Medicamentos contra el Cáncer aprobados en noviembre 2025

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

En el mes de noviembre de 2025 en EEUU, por la FDA, se aprobaron: 2 medicamentos nuevos (sevabertinib, ziftomenib); 3 medicamentos ya comercializados (epcoritamab, selumetinib, tarlatamab); 5 medicamentos asociados ya comercializados (daratumumab y hialuronidasa; daratumumab y hialuronidasa con bortezomib, ciclofosfamida, y dexametasona; durvalumab con quimioterapia; epcoritamab con lenalidomida y rituximab; pembrolizumab con enfortumab vedotina); 3 medicamentos genéricos equivalentes (dasatinib, denosumab, pertuzumab). Que se añaden al tratamiento de: cáncer de pulmón no microcítico, leucemia mieloide aguda, linfoma folicular, neurofibromatosis tipo 1, cáncer de pulmón microcítico, mieloma múltiple, amiloidosis, adenocarcinoma gastrico o de la unión gastroesofágica, linfoma folicular, cáncer de vejiga muscularmente invasivo, leucemia mieloide crónica o leucemia linfoblástica aguda, problemas oseos en cáncer, cáncer de mama.

Daratumumab y hialuronidasa (Darzalex Faspro, Janssen Biotech, Inc.; FDA (-fihj)). Daratumumab(AcM CD38) es un anticuerpo monoclonal humano que se une a la proteína CD38 que se expresa con un nivel alto en la superficie de las células tumorales del mieloma múltiple, así como en otros tipos celulares y tejidos a diversos niveles. Código ATC (daratumumab): L01FC01 (L01FC Inhibidores de CD38). Ya comercializado.

*FDA 6/11/2025, ha aprobado el tratamiento para adultos con mieloma múltiple latente de alto riesgo.

Daratumumab y hialuronidasa (Darzalex Faspro, Janssen Biotech Inc.; FDA (-fihj)) con bortezomib (Velcade, Takeda Pharms/Janssen-Cilag/Accord), ciclofosfamida, y dexametasona (VCd).

*FDA 19/11/2025, ha otorgado la aprobación regular de esta combinación para la amiloidosis de cadenas ligeras (AL) recién diagnosticada. La FDA otorgó la aprobación acelerada para esta indicación en 2021 (FDA 15/01/2021, Blog 1/02/2021).

Dasatinib (Alembic Pharmaceuticals Limited)(2.1.Inh BCR-ABL) genérico, comprimidos en dosis múltiples, que han sido designados como terapéuticamente equivalentes al medicamento de referencia listado (Sprycel, Bristol-Myers Squibb Co.). Dasatinib, es un potente inhibidor de la tirosino quinasa, oral, que inhibe la actividad de la quinasa BCR-ABL y de las quinasas de la familia SRC. Código ATC: L01EA02 (L01EA Inhibidores tirosina quinasa BCR-ABL).

*FDA 7/11/2025, ha otorgado la aprobación final para una solicitud abreviada de nuevo medicamento (ANDA), un hito regulatorio establecido para mejorar el acceso al mercado y la rentabilidad de dasatinib un agente terapéutico crítico en el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (CML) con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+) y la leucemia linfoblástica aguda (ALL).

Denosumab (Osvyrti and Jubereq, Accord BioPharma; FDA (-desu))(AcM RANKL), ambos son anticuerpos monoclonales humanos que se unen a RANKL, inhibiendo la formación de osteoclastos y reduciendo la resorción ósea. Código ATC: M05BX04 (Otros medicamentos afectando la estructura ósea y la mineralización).

*FDA 18/11/2025, ha aprobado nuevos biosimilares de denosumab para el tratamiento de la osteoporosis y el manejo de eventos relacionados con el sistema óseo en el cáncer. Estas aprobaciones ofrecen nuevas opciones terapéuticas clínicamente equivalentes a los productos de referencia, Prolia y Xgeva (de Amgen Europe B.V.). Osvyrti es intercambiable con Prolia, mientras que Jubereq es intercambiable con Xgeva.

Durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca) con quimioterapia de fluorouracilo, leucovorina, oxaliplatino, y docetaxel (FLOT) como treatamiento neoadjuvante y adjuvant, seguido de durvalumab como simple agente.

*FDA 25/11/2025, ha aprobado para adultos con adenocarcinoma gastrico o de la unión gastroesofágica resecable (GC/GEJC).

