Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/
Información sobre medicamentos
contra el cáncer que probablemente serán comercializados en EEUU en los
próximos meses, bien por primera vez los que no están comercializados, o para
nuevas indicaciones los que ya lo están. Esta vez lo hacemos sobre los comunicados
en diciembre 2025: 1 NDA
(New Drug Application, Solicitud de nuevo medicamento); 1 sBLA (supplemental
Biologics License Application, Solicitud de licencia de productos biológicos complementaria); 3 Investigational
NDA; 3 presentación de NDA o de
BLA a la FDA; 4 Fast Track designation; 5 Breakthrough Therapy (Terapia innovadora); 2 Orphan Drug
designation.
ARB1002 (Arbele); BNT113 (BioNTech); ETX-19477 (858 Therapeutics); Gedatolisib
(Celcuity Inc.); IBI3003
(Innovent Biologics, Inc.); ICT01
(Ipsen Pharma)
con venetoclax y azacitidina; iSCIB1+ (Scancell); Ivonescimab (Summit Therapeutics); KLN-1010 (Kelonia Therapeutics); LBL-034 (Leads Biolabs); Lirafugratinib (Elevar Therapeutics); NP-G2-044 (Prilukae, Novita
Pharmaceuticals); Ropeginterferon
alfa-2b (Besremi, PharmaEssentia USA Corporation; FDA (-njft)); Rusfertida(Takeda Pharmaceutical Company); Sevabertinib (Hyrnuo,
Bayer); Sofetabart
mipitecan (Lilly); Soficabtagén
geleucel (sofi-cel; Wugen); Z-endoxifen
(Atossa Therapeutics); Zoldonrasib
(Revolution Medicines)
ARB1002 (Arbele)(ADCanti CDH17), es un anticuerpo monoclonal conjugado
anti-CDH17 con un potente agente citotóxico. Su especificidad para CDH17
permite la administración dirigida de la carga citotóxica a las células
tumorales, limitando así los efectos no deseados. CDH17 es una proteína de
adhesión a la superficie celular con una alta expresión en las células
epiteliales intestinales, por lo que ha generado interés como diana terapéutica
para los cánceres gastrointestinales.
*FDA 07/01/2026, ha otorgado la
designación de medicamento huérfano a CDH17 para el tratamiento del cáncer de
páncreas.
BNT113 (BioNTech), es una inmunoterapia de ARNm contra el cáncer en
investigación que codifica las proteínas E6 y E7 del virus de papiloma humano
tipo 16 (VPH16), que se encuentran frecuentemente en tumores sólidos positivos
para VPH16.
*FDA 21/01/2026, ha otorgado una Fast
Track designation para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células
escamosas de cabeza y cuello (HNSCC) positivo para el virus de papiloma humano
tipo 16 (VPH16+) que expresa el ligando 1 de muerte celular programada (PD-L1),
según un comunicado de prensa del fabricante.
ETX-19477 (858 Therapeutics)(Inh PARG), es un potente inhibidor selectivo de la
poli(ADP-ribosa) glucohidrolasa (PARG), una enzima que interviene en la
respuesta al daño del ADN. Tras la inhibición de PARG, el agente está diseñado
para inhibir la proliferación de células cancerosas e inducir la apoptosis
selectiva en tumores con defectos subyacentes en la horquilla de replicación,
incluidos los tumores con mutación BRCA.
*FDA 08/01/2026, ha obtenido una Fast Track designation, lo que
acelera su desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes adultas con
cáncer de ovario seroso de alto grado, resistente al platino y con mutación
BRCA.
Gedatolisib (Celcuity Inc.)(3.4.Inh Pi3K/mTOR), es un
inhibidor de PI3K y mTOR en investigación.
*FDA 20/01/2026, ha aceptado la presentación de una New Drug application
(NDA) para el tratamiento de ciertos pacientes con cáncer de mama avanzado.
IBI3003 (Innovent Biologics, Inc.)(AcM BCMA/GPRC5D/CD3), es un anticuerpo
triespecífico, el primero de su clase, que se dirige a dos antígenos de mieloma
validados, BCMA y GPRC5D, a la vez que interactúa con CD3 en las células T para
facilitar la lisis tumoral.
*FDA 27/01/2026, ha otorgado una Fast Track designation para el
tratamiento de pacientes con mieloma múltiple (MM R/R) en recaída o refractario
con progresión tras al menos cuatro líneas de terapia previas, que incluyen un
inhibidor del proteasoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal
anti-CD38.
ICT01 (Ipsen Pharma)(AcM BTN3A) en combinación con venetoclax (Venclexta) y
azacitidina. ICT01 es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra
BTN3A, una molécula inmunorreguladora que se expresa en una amplia gama de
cánceres.
*FDA 13/01/2026, ha otorgado la designación de una Breakthrough Therapy
designation al tratamiento de primera línea de la leucemia mieloide aguda
(LMA).
iSCIB1+ (Scancell)(Vacuna), es una vacuna de un plásmido de ADN.
*FDA 26/01/2026, ha autorizado una Investigational New Drug application
(IND) para un ensayo clínico global de fase 3 en pacientes con melanoma
avanzado, cuyo inicio está previsto para 2026.
