Drug Evaluation and Research): Accelerated Approval (Aprobación acelerada), Priority Review (Revisión prioritaria), Fast Track (Vía rápida) y Breakthrough Therapy (Terapia innovadora).

Alpha Diffusing Alpha-emitters Radiation Therapy (DaRT) (Alpha Tau Medical); Axicabtagén ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma (una Gilead Company); FDA, EMA, España UH); Lutetium (177Lu) omburtamab-DTPA (Y-mAbs Therapeutics, Inc.); Nemvaleukin alfa (previously ALKS 4230, Alkermes plc); Repotrectinib (TPX-0005, Turning Point Therapeutics); Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis; FDA, EMA, España UH); Trastuzumab deruxtecan (Enhertu; Daiichi Sankyo; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)

Alpha Diffusing Alpha-emitters Radiation Therapy (DaRT) (Alpha Tau Medical). El uso de Alpha DaRT implica la inserción de fuentes impregnadas de radio-224 en el tumor. La terapia permite una irradiación alfa altamente potente y ajustada de tumores sólidos.

*FDA 8/10/2021, ha otorgado una Breakthrough Device designation para el tratamiento de pacientes con glioblastoma multiforme recurrente (GBM).

Axicabtagén ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma (una Gilead Company); FDA, EMA, España UH) (Anti CD19), es una inmunoterapia de células T autóloga modificada genéticamente dirigida a CD-19. Código ATC: L01XX70 (Otros agentes antineoplásicos). Ya comercializado en otras indicaciones.

*FDA 1/10/2021, una supplemental Biologics License application (sBLA) se ha presentado a la FDA para ampliar la indicación actual para incluir el tratamiento de adultos con linfoma de células B grandes en recaída o refractario en el entorno de segunda línea.

Lutetium (Lu-177) omburtamab-DTPA (Y-mAbs Therapeutics, Inc.), es un anticuerpo monoclonal B7-H3, emisor de radiación ionizante.

*FDA 7/10/2021, ha otorgado una Rare Pediatric Disease designation (designación de Enfermedad Pediátrica Rara) para el tratamiento de pacientes pediátricos con meduloblastoma refractario.

Nemvaleukina alfa (previously ALKS 4230, Alkermes plc), en combinación con pembrolizumab. Nemvaleukina alfa es una proteína de fusión que consta de interleukina-2 (IL-2) modificada y la cadena del receptor alfa de IL-2 de alta afinidad y está diseñada para expandir las células inmunes destructoras de tumores, sin activar las células inmunosupresoras al unirse preferentemente al complejo receptor de IL-2 de afinidad intermedia.

*FDA 25/10/2021, le otorgó una Fast Track designation a la Nemvaleukina para su uso en combinación con pembrolizumab como tratamiento para pacientes con cáncer de ovario resistente al platino.

*FDA 2/08/2021, anteriormente le concedió una Fast Track designation a Nemvaleukina sola para el tratamiento del melanoma de las mucosas. Blog 3/09/2021.

Repotrectinib (TPX-0005, Turning Point Therapeutics) (1.9.Inh TRK), es una próxima generación de inhibidores de la quinasa que se dirigen a los controladores ROS1 y TRK tanto en NSCLC como en tumores sólidos. Código ATC: no establecido.

*FDA 4/10/2021, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation como una opción terapéutica potencial para pacientes con tumores sólidos avanzados que albergan una fusión del gen NTRK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico), que han progresado después del tratamiento con 1 o 2 Inhibidores Tirosina quinasa TRK previos, con o sin quimioterapia previa, y que no tienen opciones alternativas satisfactorias.

*FDA 24/08/2020, le otorgó una Fast Track designation para el tratamiento de pacientes con tumores sólidos avanzados que tienen una fusión del gen NTRK y han progresado con al menos 1 línea previa de quimioterapia y 1 a 2 inhibidores de tirosina quinasa TRK anteriores, dejándoles sin opciones de tratamiento alternativo satisfactorio. Blog 7/09/2020.

Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis; FDA, EMA, España UH) (Anti CD19), es una terapia de células T con CAR dirigida contra CD19. Código ATC: L01XX71 (Otros agentes antineoplásicos). Ya comercializada para otras indicaciones.

*FDA 27/10/2021, ha aceptado y concedido una Priority Review a una Biologics License application (BLA) como tratamiento potencial para el linfoma folicular (FL) recidivante o refractario después de 2 líneas de terapia.

Trastuzumab deruxtecan (Enhertu; Daiichi Sankyo; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado), es un conjugado de un anticuerpo dirigido a HER2 y un inhibidor de la topoisomerasa. Código ATC: L01XC41 (Anticuerpos monoclonales). Ya comercializado para otras indicaciones.

*FDA 4/10/2021, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama HER2 positivo irresecable o metastásico (HER2-positive mBC) que han recibido uno o más regímenes previos basados en anti-HER2.