Epcoritamab (Epkinly, Genmab US, Inc.; FDA (-bysp), EMA, España UH)(AcMB CD20/CD3). Es un anticuerpo biespecifico CD20/CD3, diseñado para apuntar a CD20 en la superficie de las células B y a CD3 en la superficie de las células T. Código ATC: L01FX27 (L01FX Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo medicamento).

*FDA 18/11/2025, ha otorgado la aprobación regular como monoterapia para el linfoma folicular recidivante o refractario después de dos o más líneas de terapia sistémica (epcoritamab-bysp recibió la aprobación acelerada para esta indicación en 2024, Blog 1/07/24).

Epcoritamab (Epkinly, Genmab US, Inc.; FDA (-bysp), EMA, España UH)(AcMB CD20/CD3) con lenalidomida (Revlimid, Bristol-Myers Squibb) y rituximab (Rituxan, Genentech).

*FDA 18/11/2025, ha aprobado para el linfoma folicular (FL) recidivante o refractario.

Pembrolizumab (Keytruda, Merck) o pembrolizumab y berahialuronidasa alfa-pmph (Keytruda Qlex, Merck) con enfortumab vedotina-ejfv (Padcev, Astellas Pharma).

*FDA 21/11/2025, ha aprobado la combinación como tratamiento neoadyuvante seguido por la combinación como tratamiento adyuvante después de la cistectomía para adultos con cáncer de vejiga muscularmente invasivo (MIBC) que no son elegibles para recibir cisplatino.

Pertuzumab (Poherdy, Shanghai Henlius Biologics Co. Ltd.; FDA (-dpzb))(AcM HER2), es un biosimilar intercanbiable con Perjeta (pertuzumab, Genentech Inc.). Código ATC: L01FD02 (L01FD Inhibidores HER2).

*FDA 13/11/2025, esta es la primera aprobación de un biosimilar para Perjeta (pertuzumab).

Selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP; FDA, EMA, España DH)(3.2.Inh MEK). Código ATC: L01EE04 (L01EE Inhibidores proteina quinasa activada por Mitogeno (MEK)).

*FDA 19/11/2025, ha aprobado para uso en adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que presentan neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e inoperables. La FDA ya había aprobado las cápsulas y los gránulos de selumetinib para pacientes pediátricos de 1 año o más para esta indicación (Blog 1/10/2025).

Sevabertinib (Hyrnuo, Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.)(1.1.a.Inh HER2), es un inhibidor proteína quinasa.

*FDA 19/11/2025, ha otorgado la aprobación acelerada para adultos con cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC) no escamoso, localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores tienen mutaciones activadoras del dominio de tirosina quinasa HER2 (ERBB2), detectadas mediante una prueba aprobada por la FDA (Oncomine Dx Target Test, Life Technologies Corporation), y que hayan recibido una terapia sistémica previa.

Tarlatamab (Imdelltra, Amgen, Inc.; FDA (-dlle); EMA plan investigación pediátrica, huerfano)(AcMB DLL3/CD3), es un anticuerpo biespecífico (BiTE) diseñado para unir la proteína DLL3, sobre las células cancerosas, con células T que expresan CD3, para facilitar la activación local de las células T, así como la destrucción de las células cancerosas. Código ATC: L01FX33 (L01FX Otros anticuerpos monoclonales y conjugados anticuerpo medicamento).

*FDA 19/11/2025, ha otorgado la aprobación regular para adultos con cáncer de pulmón microcítico en estadío extenso (ES-SCLC) con progresión de la enfermedad durante o después de la quimioterapia con platino. Tarlatamab recibió la aprobación acelerada para esta indicación en 2024 (Blog 1/06/24).

Ziftomenib (Komzifti, Kura Oncology, Inc.)(9.Inh Menina), es un inhibidor oral de la menina.

*FDA 13/11/2025, ha aprobado el tratamiento para adultos con leucemia mieloide aguda (AML) recidivante o refractaria con una mutación susceptible de nucleofosmina 1 (NPM1) que no tienen opciones de tratamiento alternativas satisfactorias.