Ivonescimab (AK112, Summit Therapeutics)(ADCBanti PD-1/VEGF) en combinación
con quimioterapia. Ivonescimab, es un anticuerpo biespecífico diseñado para
bloquear simultáneamente las vías PD-1 y VEGF.
*FDA 12/01/2026, se ha presentado una Biologics License application
(BLA) ante la FDA para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no
microcítico (NSCLC) no escamoso, localmente avanzado o metastásico, con
mutación de EGFR, que han experimentado progresión de la enfermedad tras el
tratamiento con un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI) de EGFR.
KLN-1010 (Kelonia
Therapeutics)(CarTanti BCMA), es una novedosa terapia génica in vivo lista,
administrada por vía intravenosa que funciona generando células CAR-T
anti-antígeno de maduración de células B (BCMA) dirigidas a la superficie de
las células de mieloma.
*FDA 07/01/2026, ha autorizado una Investigational New Drug application
(IND) para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en
recaída/refractario (R/R).
LBL-034 (Leads
Biolabs)(AcMB 2GPRC5D/CD3), es un activador de células T biespecífico
GPRC5D/CD3 (BiTE) en investigación que utiliza un formato molecular único 2:1
con dos sitios de unión para GPRC5D sobre las células tumorales y un sitio de
unión para CD3 en células T.
*FDA 28/1/2026, ha otorgado una Fast Track designation para
pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario (MM R/R).
Lirafugratinib
(Elevar Therapeutics)(1.2.a.Inh FGFR), es un inhibidor de FGFR2 de
administración oral, potente y altamente selectivo.
*FDA 29/01/2026, se ha presentado una New Drug application (NDA)
ante la FDA para su aprobación como tratamiento de segunda línea en pacientes
con colangiocarcinoma con fusión o reordenamiento de FGFR2.
NP-G2-044
(Prilukae, Novita Pharmaceuticals)(Inh fascina), es un inhibidor oral de la
fascina, una pequeña molécula, diseñado para bloquear la metástasis tumoral y
mejorar la respuesta inmunitaria. Al inhibir la fascina, el fármaco bloquea la
motilidad y la invasión de las células tumorales y, simultáneamente, activa las
células dendríticas intratumorales, lo que finalmente conduce a la
proliferación de células T CD8 positivos.
*FDA 12/01/2026, ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la
FDA para el tratamiento del cáncer de páncreas. Esta designación abarca el uso
del agente como monoterapia y en combinación con inhibidores de puntos de
control inmunitarios anti PD-1.
Ropeginterferon
alfa-2b (Besremi, PharmaEssentia USA Corporation; FDA (-njft))(Citocinas).
*FDA 13/01/2026, ha aceptado una supplemental Biologics License
Application (sBLA) para tratamiento de pacientes adultos con trombocitemia
esencial (ET).
Rusfertida(Takeda
Pharmaceutical Company)(Mimetiza Hepcidina), es un agente autoinyectable que
imita la hepcidina, una hormona peptídica hepática que regula la homeostasis
del hierro y la producción de glóbulos rojos.
*FDA 05/01/2026, se ha presentado una New Drug application (NDA)
ante la FDA para obtener la aprobación del tratamiento de pacientes adultos con
policitemia vera (PV).
Sevabertinib
(Hyrnuo, Bayer
HealthCare
Pharmaceuticals)(1.1.a.Inh HER2), es un inhibidor de la proteína quinasa. Ya
comercializado.
*FDA 6/01/2026, ha otorgado una Breakthrough
Therapy designation para el tratamiento de primera línea de pacientes con
cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) irresecable o metastásico que albergan
mutaciones activadoras de HER2 (ERBB2).
Sofetabart
mipitecan (Lilly)(ADCanti
FRα), es un novedoso conjugado
anticuerpo-medicamento anti receptor de folato alfa (FRα) que utiliza tecnología de enlace
patentada y una carga útil de exatecán.
*FDA 20/01/2026, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation para el tratamiento de pacientes con
cáncer epitelial de ovario, de trompas de Falopio o peritoneal primario
resistentes al platino que hayan recibido previamente bevacizumab (Avastin) y
mirvetuximab soravtansina (Elahere), si son elegibles.
Soficabtagén
geleucel (sofi-cel; Wugen)(aloCarTanti CD7), es una terapia alogénica con
células CarT anti-CD7
en investigación.
*FDA 21/01/2026, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation
para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) y
el linfoma linfoblástico de células T (T-LBL) recidivante o refractaria (R/R).
Z-endoxifen
(Atossa Therapeutics)(Moduladores
selectivos receptor estrógeno), es
un modulador selectivo del receptor de estrógeno.
*FDA 01/06/2026, ha emitido una carta de "puede proceder al Estudio
" para el estudio de pacientes con cáncer de mama metastásico en
tratamiento con Z-endoxifeno. El desarrollador del agente y del estudio recibió
una Investigational New Drug application (IND) para Z-endoxifeno.
Zoldonrasib
(Revolution Medicines)(
(5.Inh KRAS/G12C)), es un inhibidor
selectivo de RAS(ON) G12D, es un potente inhibidor tricomplejo biodisponible
por vía oral que se une a la ciclofilina A.
*FDA 01/08/2026, ha otorgado una Breakthrough Therapy designation al cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) localmente avanzado o metastásico con mutación de KRAS G12D, previamente tratado con terapia anti PD-1/PD-L1 y quimioterapia basada en platino.