Nota: páginas Web utilizadas

-Oncology (Cancer) / Hematologic Malignancies Approval Notifications (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancer-hematologic-malignancies-approval-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)

No me hable tan deprisa que no le entiendo

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/ 

De vuelta a España desde Évora, mi hija que venía con nosotros, tuvo la idea de pasar por Estremoz, estaba en el camino y tenía un castillo y una pousada en la ciudad alta coronada por el torreón del castillo. Recuerdo la iglesia de Santa María sin más detalle, después en la plaza, una estatua de Santa Isabel reina de Portugal, que fue reina consorte de Portugal, hija del rey Pedro III de Aragón, que es venerada como santa por su gran devoción religiosa y caridad. Conocida como «la pacificadora», intervino para detener un conflicto entre su esposo, el rey Dinis I de Portugal, y su hijo Alfonso IV que le sucedió en el trono. Es famosa por el "Milagro de las Rosas". Su caridad para con los pobres la movía a entregarles gran parte de sus propios caudales, que, ante la prohibición de su despótico marido de dar limosna alguna, escondía en los pliegues de sus ropas. Un día el rey Dinis la sorprendió en esas circunstancias, y quiso descubrir el dinero oculto, pero lo que encontró fue un manojo de rosas, a pesar de que el episodio aconteció en pleno invierno. Francisco de Zurbarán la pintó con un ramo de rosas en las manos y el cuadro está en el museo del Prado, una copia suya la podemos ver en el comedor del Parador de Guadalupe. Visitamos el Palacio Real que ha sido transformado en Pousada*, un palacio fortificado con unos salones y unas vistas magníficos donde sobresale su torre del homenaje construido con mármol de Estremoz, pasó a la historia por ser el escenario de la muerte de Santa Isabel. Volvimos a la autopista A6 y unos km más adelante nos desviamos a Vila Viçosa. Empezamos por su Castelo de origen medieval, mandado construir por el rey D. Dinis en el siglo XIII, que hasta la inauguración del Palacio Ducal fue residencia de la familia Bragança. Dentro de la fortificación, a la que se puede acceder por cuatro puertas, hay un puñado de callejuelas con pequeñas casas tradicionales pintadas de blanco que combinan con los bordes de puertas, ventanas y bajos pintados de amarillos o azules y el santuario de Ntra. Señora de la Concepción, patrona de Portugal, del siglo XV que está decorada con azulejos. Paseamos por los jardines viendo el foso para entrar en los museos de Arqueología y Caza, que no pudimos ver por estar cerrados a esa hora. Saliendo del castillo fuimos a ver el Palacio Ducal de los Duques de Bragança, la familia noble más poderosa después de la Casa Real. Una gran plaza acoge una estatua ecuestre de Juan IV, el primer rey de la Casa de Braganza, en el fondo está el Palacio Ducal con fachada de mármol, inspirada en el manierismo, estilo artístico italiano de finales del Renacimiento, con tres pisos según los órdenes clásicos: dórico, jónico y corintio, impresiona con sus 110 metros de longitud, comenzó a construirse en 1501 por orden de Jaime I, cuarto Duque de Braganza, y cuando en 1640 Juan IV se convirtió en Rey de Portugal, perdió protagonismo pero el Palacio siguió siendo la sede de la casa de Braganza. Accedemos al Palacio por una gran escalinata de mármol que nos conduce al piso noble con sus elegantes estancias como la “Sala de las Medusas” pintada con frescos que narran la historia de Medusa y Perseo; la “Sala de los Duques” la estancia de mayor riqueza artística, en el techo se exponen los retratos de toda la dinastía con los 17 Duques y Reyes de Braganza, en las paredes se cuelgan cuatro tapices, en el suelo una gran alfombra de Ispahán del siglo XVI; El “Salón Comedor” es la sala más grande del palacio, decorada con dos grandes tapices; la “Sala del Auditórium y Capilla Real” dedicada a escuchar música y asistir a misa, mediante unos huecos con barandillas que comunican con la capilla. En los bajos del palacio se encuentra una impresionante cocina con una gran colección de utensilios de cobre; por la salida, llegamos al claustro del palacio, que nos parece un típico patio alentejano (uso de cal blanca en las paredes, presencia de azulejos tradicionales, y la decoración con macetas de cerámica, que a menudo contienen plantas aromáticas). Fue una visita guiada en portugués, entendí algunas cosas y otras las iba escuchando de la traducción que hacía, de las explicaciones del guía, un niño de unos 7 años que iba con sus padres. Cuando salimos le di las gracias al niño y los padres y me contaron que eran españoles que vivían en Portugal por trabajo, pero que el niño había aprendido portugués enseguida, mientras que ellos no lo entendían si hablaban deprisa. Muchos enfermeros españoles trabajan en Portugal, atraídos por mejores condiciones económicas y casas más baratas. Después de visitar la Pousada, que hay al lado del palacio que es el antiguo Convento de las Chagas donde se puede visitar el claustro, sala capitular y pequeñas capillas decoradas con frescos, salimos para Badajoz. El chaval traductor me recordó a mis nietos que cuando vamos por el extranjero me traducen muchas de las cosas que me dicen en inglés, bien porque no las oigo bien o porque hablan muy deprisa y no las entiendo.

*Red de hoteles de lujo ubicados en edificios patrimoniales de Portugal.

Terapia Génica y Celular, y 2

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

Este es el segundo Blog dedicado a “Terapia Génica y Celular” (el primero en el Blog 19/11/2025).

Lifileucel (Amtagvi, Iovance Biotherapeutics; FDA, EMA suprimió solicitud del laboratorio)(TerGen&Cel, TIL), es una inmunoterapia de células T autólogas derivada de tumores. Código ATC: L01XL11 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica). TIL= tumour-infiltrating lymphocyte, linfocito infiltrante de tumores

*FDA 16/02/2024, para el tratamiento de pacientes adultos con melanoma irresecable o metastásico, previamente tratados con un anticuerpo bloqueador de PD-1 y si la mutación BRAF V600 es positiva, con un inhibidor de BRAF, con o sin inhibidor de MEK. Esta indicación está aprobada mediante un proceso acelerado basado en la tasa de respuesta objetiva. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

Lovotibeglogén autotemcel (lovo-cel, Lyfgenia, bluebird bio, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas.

*FDA 8/12/2023, indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años de edad o mayores con enfermedad de células falciformes y antecedentes de eventos vaso oclusivos.

Nadofaragén firadenovec (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals; FDA (-vncg), EMA plan investigación pediátrica)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de adenovirus no replicante conteniendo un transgén que codifica el interferón alfa-2b humano. Código ATC: L01XL10 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2022, aprobado para el tratamiento intravesical de pacientes adultos con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) de alto riesgo que no responde al bacilo de Calmette-Guérin (BCG) y que presenta carcinoma in situ, con o sin tumores papilares.

Omidubicel (Omisirge, Gamida Cell Ltd.; FDA (-onlv))(aloTerGen&Cel), es una terapia con células progenitoras hematopoyéticas alogénicas modificadas con nicotinamida, derivadas de sangre de cordón umbilical.

*FDA 17/04/2023, indicado para su uso en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con neoplasias hematológicas que se someterán a un trasplante de sangre de cordón umbilical después de un acondicionamiento mieloablativo para reducir el tiempo de recuperación de neutrófilos y la incidencia de infecciones.

Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma, Novartis Gene Therapies; FDA (-xioi), EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV). Código ATC: M09AX09 (M09AX Otros medicamentos para trastornos del Sistema musculoesquelético).

*FDA 24/05/2019, tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años con atrofia muscular espinal (SMA) con mutaciones bialélicas en el gen SMN1 (gen de supervivencia de la neurona motora 1).

Limitaciones de uso:

•No se ha evaluado la seguridad ni la eficacia de la administración repetida de Zolgensma.

•No se ha evaluado el uso de Zolgensma en pacientes con SMA avanzada (p.ej., parálisis completa de las extremidades, dependencia permanente de ventilación mecánica).

Prademagén zamikeracel (Zevaskyn, Abeona Therapeutics, Inc.)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en láminas celulares autólogas.

*FDA 28/04/2025, indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB).

Remestemcel-L (Ryoncil, Mesoblast, Inc.; FDA (-rknd))(alogTerGen&Cel), es una terapia alogénica de células estromales mesenquimales derivadas de médula ósea de un donante no emparentado.

*FDA 19/12/2024, indicado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGvHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad y mayores.

Revakinagén taroretcel (Encelto, Neurotech Pharmaceuticals, Inc.; FDA (-lwey)) (alogTerGen&Cel), es una terapia génica encapsulada alogénica basada en células.

*FDA 5/03/2025, está indicado para el tratamiento de adultos con telangiectasia macular idiopática tipo 2.

Tabelecleucel (Ebvallo, Pierre Fabre; FDA priority review, EMA, España UH autorizado no comercializado)( alogTerGen&Cel), es una inmunoterapia alogénica de células T específica para el virus Epstein-Barr (EBV). Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*EMA 12/2022, FDA priority review, tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de dos años de edad con síndrome linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (SLPT VEB+) que hayan recibido al menos un tratamiento previo.

Talimogén laherparepvec (Imlygic, BioVex, Inc.; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia viral genéticamente modificada. Código ATC: L01XL02 (L01XL Terapia génica y celular antineoplásica).

*FDA 2015, indicado para el tratamiento local de lesiones cutáneas, subcutáneas y ganglionares irresecables en pacientes con melanoma recurrente tras la cirugía inicial.

Limitaciones de uso: No se ha demostrado que mejore la supervivencia general ni tenga efecto sobre las metástasis viscerales.

Voretigén neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics; FDA (-rzyl), EMA, España UH) (TerGen&Cel), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Virus adenoasociados (AAV), se trata de virus muy pequeños con una organización de su genoma extremadamente simple, con un ADN lineal de cadena sencilla y que requieren la coinfección con adenovirus u otros para replicarse; es decir, no son autónomos. Código ATC: S01XA27 (S01XA Otros oftalmológicos).

*FDA 19/12/2017, indicado para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana bialélica confirmada asociada a mutación del gen RPE65. Los pacientes deben tener células retinianas viables, determinado por el médico tratante.

Zopapogén imadenovec (Papzimeos, Precigen, Inc.; FDA (-drba), EMA huerfano)(TerGen&Cel), es una inmunoterapia basada en un vector adenoviral no replicante.

*FDA 14/08/2025, indicada para el tratamiento de adultos con papilomatosis respiratoria recurrente.

Terapia Génica y Celular

Antonio Iñesta. Blog Web2.0 y Salud http://fecoainesta.blogspot.com.es/

La terapia génica y celular consiste en el uso de genes y células para tratar enfermedades. La terapia génica utiliza material genético para tratar enfermedades genéticas. Esto puede implicar la adición de una copia nativa del gen (adición génica) o la modificación genética (edición génica). El tratamiento puede realizarse fuera del cuerpo (ex vivo) o dentro del cuerpo (in vivo). Para introducir el gen en el genoma celular, se utilizan virus modificados u otros vectores. La terapia celular utiliza células extraídas del propio paciente o de un donante para tratar enfermedades. Las células utilizadas en terapia celular suelen ser células madre, capaces de diferenciarse en distintos tipos de células especializadas. Estas células pueden o no estar modificadas genéticamente. En ocasiones, resulta más sencillo extraer las células del cuerpo, tratarlas con terapia génica y luego reintroducirlas, que tratarlas dentro del organismo. Este es el caso de la terapia génica para trastornos sanguíneos.

Afamitresgén autoleucel, Atidarsagén autotemcel, Beremagén geperpavec, Betibeglogén autotemcel, Delandistrogén moxeparvovec, Eladocagén exuparvovec, Elivaldogén autotemcel, Exagamglogén autotemcel, Lifileucel, Lovotibeglogén autotemcel, Nadofaragén firadenovec, Omidubicel, Onasemnogén abeparvovec, Prademagén zamikeracel, Revakinagén taroretcel, Remestemcel-L, Tabelecleucel, Talimogén laherparepvec, Voretigén neparvovec, Zopapogén imadenovec

Afamitresgén autoleucel (afami-cel; Tecelra, Adaptimmune, LLC.; FDA, EMA plan investigación pediátrica)(TcrTAnti MAGE-A4), es una inmunoterapia de células T autólogas modificadas genéticamente dirigidas contra el antígeno A4 asociado a melanoma (MAGE-A4). TCR=synthetic T-cell receptor, receptor de células T sintéticas.

*FDA 2/08/2024, ha otorgado la aprobación acelerada para adultos con sarcoma sinovial irresecable o metastásico que hayan recibido quimioterapia previa, sean HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P o -A*02:06P positivos y cuyo tumor exprese el antígeno MAGE-A4 según lo determinado por dispositivos de diagnóstico complementarios aprobados o autorizados por la FDA (MAGE-A4 IHC 1F9 pharmDx (SK032), Agilent Technologies Inc.; y SeCore CDx HLA, Thermo Fisher Scientific). Blog 1/09/2024.

Atidarsagén autotemcel (Lenmeldy, Manufacture: Orchard Therapeutics (Europe) Limited; FDA, EMA; España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Código ATC: A16AB21 (A16AB Enzimas).

*FDA 18/03/2024, indicado para el tratamiento de niños con leucodistrofia metacromática (MLD) infantil tardía presintomática (PSLI), juvenil temprana presintomática (PSEJ) o juvenil temprana sintomática temprana (ESEJ).

Beremagén geperpavec (Vyjuvek, Krystal Biotech, Inc.; FDA (-svdt), EMA; España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en un vector del virus herpes simple tipo 1 (HSV-1). Código ATC: D03AX16 (D03AX Otros cicatrizantes).

*FDA 14/08/2025, indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica con mutación(es) en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).

Betibeglogén autotemcel (beti-cel, Zynteglo, Bluebird bio, Inc.; FDA)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Su mecanismo de acción consiste en agregar copias funcionales de una forma modificada de B-globina en las células madre de un paciente para corregir la deficiencia de hemoglobina adulta. Una vez que el gen de la B-globina se adquiere a ciertos niveles, puede eliminar la necesidad de transfusiones. Código ATC: B06AX02 (B06AX Otros agentes hematologicos).

*FDA 17/07/2022, ha otorgado la aprobación para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con beta-talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos.

Delandistrogén moxeparvovec (Elevidys, Sarepta Therapeutics, Inc.; FDA(-rokl)), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Código ATC: M09AX15 (M09AX Otros medicamentos para trastornos del Sistema musculoesquelético).

*FDA 2023, indicado para el tratamiento de pacientes de al menos 4 años de edad:

•Para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulatorios con una mutación confirmada en el gen DMD;

•Para el tratamiento de la DMD en pacientes no ambulatorios con una mutación confirmada en el gen DMD.

La indicación para la DMD en pacientes no ambulatorios está aprobada mediante aprobación acelerada, basada en la expresión de Elevidys microdistrofina. La aprobación definitiva de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo o ensayos confirmatorios.

Eladocagén exuparvovec (Kebilidi, PTC Therapeutics; FDA(-tneq), EMA, España UH autorizado no comercializado), es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados. Código ATC: A16AB26 (A16AB Enzimas).

*FDA 13/11/2024, Indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC).

Esta indicación se aprobó mediante aprobación acelerada con base en el cambio respecto al valor basal en el logro de hitos del desarrollo de la motricidad gruesa a las 48 semanas posteriores al tratamiento. La aprobación definitiva de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo clínico confirmatorio.

Elivaldogén autotemcel (Skysona, bluebird bio, Inc.; FDA)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Código ATC: A16AX21 (A16AX Productos varios para el tracto alimentario y metabolismo).

*FDA 16/09/2022, indicado para retrasar la progresión de la disfunción neurológica en niños de 4 a 17 años con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) activa y de inicio temprano, sin un donante compatible con el Antígeno leucocitario humano (HLA) disponible para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. La CALD activa y de inicio temprano se refiere a niños asintomáticos o con síntomas leves (puntuación de función neurológica, NFS ≤ 1) que presentan realce de gadolinio en imágenes de resonancia magnética cerebral (MRI) y puntuaciones de Loes de 0,5 a 9

Esta indicación se aprobó mediante aprobación acelerada, basada en la supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (MFD) a los 24 meses. La aprobación definitiva de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

Exagamglogén autotemcel (exa-cel, Casgevy, Vertex y Crispr Therapeutics; FDA, EMA, España UH autorizado no comercializado)(TerGen&Cel), es una terapia génica basada en una población de células CD34+ autólogas modificadas genéticamente que contiene hemocitoblastos y células progenitoras editadas ex vivo con genoma autólogo utilizando tecnología CRISPR/Cas9. Código ATC: B06AX05 (B06AX Otros agentes hematologicos).

*FDA 2023 (01/2024), indicada para el tratamiento de pacientes de 12 años o más con:

•β-talasemia dependiente de transfusiones;

•Anemia de células falciformes con crisis vasooclusivas recurrentes.

Nota: páginas Web utilizadas

-Oncology (Cancer) / Hematologic Malignancies Approval Notifications (https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancer-hematologic-malignancies-approval-notifications)

-Agencia Europea del Medicamento (https://www.ema.europa.eu/en/medicines)

-Agencia Española del Medicamento (https://cima.aemps.es/cima/publico/buscadoravanzado.html)